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导读：浙江大学医学院附属儿童医院成功应用CAR-T疗法治愈难治性幼年皮肌炎（JDM）继发干燥综合征患儿，标志着这一创新疗法在攻克自身免疫性疾病领域取得重大突破。晴晴（化名）停药后顺利出院，为更多患儿带来新希望。
近年来，CAR-T疗法在治疗难治性自身免疫性疾病方面取得了显著突破。继CAR-T在治疗系统性红斑狼疮治疗方面的成果，20名SLE患者的症状都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。
近日，又有好消息从浙江大学医学院附属儿童医院（浙大儿院）传来：全球首例CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎（JDM）继发干燥综合征患儿晴晴（化名）已成功停药、顺利出院！这一壮举标志着 CAR-T 疗法在攻克难治性幼年皮肌炎的道路上迈出了坚实的一步。难治性幼年皮肌炎是仅次于系统性红斑狼疮的较为常见的儿童自身免疫性疾病。该病会导致孩子的皮肤和肌肉发生炎症，以及可能累及肺、胃肠道等其他系统，患儿不得不依赖激素、免疫抑制剂等药物来缓解病情。但同时，仍有部分患儿对这些治疗反应不佳，病情反复迁延、出现皮肤溃疡/钙化、严重肺间质病变、胃肠道穿孔、最终甚至危及生命。16 岁的花季少女晴晴就是这样一位难治性幼年皮肌炎患儿。8 年多前，她的眼睑和眼眶周围突然出现带水肿的紫红色皮疹，手指关节边上也出现鲜红色鳞屑性皮疹，同时伴随着肌肉酸痛、肌力下降、肌酶升高等症状。从此，她便踏上了漫长而艰辛的治疗之路。在这 8 年多的时间里，晴晴不断接受着激素、免疫抑制剂、丙球和多种靶向生物制剂治疗，但预后始终不太理想，病情反反复复，孩子的身心饱受折磨。尤其近两年来，晴晴的活动耐力明显下降，爬个楼梯都费劲，轻微活动一会就胸闷气急，还有口干、眼干、牙痛、龋齿及反复腮腺炎等症状。检查结果显示晴晴体内多种抗核抗体和肌炎抗体阳性，肺通气功能障碍伴弥散功能减低，肺间质性病变…… 最终被诊断为难治性 JDM 继发干燥综合征。2024 年 6 月，《Arthritis Rheumatol》杂志报道了全球首例成功使用抗 CD19 CAR-T 细胞治疗的 JDM 病例。浙大儿院风湿免疫科主任卢美萍紧跟国际步伐，牵头带领风湿免疫科团队进行了 CAR-T 治疗难治性幼年皮肌炎项目。![]()
CAR-T治疗难治性JDM的临床试验项目启动会
CAR-T 疗法，即靶向 CD19 嵌合抗原受体 T 淋巴细胞疗法，是一种新式的免疫疗法。它把病人自身免疫系统的 T 细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些 T 细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的 T 细胞注射回病人身体，由这些 T 细胞来消灭靶细胞。CD19 在 B 淋巴细胞表面广泛表达，CD19 CAR-T 在杀灭致病靶细胞的同时，也能引起其他 CD19+B 细胞的深度耗竭，从而有望实现自身免疫性疾病包括幼年皮肌炎患者的免疫重建，彻底改变此类患者需要长期服用激素和免疫抑制剂的现状，达到无药缓解甚至治愈。2024 年 8 月，走投无路的晴晴一家来到浙大儿院风湿免疫科寻求治疗。晴晴获得了参与CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎的临床研究项目的机会。10 月 11 日，为晴晴回输 CAR-T 细胞，整个回输过程十分顺利。![]()
图1 左为腮腺肿胀照片（CAR-T治疗前）；右为CAR-T治疗后14天，前后对比腮腺区域较前缩小完成 CAR-T 细胞治疗后，晴晴整体情况良好。在停用所有的药物后，没有出现发热和牙痛的情况，腮腺肿胀的情况也较之前缩小，停药后皮疹和肌无力的情况也没有加重。10 月 28 日，晴晴顺利出院，自此她再也不用依赖药物生活，后续只需定期随访即可。“目前CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎（JDM）的临床试验还在免费招募受试者, 已有数例患儿等待入组。希望该项目能为更多类似的病人带来治疗的突破！”卢美萍主任说。全球首例 CAR-T 治疗难治性幼年皮肌炎继发干燥综合征患儿的成功，是医学创新的又一成果。它让我们看到了科技的力量，也让我们对未来充满了信心。相信在不久的将来，会有更多的难治性疾病被攻克，更多的患儿能够摆脱病痛的折磨，绽放出属于他们的灿烂笑容。免责声明：本文内容来源于官方网站，旨在为大家提供知识共享，不构成任何专业建议。本资料中所涉及的图片及文字内容仅供参考，目的是为了将好的内容分享给更多人，版权依旧归原作者所有，若侵犯肖像权或者著作者权等知识产权，请联系我方删除。
信息来源：官方媒体/网络新闻
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