基因治疗公司uniQure于12月10日宣布，已与美国食品药品监督管理局（FDA）就AMT-130基因疗法的加速审批路径的关键要素达成共识。
UniQure公司宣布，其再生医学先进疗法（RMAT）AMT-130获得了FDA的同意，将正在进行的I/II期研究数据与自然历史外部对照进行比较，作为加速批准路径下提交生物制品许可申请（BLA）的主要依据，避免了额外的预提交研究步骤。受此利好消息影响，UniQure的股价大幅上涨110%，公司总市值达到7.46亿美元。
来源：雪球
亨廷顿病是一种罕见且致命的神经退行性遗传疾病，它影响患者的运动能力，引发行为和认知症状，并导致青壮年人群的身体和智力功能全面下降。该病由编码亨廷顿蛋白的基因外显子1中CAG三核苷酸序列异常重复引起。
AMT-130是uniQure公司开发的第一个针对中枢神经系统的基因治疗药物，它使用AAV5载体携带能够特异性沉默HTT基因的微小RNA，通过公司的miQURE沉默技术来减少突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的生成。
来源：uniQure官网
在2024年5月，AMT-130获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）认定。紧接着在2024年7月，uniQure公司公布了AMT-130在I/II期研究中24个月时的中期数据。这些数据显示，与疾病自然进展相比，接受AMT-130治疗的患者表现出持久的、剂量依赖性的疾病进展减缓。此外，与治疗前相比，这些患者脑脊液中的神经变性标志物NfL水平在24个月时有所降低。
来源：uniQure官网
uniQure目前正在开展两项多中心、剂量递增的I/II期临床研究，以探索AMT-130的安全性、耐受性和初步疗效信号。
在美国，该研究涉及26名早期显性亨廷顿氏病患者，他们被随机分为两组：6人接受低剂量治疗，10人接受高剂量治疗，以及10人接受模拟手术。治疗组的患者通过MRI引导的立体定向神经外科手术，将AMT-130直接注入纹状体（尾状核和壳核）。在欧洲的研究中，13名早期显性亨廷顿氏病患者参与了开放标签的Ib/II期研究，其中包括6人接受低剂量治疗和7人接受高剂量治疗。
此外，还有第三个队列正在美国和欧盟的研究中心纳入12名额外的患者，这些患者将随机分组，并采用已建立的立体定向给药程序，研究两种剂量的AMT-130与免疫抑制剂的联合使用。
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