Editas Medicine于12月12日宣布了一项重要的战略转型，旨在优化其成本结构并延长现金流至2027年第二季度。具体而言，该公司计划转型为一家专注于体内基因编辑的公司，并预计在大约两年内达到人体概念验证的阶段。
根据Editas Medicine的最新公告，公司的转型是基于近期在多组织体内临床前概念验证中取得的进展。具体进展包括：
1. 造血干细胞（HSC）：Editas利用其新型专有的靶向肝外组织递送的LNP技术（tLNP），将经过临床验证的Cas12a编辑系统直接递送到移植了人类HSC的小鼠的人类HSC中，实现了约40%的HBG1/2启动子位点编辑。这种基于tLNP的体内基因编辑疗法，成功诱导了显著的胎儿血红蛋白（HbF）产生。
2. 肝脏：Editas与Genevant合作，在非人类灵长类动物中完成了肝脏高效编辑的体内概念验证。
Editas计划在2025年第一季度公布这些项目的临床前数据，并提供进一步的开发计划。
随着战略转型的实施，Editas Medicine将进行人员调整，预计在未来6个月内裁员约65%，包括多名管理团队成员，例如首席医学官Baisong Mei博士。
Editas Medicine成立于2013年，其总部位于马萨诸塞州，是全球首批专注于基因编辑疗法研发的公司之一。公司汇聚了一批杰出的科学创始人，包括张锋、George Church、David Liu和J. Keith Joung。2016年，Editas Medicine在纳斯达克成功上市。
在宣布转型为“体内基因编辑”公司之前，Editas Medicine的两个主要项目是EDIT-101——针对先天性黑蒙症的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法，以及reni-cel（EDIT-301）——一种体外基因编辑细胞疗法，用于治疗重度镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。
EDIT-101旨在通过视网膜下注射，将基因编辑器直接递送到感光细胞，以删除IVS26 CEP290突变等位基因，治疗Leber先天性黑朦10型（LCA10），这是一种先天性眼科遗传疾病。EDIT-101曾是基因编辑领域的明星项目，但遗憾的是，在2023年1月9日，Editas Medicine宣布停止EDIT-101的内部研发。同时，公司也暂停了基于iPSC的NK细胞疗法项目，表示将优先分配资源给EDIT-301。
EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞构成，通过使用AsCas12a（一种新型、专有、高效、特异的基因编辑核酸酶）在γ珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子处进行编辑，该处存在天然胎儿血红蛋白（HbF）突变。由EDIT-301 CD34+细胞衍生的红细胞显示出胎儿血红蛋白（HbF）生成的持续增加，这可能为SCD和TDT患者提供一次性、持久的治疗益处。然而，最新的公告指出，在广泛寻找商业合作伙伴未果后，公司决定终止EDIT-301的开发。
对于此次转型为体内基因编辑公司，Editas Medicine总裁兼首席执行官Gilmore O'Neill表示：“基于公司最近的科学突破，Editas相信体内CRISPR编辑疗法的发展正在加速，因此，公司进行了战略调整，目标是成为体内可编程基因编辑的领导者。”“我们正过渡为一家完全的体内（基因编辑）公司。”他说。
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信息来源：官方媒体/网络新闻
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