12月4日,美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)表示,该机构已经和Vertex Pharmaceuticals和蓝鸟生物达成了协议来增加患者获得基因治疗的机会。
CMS的主要职责和美国政府参与的医保有关,随着近几年天价药的纷纷上市,这类药物是否应该获得生育补贴,确定医保报销的具体份额等议题一直在成为CMS和药企互相扯皮,悬而未决的话题。
毕竟,对于CMS来说, Lyfgenia和Casgevy两款天价药的成本相当之高,可能对整个部门的预算造成重大影响。
而此次达成协议后,付款报销比例会被直接挂钩到受到美国医保患者的健康结果上,这种模式被称为CGT接入模式,CGT接入模式将于明年1月启动,各州可以选择在明年1月至2026年1月之间的任何时间开始参与。该州的申请门户网站也将于本月上线,一直开放到2025年2月28日。患者可以在网站上申请资助模型。
这一事件对于Vertex和蓝鸟算是好消息吗?
虽然此次似乎是谈妥了医保问题,短期而言,肯定是能够实现增加接受治疗患者的数量的,
毕竟,Lyfgenia和Casgevy治疗的是镰状细胞病,而镰状细胞病的患者大部分都是黑人,而美国黑人的贫困率又较高,这使得一部分能本来不能承担高额费用的患者及其家属有能力承担费用了。
相对应的,产品的销售额也会随之增加。这算是对资金状况不太妙的蓝鸟生物提供了活下去的机会。
但对于天价药这一市场长期发展而言,另外一个还需要解决的问题是生育补贴。在此次声明中CMS并没有提及生育补贴问题。说明这一问题仍然有待解决。
考虑到Lyfgenia和Casgevy治疗过程中几乎都会因为化疗造成患者不孕不育,很需要保育措施为患者冷冻精子,如果患者缺失了保育激励。那可能因此造成患者没有后代。
患者没有后代,未来就会减少这一罕见病的未来患病人数。那么罕见病相对应地也会出现“治疗得越多,能治疗的越少”的情况。