让生命在体内重塑基因密码，Deliver Biosciences正用创新的脂质纳米颗粒技术开启平等医疗的新纪元
在血液癌症和免疫相关疾病的治疗中，基因与细胞疗法正掀起一场革命。通过修复或替换有缺陷的基因，这些疗法从根本上解决了疾病的成因，而不仅仅是管理症状。
正如Deliver Biosciences的CEO兼联合创始人Bakul Gupta所言：“许多疾病目前无药可治，我们只能控制症状。基因和细胞疗法为我们提供了治愈高需求疾病的机会。”
病毒载体的局限与体内基因疗法的崛起
目前，大多数基因疗法依赖改造后的病毒作为载体，将治疗性遗传物质递送到目标细胞。这通常需要将患者或供体的细胞取出，进行基因改造后再注入体内，这种过程被称为“体外细胞治疗”。然而，这一过程不仅费时费力，还可能降低细胞功能，从而影响疗效。
相比之下，近年来科学家们正在探索“体内”基因治疗方法，这种方法直接在患者体内对细胞进行基因改造，不仅节省了时间和成本，还避免了体外操作可能引发的问题。但实现这一目标面临巨大挑战——如何精准、安全、高效地将基因递送到体内特定细胞？
Deliver Biosciences选择迎难而上。他们开发的脂质纳米颗粒技术可直接将基因编辑工具递送到目标细胞内部，既绕过了传统病毒载体的缺点，又提供了一种可负担、安全且可扩展的解决方案。“如果我们能直接在体内完成基因递送和细胞改造，就能为绝大多数遗传性疾病提供全新治疗方案，”Gupta表示。
脂质纳米颗粒：基因递送的颠覆性解决方案
Deliver Biosciences成立于2019年，灵感源于Gupta与公司联合创始人George Tetley的相遇。他们意识到体内基因递送技术的市场需求与技术重要性，并决定开发基于脂质纳米颗粒的注射型基因载体，大幅简化基因与细胞疗法的生产流程。
这项技术的核心在于高度可定制化的脂质纳米颗粒。通过组合不同的脂质成分并在颗粒表面附加特定靶向分子，Deliver Biosciences可以快速设计并验证能针对多种细胞、组织或器官的纳米颗粒。从实验数据来看，这些纳米颗粒能够精准递送基因到小鼠的T细胞，同时避免在肝脏等非目标器官的蓄积，安全性与特异性显著提升。
相比传统的腺相关病毒（AAV）载体，Deliver Biosciences的纳米颗粒能递送超过10千碱基对的RNA、DNA或其组合，大幅突破AAV载体通常5千碱基对的限制，为更复杂的基因疗法提供了可能性。
后COVID时代：纳米颗粒的广阔前景
COVID-19疫苗的成功验证了脂质纳米颗粒在人类中的安全性与可大规模生产的潜力。然而，目前这些技术主要应用于递送mRNA至肝细胞，对于其他细胞类型的基因递送仍是一大瓶颈。Deliver Biosciences的纳米颗粒技术展示出能够扩展至干细胞及其他免疫细胞的潜力，为未来更广泛的疾病治疗铺平了道路。
“Deliver Biosciences的技术能够克服现有基因编辑疗法递送技术的限制，是基因疗法真正惠及绝大多数患者的关键，”生物技术公司Mammoth Biosciences联合创始人Lucas Harrington评论道。
通向平等医疗的未来之路
Deliver Biosciences不仅致力于技术开发，还积极寻求战略合作以加速推进其平台进入更多细胞类型和疾病适应症的研究。他们正在筹集资金以开展非人灵长类动物的实验测试。
“我们的目标是为任何遗传载体和适应症提供精准、有效、安全的递送技术，让每一位患者都能获得治愈机会。”Gupta如是总结。
Deliver Biosciences用其脂质纳米颗粒技术，让基因编辑的希望不再遥不可及，而是一步步走向现实，改变无数患者的命运，真正实现医疗的平等与普惠。
