小核酸药物作为一种创新疗法，通过RNA干扰（RNAi）机制特异性地沉默致病基因，展现出治疗多种疾病的潜力。目前，全球已有多款小核酸药物获批上市，适应症主要集中在罕见病领域，如脊髓性肌肉萎缩症（SMA）和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。这些药物的市场表现强劲，2022年全球销售额已超过35亿美元。随着技术的不断进步，小核酸药物的研发正在从罕见病向慢性病领域拓展，预计未来10-20年内将在慢病治疗领域发挥重要作用。此外，小核酸药物的长效性为患者提供了更为便捷的治疗选择，如Inclisiran的半年一次注射方案，有望显著提高患者的依从性。
在慢性病领域，小核酸药物的研发正成为新的热点。这些药物通过特异性沉默致病基因，为心血管疾病、糖尿病和高血压等慢性病患者提供了新的治疗选择。例如，针对高胆固醇血症的Inclisiran和针对高血压的Zilebesiran，都显示出了长效性和良好的安全性。这些药物的长效性不仅提高了患者的依从性，还可能降低整体医疗成本。此外，小核酸药物在降低乙肝表面抗原（HBsAg）方面也显示出巨大潜力，有望实现乙肝的功能性治愈。这些进展表明，小核酸药物在慢病治疗中的应用前景广阔，有望改变现有的治疗模式。
小核酸药物在慢病治疗中展现出巨大潜力，特别是在提高患者依从性和开拓新治疗靶点方面。这些药物能够通过特异性降解与疾病相关的mRNA，从而在分子水平上干预疾病进程。例如，对于心血管疾病，小核酸药物能够通过降低有害蛋白的表达，减少动脉粥样硬化的风险。在糖尿病治疗中，小核酸药物也有可能通过调节血糖相关基因的表达，改善患者的血糖控制。此外，小核酸药物的长效性为慢性病患者提供了更为便捷的治疗选择，减少了频繁给药带来的负担。随着临床研究的深入，小核酸药物在慢病治疗中的应用将不断拓展，为患者带来更多希望。
国内外企业在小核酸药物领域的研发布局日益活跃。国际药企如Alnylam和诺华已经在小核酸药物领域取得了显著进展，其药物Inclisiran和Leqvio在降脂和心血管疾病治疗中展现出巨大潜力。国内企业也不甘落后，恒瑞医药、君实生物和圣诺医药等公司纷纷布局小核酸药物研发，针对乙肝、高血脂和高血压等慢性病开展研究。这些企业通过自主研发或与国际药企合作，推动小核酸药物在慢性病治疗领域的应用。预计未来，随着更多临床试验的完成和新药的上市，小核酸药物将在全球慢病治疗市场中占据重要地位。
小核酸药物的未来发展方向主要集中在两个方面：一是在已经成功的器官递送平台上发掘新靶点，特别是在肝脏递送平台上针对慢性病的治疗；二是开发肝脏外靶向的递送系统，以扩充治疗领域。目前，小核酸药物在CNS和肺部靶向方面已经取得了初步突破，如Alnylam的C16平台和Arrowhead的TRiM平台。这些技术的发展有望使小核酸药物在阿尔茨海默病、哮喘和其他肺部疾病中发挥重要作用。此外，随着新递送技术的进步，小核酸药物的应用范围将进一步扩大，为更多疾病提供创新治疗方案。
直播预告
2024年11月21日（星期四），谈思生物核酸汇组委会携手维亚臻生物医学执行副总裁/临床研发部负责人尤冬博士，带来“慢病领域小核酸创新药物开发策略的思考”，敬请期待！
尤冬 博士
维亚臻生物
医学执行副总裁
临床研发部负责人
尤冬博士，现任维亚臻生物技术临床研发部负责人，全面主持小核酸类新药临床研发工作。超过20年中、欧洲及北美临床研究及科学研究经验，领导包括心血管代谢疾病、精准医疗、再生医学在内的多个领域新药研发。
曾任南京诺瑞特医药和至本医疗首席医学官、绿叶制药集团医学总监、法国血管与血液研究所首席科学家、法国国立健康与医学研究院 (INSERM)及巴黎心血管研究中心（PARCC）研究员、北京大学回龙观医院客座教授及研究中心行政副主任。
入选2011至2014年北京“海聚工程”人才项目，发表20余篇SCI论文，影响因子近300分。
核酸汇2025 第四届中国核酸药物与新型疫苗产业大会 火热招商中
【行业大咖再聚首，引领产业风向标】不容错过的核酸与疫苗年度会议邀您4月相约上海！
扫码咨询
抢先预订黄金展位，立享惊喜折扣
注册咨询参会立享团体折扣/早鸟票
演讲赞助、晚宴赞助; 插页、吊绳、椅背、手提袋、瓶装水、视频、茶歇、餐券广告位等多种赞助机会
转发本推文至朋友圈集赞或者转发3个及以上百人行业群，享免费参会门票预登记（药企及科研单位优先）。
为什么选择成为核酸汇 2025赞助伙伴？
1
前沿交流平台
与来自世界各地的行业领袖和专家面对面交流，获取最新的科研动态和市场趋势。
2
品牌曝光机会
通过峰会的全方位宣传，提升您的品牌知名度和行业影响。
3
商业合作机遇
与潜在的合作伙伴建立联系，探索商业合作的可能性。
4
专业网络构建
拓展您的专业网络，与行业内的决策者和意见领袖进行面对面的交流，建立宝贵的联系。
5
市场洞察获取
深入了解核酸疫苗市场的最新需求和发展方向。
部分往届演讲嘉宾
END
近期峰会活动
*谈思生物特色社群*
谈思生物聚焦国内外生物医药产业最新动态，专注为细胞治疗、基因治疗、类器官、核酸、疫苗等细分领域提供线上线下交流分享的专业平台，赋能中国生物医药产业发展，助力打造全球生物医药产业高地。每年谈思生物举办数十场线上线下品牌活动，拥有数十个生物医药行业精品社群，覆盖Novaris、赛诺菲、复宏汉霖、齐鲁制药、药明康德、辉瑞、阿斯利康、百济神州、赛默飞世尔等百家国内外领先的药企、CRO/CDMO等，已经服务上万名生物医药行业上下游从业者。
专属社群：细胞治疗、基因治疗、类器官、核酸药物、生物医药、RNA疫苗、工艺技术等，现专题社群仍然开放，入满即止。
演讲/赞助/参展/进群/媒体/直播
133 4168 3667
sara.an@taaslabs.com
