近日，艾米迈托赛注射液（人脐带间充质干细胞）被纳入优先审批品种名单。适应症为：用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），或将成为国内首个获批的干细胞药物，为众多患者带来新的希望。
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其实，在此之前，目前全球上市的间充质干细胞有（按时间顺序）
1.Queencell（韩国）制造商：Anterogen简介：Queencell为自体脂肪来源的细胞产品，在2010年于韩国上市，是第一个含有间充质干细胞的产品，获得韩国食品药品监督管理局批准，被用于治疗皮下组织缺损。![]()
2.Cellgram（韩国） 制造商：Pharmicell
适应症：急性心肌梗死
简介：Cellgram通过从患者自身的骨髓中提取间充质干细胞，并在体外进行扩增和培养而制成间充质干细胞产品，在急性心肌梗死（AMI）后72小时内，通过冠状动脉成形术改善左心室射血分数，实现再灌注的方法。于2011年获得韩国食品药品安全部批准。
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3.Cartistem（韩国）制造商：Medipost适应症：治疗退行性关节炎和膝关节软骨损伤
简介：Cartistem是由韩国Medipost公司开发的一款干细胞产品，于2012年1月在韩国获得批准，主要成分是脐带血间充质干细胞，用于治疗退行性关节炎和膝关节软骨损伤。目前，Cartistem 已在美国完成 I 期和 IIa 期临床试验，正在日本开展 III期临床试验。
4.Cupistem（韩国）制造商：Anterogen 简介：Anterogen为脂肪干细胞治疗产品，采用从患者脂肪组织中分离培养的自体脂肪干细胞生产间充质干细胞。2012年在韩国获批，用于治疗复杂性克罗恩病并发肛瘘，可减轻克罗恩氏瘘管的炎症。
5.Prochymal（加拿大）制造商：Osiris/Mesoblast简介：Prochymal 是由美国 Osiris 公司研发生产的。它由来自健康青年捐献者骨髓中的间质干细胞制备而成。加拿大：2012年，加拿大卫生部批准Prochymal用于治疗儿童急性移植物抗宿主病（GVHD）。新西兰：2012年，新西兰药品和医疗器械安全局批准Prochymal用于治疗儿童急性GVHD。瑞士：2013年，瑞士药品管理局批准Prochymal用于治疗儿童急性GVHDTIPS:2009 年，Prochymal 曾以孤儿药的方式获得美国 FDA 批准用于治疗 I 型糖尿病。然而，在后续探索其用于治疗克罗恩病、糖尿病和心脏病等其他病症的临床试验中屡屡受挫。例如，2010 年其 II 期临床试验结果显示疗效与安慰剂相差无几。尽管研究人员发现 Prochymal 用于治疗对激素类药物无反应的严重移植物抗宿主病（GVHD）儿童患者可能有效，但 FDA 认为要获得审批必须提供更多有力的临床数据支持。后来，Prochymal 的拥有者 Osiris 公司在 2012 年将其卖给了澳大利亚的 Mesoblast 公司，并停止了所有单纯使用间充质干细胞（MSC）的临床研发。6.Temcell（日本）制造商：Mesoblast/JCR Pharmaceutics简介：2016年2月在日本获批上市，用于治疗儿童和成人的急性移植物抗宿主反应（aGVHD）。其前身为Osiris公司的Prochymal，2015年被Mesoblast 公司收购并改名。7.Remestemcel-L（美国） 制造商： Mesoblast适应症：治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。（尚未获批）简述：Remestemcel-L被FDA 批准的说法存在错误。实际上，Remestemcel-L 在美国的上市申请正在经历波折。Mesoblast 公司曾于2020年1月向FDA 递交Remestemcel-L的生物制品许可申请（BLA），但FDA最终驳回了该申请并要求提交更充分的临床数据，包括开展一项新的随机临床试验以进一步证明其有效性。 TIPS:Remestemcel-L和Temcell&Prochymal是同一产品的不同名称。8.NeuroNata-R（韩国）制造商Corestem简介：NeuroNata-R于2014年在韩国获有条件批准，取材患者的骨髓中分离得到的自体间充质干细胞，在实验室中培养，将之与患者的脑脊液混合，通过直接注射到椎管内回输给患者。第一次 NeuroNata-R 注射通常在骨髓分离培养后一个月进行，大约一个月后再进行第二次注射。1期临床试验结果于2015年发布，旨在初步评估 NeuroNata-R 的安全性，对7名患者注射后进行12个月的随访，期间没有发生与治疗相关的严重不良反应，所有的副作用都是轻微的和一次性的，注射后最常见的与治疗相关的不良反应是发热、疼痛和头痛。2期临床试验结果于2018年发布，64名 ALS 患者被随机分配到单独利鲁唑（对照组，n=31）或联合 NeuroNata-R 注射（试验组，n=33），结果显示试验组和对照组的安全性方面无差异，根据 ALS 功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分，从基线到注射后4个月和6个月，试验组 ALSFRS-R 评分的平均变化均低于对照组，此外，试验组的促炎因子减少，抗炎细胞因子增加。
9.Stempeucel（印度）制造商：Stempeutics
适应症：
因伯格氏病导致的严重肢体缺血（critical limb ischemia，CLI）
因动脉粥样硬化性外周动脉疾病（Atherosclerotic Peripheral Arterial Disease，PAD）导致的 CLI。
简介：Stempeucel基于来自健康成年志愿者骨髓的混合同种异体间充质基质细胞。2020年8月，印度药品管制总局（DCGI）批准 Stempeucel® 上市，Stempeucel® 成为第一个在印度获批商业使用的同种异体细胞治疗产品，也是第一个在全球获批用于 CLI 适应症的干细胞产品。目前，Stempeucel® 正在开发用于治疗 COVID-19 肺炎引起的膝骨关节炎 （OA）、糖尿病足溃疡 （DFU）、肛周瘘 （PAF） 和急性呼吸窘迫综合征 （ARDS）
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适应症：脊髓损伤导致的神经症状和功能障碍，仅限外伤性脊髓损伤且 ASIA功能障碍尺度为A、B 或C的患者。简介：Stemirac 是一种自体骨髓间充质干细胞产品，通过采集患者的外周血和骨髓为原材料制备。于2018年12月在日本获批。在临床试验中：13名患者接受了试验性治疗，其中12名病情有所改善，具体表现为这12名患者的美国脊髓损伤协会的“损伤程度”至少提高了一个等级。更令人兴奋的是，有1名完全瘫痪的病人经过治疗后恢复了脚的移动能力。然而，该疗法的有条件批准也引起了一些争议。国际专家认为这款疗法尚缺乏大规模的、双盲研究验证。显示疗效的临床试验仅基于13名参与者，并且没有对照组。根据日本的再生医学快速通道系统，虽然该疗法已被有条件批准进入市场，但研发团队有7年的时间来证明它的有效性，需要在未来7年里收集参与者的数据，并证明这种疗法的有效性。![]()
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适应症：复杂性肛周瘘（CPF）（在欧盟/欧洲经济区、以色列、瑞士和英国，Alofisel被批准：用于瘘管对至少一种常规或生物制剂应答不足的非活动性/轻度活动性管腔型CD成人患者的复杂性肛周瘘（CPF）。在日本，Alofisel被批准用于：对至少一种现有疗法治疗应答不足的非活动性或轻度活动性管腔型CD患者的CPF。）简介：Alofisel是一种扩增的人类同种异体脂肪来源的间充质干细胞疗法，2018年3月，Alofisel成为第一个获得欧盟集中营销授权批准的同种异体干细胞疗法。2019年，美国FDA授予了Alofisel治疗CD成人患者CPF的再生医学先进疗法（RMAT）资格。2021年9月，Alofisel成为日本批准的第一种扩增的人类同种异体脂肪来源的间充质干细胞疗法。![]()
12.Mesestro-Cell（伊朗）制造商：CellTech简介：Mesestro-Cell是一种骨髓间充质干细胞（BM-MSCs）药物，用于治疗骨关节炎。在2018年被伊朗批准的用于治疗骨关节炎。13.Holoclar（欧盟）制造商：Chiesi Farmaceutici简介：Holoclar是一款从患者角膜未受损区域采集一小片活组织，（通常为1-2平方毫米的角膜缘活组织）并分离出角膜上皮干细胞进行体外培养，于2015年被欧盟批准用于移植治疗角膜缘干细胞缺乏症。![]()
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综上，目前干细胞药物获批并不多，适应症也有限，但价格都是非常昂贵，更多的适应症还处于研究和临床试验当中，但国内在非药领域的应用可谓“百花齐放，百家争鸣”。如果国内有获批药物，这个市场究竟会变成什么样呢？参考：
2.First licensed stem cell therapy for ALS3.doi: https://doi.org/10.1038/d41586-019-00332-54.Mesenchymal Stem Cell Therapies Approved by Regulatory Agencies around the World DOI:10.3390/ph16091334图片和部分素材来自网络，如果侵权联系删除，请转给更多有需要的人，点关注不迷路，
