原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种进行性自身免疫性小叶间胆管炎症性疾病，可引起胆汁淤积和肝细胞继发性损害，最终可能进展为肝硬化和肝衰竭。
PBC多见于中年女性，最常见的临床表现为乏力和皮肤瘙痒。其血生物化学指标特点是血清碱性磷酸酶（ALP）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）升高，免疫学特点是抗线粒体抗体（AMAs）阳性、血清免疫球蛋白M（IgM）升高，病理学特点是非化脓性破坏性小胆管炎。
熊去氧胆酸（UDCA）是唯一的一线治疗药物，其治疗关键在于足量长期用药，患者应每天每公斤体重13~15mg治疗。此外，针对PBC的治疗除UDCA外，如有AIH倾向，还可联用激素治疗，但激素治疗的疗效并不确切，因此若患者无合并自身免疫性肝炎，不建议联合激素治疗。
UDCA作为PBC唯一的一线治疗药物，并不是100%有效，其应答率在60%-70%左右，也就是说还有30~40%的患者在规范诊治的情况下，仍然疗效欠佳，这些患者被认为是难治性患者。
奥贝胆酸是近年来在国外上市的新药，联合UDCA治疗难治性PBC患者具有较好疗效。但随着奥贝胆酸剂量的增加，可加重患者瘙痒症状。此外，奥贝胆酸可增加腹水、胆红素增高等失代偿事件的发生风险。因此，失代偿期的PBC患者，是奥贝胆酸使用的禁忌症。目前该药在我国仍在临床试验阶段，暂未上市。
此外，PBC的治疗还有针对PPARs靶点的药物，即贝特类药物。苯扎贝特联合UDCA可有效提高难治性PBC患者的应答，减轻患者瘙痒及肝脏硬度，在PBC的治疗领域具有较好的前景。针对初治患者或应答不佳的肝硬化患者，联合使用非诺贝特是一个比较安全有效的选择。
一图总结：PBC的治疗流程
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图1 PBC的治疗流程
a禁用于失代偿性肝硬化或门静脉高压患者
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肌张力障碍
垂体卒中
