医疗政策和医疗资讯
1. 国家卫健委：第五批鼓励研发申报儿童药品清单发布
为丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求，2024年9月9日，国家卫生健康委办公厅、工业和信息化部办公厅、国家药监局综合司联合印发《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》（以下简称《清单》）。
第五批清单有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。
《清单》主要有四个特点：一是立足儿童用药需求，重点关注低龄儿童用药、急抢救用药等，听取临床一线意见，优先选取能解决临床突出问题的药品；二是贴近儿童用药特点，清单中多个药品国内已上市但无儿童适宜剂型，如口服溶液剂、乳膏剂等，同时关注儿童适宜规格，以增加儿童用药顺应性；三是加强相关政策协同，清单纳入部分罕见病用药，进一步加强与罕见病目录的衔接，强化鼓励儿童用药研发的整体效应；四是兼顾企业研发意向，本次遴选结合前四批清单实施情况，通过数据分析和专家论证等方式综合评估了品种潜在的开发难度和市场空间。
据国家卫健委介绍，前四批清单30个已上市药品中，27个为清单发布后首次获批上市，且其中12个为国内新通用名药品。13个为国内已上市但无儿童适宜剂型，2个为国内已上市但无儿童适宜规格，更好地匹配了不同年龄段儿童的用药需求，增加儿童用药顺应性，促进了药物合理使用，提升临床用药可及。
为保障鼓励研发申报儿童药品工作顺利实施，国家卫生健康委将协同工业和信息化部、国家医保局、国家药监局，进一步加大鼓励研发申报儿童药品科研扶持力度和相关产业项目建设，优先审评审批鼓励研发申报儿童药品，按程序将符合条件的鼓励研发申报儿童药品纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录，引导提升我国儿童药品综合研发水平，促进儿童药品合理规范使用，支持儿童药品供应保障高质量发展。
来源：央广网
2. 【重磅】2023年度中国医药工业百强企业发布！
9月7日，由中国医药工业信息中心主办，中国医药工业研究总院指导，四川省经济和信息化厅承办的“2024年（第41届）全国医药工业信息年会暨2023年度中国医药工业百强榜单发布会”在成都开幕。大会同期发布了备受行业关注的2023年度中国医药工业百强企业。中国医药集团有限公司、华润医药控股有限公司、齐鲁制药集团有限公司位列前三甲。
来源：医药地理
3. 369种药品列入第三批药品说明书适老化及无障碍改革试点名单
9月12日，国家药监局公布药品说明书适老化及无障碍改革试点名单（第三批），369种药品列入其中。截至目前，共有1128种药品列入药品说明书适老化及无障碍改革试点名单。
此次名单中既有来自天津、江西、湖北、重庆等省市的本土药企，也有跨国药企。从药品剂型来看，369种药品中多数为口服药品，外用制剂较少，与第二批试点名单的药品剂型分类相似。例如，天津力生制药股份有限公司的利伐沙班片、缬沙坦氨氯地平片（I）等，江西诚志永丰药业有限责任公司的化积口服液、玉屏风口服液等，人福普克药业（武汉）有限公司的布洛芬软胶囊、乙磺酸尼达尼布软胶囊等，重庆华邦制药有限公司的萘替芬酮康唑乳膏、维A酸乳膏等， Boehringer Ingelheim International GmbH的盐酸普拉克索片、马来酸阿法替尼片等。
国家药监局2023年10月底发布《药品说明书适老化及无障碍改革试点工作方案》，决定在部分口服、外用等药品制剂中开展药品说明书适老化及无障碍改革试点。药品说明书适老化及无障碍改革试点名单（第一批）（第二批）分别于2023年12月、2024年4月发布。截至目前，列入前两批试点名单的759个药品中，共有693个药品进行适老化及无障碍版本说明书备案，其中附有改版说明书的335个药品已投放市场。
详细名单可复制下方链接查看：
https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/ypjgdt/20240912111312184.html?type=pc&m=&3jfdxVGGVXFo=1726120241831
来源：国家药监局网站
医学前沿
1. 柳叶刀子刊：MET 14跳突肺癌患者迎来初治新希望
上海市胸科医院肿瘤科团队在The Lancet Respiratory Medicine发表文章“Savolitinib in patients with locally advanced or metastatic treatment-naive non-small cell lung cancer harbouring MET exon 14 skipping mutations in China: results from a single arm,multicohort, multicentre, open-label, phase 3b confirmatory study”。陆舜教授为通讯作者，肿瘤科主任医师虞永峰是第一作者。此次研究是2021年赛沃替尼关键II期临床试验成果的延续与深化，充分彰显出中国在创新药物研发及肺癌精准治疗领域持续性的亮眼进展。
MET 14跳突基因突变在肺腺癌患者中约占3%-4%，且在不吸烟老年女性非小细胞肺癌患者中更为常见。赛沃替尼是一种国产自主研发的靶向创新药物，可用于治疗既往接受过系统性治疗或无法接受化疗的MET 14跳突非小细胞肺癌患者，并于2021年6月在中国获批上市。
此次由陆舜教授领衔开展的是赛沃替尼IIIb期临床研究。在入组的患者中，80.5%为肺腺癌，8.0%为肺肉瘤样癌，有11.5%的患者伴有脑转移。研究结果显示，在接受赛沃替尼作为一线治疗药物后，大部分患者都得到缓解，其中疾病客观缓解率为62%，疾病控制率达92%，无进展生存期可长达13.7个月。同时，其安全性也达到相应治疗的可控要求。
来源：上海市胸科医院
2. 中国眼科首登BMJ！中山大学梁凌毅教授团队研究，每天“大笑”就可以治疗干眼症
俗话说“一笑解千愁”，近年来多项研究表明，“笑”确实可以缓解抑郁、焦虑和压力等情绪，同时还可用于缓解慢性疼痛、增强我们的免疫力。干眼症作为我们最常见的眼部疾病，虽然人工泪液可以缓解，但长期依赖人工泪液成本太高，10mL 79元的售价劝退多少人，大量的眼药水瓶亦会对环境造成负担。那么，可缓解情绪相关的慢性疾病的“笑”疗法是否对干眼同样有效？若有效，与最常用的人工泪液（0.1%玻璃酸钠滴眼液）相比疗效又有何差异呢？
2024年9月11日，中山大学的学者在医学顶刊BMJ在线发表了一篇题为：“Effect of laughter exercise versus 0.1% sodium hyaluronic acid on ocular surface discomfort in dry eye disease: non-inferiority randomised controlled trial”的研究论文，研究团队开展了一项双臂、非劣效、随机对照试验，旨在比较“笑疗法”与人工泪液（0.1%透明质酸钠）治疗症状性干眼病的有效性。研究结果表明，对于角膜染色有限的干眼症患者，“笑疗法”对干眼症状的缓解不劣于人工泪液（0.1%透明质酸钠），甚至更优。
来源：医学论文与统计分析
3. 上海长征医院血液病科研究发现二甲双胍与GPRC5D CAR-T细胞的潜在协同免疫作用
GPRC5D是多发性骨髓瘤(MM)的关键CAR-T细胞靶点之一，已在I/II期研究中得到验证，抗GPRC5D CAR-T细胞在治疗复发难治MM具有良好疗效和可控安全性。然而，GPRC5D CAR-T治疗的挑战在于GPRC5D蛋白表达减少或缺失，从而影响疗效。
二甲双胍是一种常用的治疗2型糖尿病的药物，对多种肿瘤细胞具有显著的抗癌活性，特别是在MM中，二甲双胍可以特异性降低IL-6R的表达，抑制IL-6信号通路，后者在MM的发病机制中起着至关重要的作用。二甲双胍还与地塞米松、泊马度胺和硼替佐米具有协同抑制作用。并且临床前研究已证实二甲双胍和免疫疗法之间的协同作用。二甲双胍通过下调癌细胞上PD-L1的表达，从而改善CD8 T细胞靶向肿瘤的功能，从而调节肿瘤微环境。二甲双胍还可增强CD8 T细胞在缺氧条件下的适应性，保护其免受缺氧诱导的凋亡，并降低抑制受体的表达。
海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）血液病科研究发现了二甲双胍与GPRC5D CAR-T细胞的潜在协同免疫作用，结果近日发表于《British Journal of Haematology》杂志。该研究证实，二甲双胍预处理可增强MM上GPRC5D的表达，使骨髓瘤细胞对GPRC5D CAR-T细胞敏感，从而为测试二甲双胍联合GPRC5D CAR-T细胞以加深治疗反应提供了令人信服的理由。当然，二甲双胍增强GPRC5D CAR-T细胞疗效的机制还需要进一步研究。
来源：长征血液
4. 南方医科大学团队揭示肠道菌群调控类风湿关节炎节律新机制
类风湿关节炎（RA）是一种以关节炎、骨破坏为主要病理改变的自身免疫性疾病，我国患病人数超过600万，其中致残率达20%，给社会带来沉重的负担。RA发病具有显著节律特征，患者血清IL-6、TNF-α等炎症因子在夜间休息时段积累与升高，清晨达到峰值，临床RA患者关节疼痛僵硬等症状也在清晨最为显著，然而其调控机制目前尚未明确。肠道菌群是RA发病重要机制，RA在不同疾病阶段具有不同肠道生态特征，并且肠道菌群可以通过分泌代谢物、外膜囊泡等多种手段调控RA免疫稳态。
值得注意的是，近年来研究发现肠道菌群存在显著的节律特征，菌群的节律性对于宿主遗传、代谢、免疫等具有重要意义。另一方面，不良生活习惯（包括不规律进食习惯以及作息模式等）可通过扰乱菌群节律性促进疾病发生发展。然而RA肠道菌群节律特征以及其在RA发病调控效应目前尚未定论。
2024年9月10日，南方医科大学南方医院洪睦铿、李娟团队联合南方医科大学珠江医院周宏伟、李壮团队在 Cell Metabolism 期刊发表了题为：Dietary-timing-induced gut microbiota diurnal oscillations modulate inflammatory rhythms in rheumatoid arthritis 的研究论文，该研究发现，进食节律通过调控肠道菌群昼夜震荡参与类风湿关节炎（RA）免疫节律形成。
来源：生物世界
