合作共赢！益诺思祝贺辉大基因HG202眼科基因治疗药物IND获得FDA批准

文摘 2024-11-08 07:30 上海

2024年11月4日，益诺思的合作伙伴辉大基因——一家专注于基因治疗药物研发的全球性临床阶段生物技术公司——宣布其自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的HG202新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准。HG202是首个进入临床阶段的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法，也是目前唯一针对湿性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的临床阶段RNA靶向治疗药物。益诺思对此表示热烈祝贺。

使用抗VEGF药物的AMD患者中，多达46%显示出反应不佳或出现了抗药性，导致不可逆的视力丧失。此外，VEGF抗体的长期过表达可能会过度抑制视网膜原本VEGF的功能，影响正常的血管生成功能。难治性或耐药性AMD患者的生活质量受到重大影响，存在巨大的未被满足的临床需求。因此，辉大团队开发了全新的CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法通过非受体结合通路的方式来抑制VEGFA的表达。HG202成功获得FDA的IND许可，不仅是辉大基因在眼科基因治疗领域的又一里程碑，也为全球AMD患者带来了新的治疗希望。

作为辉大基因的重要合作伙伴，益诺思为这一里程碑式的成就提供了包括非临床药代动力学和安全性评价在内的相关服务，以高质量的交付为HG202的IND申报及获批提供了强有力的支持。益诺思在基因治疗领域拥有丰富的经验和专业的技术团队，能够为客户提供从药物发现到非临床研究的一站式服务。此次与辉大基因的合作，再次证明了益诺思在基因治疗药物安全性评估方面的专业能力和高效执行力。

展望未来，益诺思希望与辉大基因继续加强合作，共同推动更多创新药物的研发和市场推广。益诺思将一如既往地发挥自身技术平台优势，为合作伙伴提供高质量的服务和支持，共同为更多患者带去被治愈的希望，实现造福全人类健康的美好愿景。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)）的“LIGHT光” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“SIGHT-I视”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病的CRISPR RNA编辑疗法。

关于益诺思

上海益诺思生物技术股份有限公司成立于2010年，是国药集团下属中国医药工业研究总院有限公司的控股子公司。秉承“科学引领、质量唯先、诚信敬业、合作共赢”的核心价值观，以创新促发展、以质量求生存、以信誉赢客户、以管理创效益，益诺思先后通过NMPA的GLP认证、美国FDA的GLP检查、OECD GLP认证，AAALAC认证及美国病理学会的CAP认证等，是一家专业的提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务（CRO）企业。业务范围覆盖早期成药性评价、非临床药效学研究、非临床药代动力学研究、非临床安全性评价研究、临床生物样本分析、生物标志物与转化研究等领域。公司于2024年9月3日在上海证券交易所科创板成功上市（股票简称：益诺思，股票代码：688710）。

经过多年的发展，益诺思目前已拥有近6万平方米的现代化设施，千余人的研究团队，分布在上海、南通、深圳、黄山及美国旧金山等地。公司具备行业领先的国际化服务能力，与国际标准接轨，为全球医药企业和科研机构提供全方位的、符合国内及国际申报标准的一站式新药研发服务。截至2023年12月31日，累计服务了国内外770多家制药公司、新药研发机构和科研院所，助力国内创新药研发NDA/BLA成功案例18例，IND注册成功案例逾370余例，协助90余个项目获批了美国、欧盟、韩国及澳洲等国外监管机构的临床注册申报，获批FDA NDA/BLA 2例。

益诺思致力于为国内外客户提供一站式服务解决方案，朝着“科技创新的引领者，新药研发的加速器，生命健康的守护人”的企业愿景不断努力前进。

从非临床到临床转化的一站式服务

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益诺思Marketing

上海益诺思生物技术股份有限公司（股票代码：688710）成立于2010年，是国药集团下属中国医药工业研究总院有限公司的控股子公司。秉承 “科学引领、质量唯先、诚信敬业、合作共赢 ”的核心价值观。

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