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《中国数字医疗创新发展蓝皮书》是由远毅资本、中国医药教育协会数字医疗专委会(CDHC)、北京陈菊梅公益基金会共同组织编写，旨在深入研究中国数字医疗领域的创新发展现状，分析全球数字技术创新趋势对中国医疗体系的影响，并提出推动数字医疗科研创新和临床应用的指导意见和实践建议。本书凝聚了国内相关领域30余家专业机构近百位资深专家的心血与贡献。参编专家学者均来自国内知名的三甲医院、医学院校、科研院校和创新机构，学科专业覆盖临床医学、循证医学、人工智能、信息科学、医院管理、科研管理、临床研究、政策研究和产业转化等。本书对数字医疗概念和特征、国家地方相关政策，以及医疗健康数据要素涉及内容进行了更新与解读，还涵盖了数字医疗产品的评价方法、科研伦理、疗效评价、卫生经济学与创新支付以及健康公平等关键议题。本书还特别关注了临床专科数字医疗创新，展示了数字医疗技术在肿瘤、老年、儿童、心血管、呼吸、神经、肝胆、眼科、口腔、皮肤、中医、过敏、精神心理和矫形与创伤外科等专科领域的创新研究与应用实践，探讨了生成式人工智能在数字医疗中的研究与应用。此外，还对数字医疗创新转化及产业投融资趋势进行了全面分析。《中国数字医疗创新发展蓝皮书》第三章第三节，主题为临床疗效评价，涵盖评估指标、临床试验设计、数据收集分析、结果解读推广、安全性评估及临床实践指南与政策建议。通过系统分析临床疗效评价的各个环节，为数字医疗产品的研发、应用和监管提供了科学依据和实践指导。![]()
流行病学与卫生统计学博士；国家消化系统疾病临床医学研究中心、首都医科大学附属北京友谊医院临床流行病学与循证医学中心主任。现任中国医师协会循证医学专业委员会常委、全国工业统计学教学研究会健康医疗大数据学会常务理事、中国医药教育协会肝病专委会副主任委员、中国医药教育协会数字疗法专业委员会常委、北京生物医学统计与数据管理研究会理事、北京医学会临床流行病学和循证医学分会委员、中华医学会临床流行病学分会方法学组委员、中华医学会肝病学分会临床流行病学与循证医学协作组委员兼秘书、中华医学会内科学分会临床循证医学学组委员。中国消除乙肝临床研究平台（CR-HepB）工作组组长。SCT官刊Clinical Trials《临床试验》中文版第一届编委会委员兼学术秘书， 《Journal of Clinical and Translational Hepatology 》、 《中华肝脏病杂志》及《临床肝胆病杂志》编委，《Liver International》、《Journal of Gastroenterology and Hepatology》、《Journal of Medical Virology》等杂志审稿人。“十三五”重大新药创制专项消化系统炎性疾病新药临床评价技术平台建设、“十三五”重大传染病防治专项三病精准诊治新技术和新方案等国家科技重大专项方法学负责人、“十四五”基于真实世界大数据的重要病毒性肝炎病原学特征信息库构建及应用研究课题负责人。
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副教授，博士生导师；武汉大学第二临床学院循证医学与临床流行病学教研室常务副主任；武汉大学中南医院循证与转化医学中心副主任；武汉大学中南医院中南医学期刊社常务副社长；教育部青年长江学者；湖北省青年拔尖人才；Cochrane中国协作网武汉大学成员单位主任。本章节聚焦于临床疗效评价的关键环节，涵盖评估指标、临床试验设计、数据收集分析、结果解读推广、安全性评估以及临床实践指南与政策建议。讨论了数字医疗产品在临床应用中的特殊性，如实时数据监测、远程参与、快速迭代等，并分析了其在临床决策中的价值。同时，探讨了数据隐私、安全性和标准化等挑战，以及未来发展的趋势和政策建议。临床疗效评价是指对医疗干预措施的效果进行评估和判断的过程。通过科学的评价方法，可以客观的衡量医疗干预措施的疗效，对于改善患者的健康状况，提高医疗质量具有重要意义。在评估医疗产品的有效性时，常用的一些指标包括生存率、症状缓解率、疾病复发率等。对于数字医疗产品，在传统指标的基础上还需关注特定的指标，确保其在数字化环境中的性能和价值。以下是一些常用的评估指标：治愈率（Cure Rate）和有效率（Effective Rate）症状缓解率（Symptom Relief Rate）疾病复发率（Disease Recurrence Rate）不良事件率（Adverse Event Rate）需要治疗的人数（Number Needed to Treat, NNT）患者报告的结局指标（Patient Reported Outcomes, PRO）数据准确性和可靠性（Accuracy and Reliability）用户黏性或依从性（Engagement or Compliance）临床疗效研究通常采用临床试验设计，既可以是实验性研究也可以是观察性研究。数字医疗产品在临床试验中的设计方法通常取决于产品的类型、目的以及所针对的疾病或健康状况。依据临床疗效研究的常用设计方案和数字医疗产品的实际应用情况，下面介绍常见的数字医疗产品临床试验设计的一般原则：数字医疗产品的临床试验设计与传统临床研究一样，均需要制定研究对象的纳入与排除标准，以保护受试者的安全并确定研究人群的特征。由于部分数字医疗产品的功能为监测和追踪，其研究对象的纳入与排除标准可较为宽泛。合适的结局指标能反应患者、医师和其他决策者所关心的临床问题及所得证据决策的预期用途。结局指标通常设置一个主要终点，若一个主要终点不足以说明治疗效果，可采用双终点或共同终点。次要终点可根据研究目的设定多个。样本量具体计算方法根据研究设计类型、主要结局指标和参数估计等的不同而各异。样本量一般依据主要终点估计，同时也取决于干预措施预期作用的大小，研究所期望达到的精确度、灵敏度、Ⅰ、Ⅱ类统计错误的概率，以及研究的分组数。数字医疗产品相对于传统临床试验在设计上具有以下特殊性，①实时数据监测和分析；②远程参与和监测；③快速迭代和优化。总之，数字医疗产品的临床试验设计在实时性、远程监测、快速迭代等方面，都显示出与传统临床试验不同的特点和优势。在设计数字医疗产品的临床试验时，关键是选择适当的研究设计、目标人群和干预措施，以确保研究的科学性和可靠性。同时，需遵循伦理规范和法规，确保试验的安全性和合规性。数据是数字医疗中基础的生产资料，其来源众多，如医院相关健康医疗数据，互联网相关的健康医疗数据，生物科技相关的健康医疗数据，药企研发、生产以及商业化的数据，保险业务相关的健康医疗数据等。其中，真实世界数据（Real-World Date, RWD）是来源于日常收集的各种与患者健康状况、诊疗和保健有关的数据。更广泛的定义中，除了传统临床试验以外的数据都可以作为RWD。在实际数据收集过程中，可能会遇到流程缺乏严格管控及数据的可追溯性差等问题，影响后续数据的有效使用。因此，电子化数据采集平台在数字医疗产品中起着不可或缺的作用，其数据库结构化程度高，数据便于挖掘、管理，电子化系统能够为临床试验研究过程提供透明、精准的数据管理，保证数据的真实可靠。数字医疗产品进行临床试验时，收集的数据形式多样，其存储的数据体量也是远远多于普通临床试验数据，可以涵盖多个地点、多个时期、多种形式的临床数据。通常临床试验研究获取和收集到研究对象的临床资料，需要将信息转移到病例报告表中，最后转移到数据库中进行统计分析和评价。数据的收集存储完成后，应根据研究问题及研究目的采取特定的方法对数据进行定量的整理、分析和总结，即数据分析。一般数据分析包括两个方面，统计描述和统计推断。一款数字医疗产品完成临床研究试验的设计、数据收集与分析，得到一定的研究结果，还需要对结果进行解释，并评估结果的外推性。解释结果就是对结果的实践意义进行解读，注重的是结果的应用价值；评估外推性就是对结果是否可以外推以及外推的对象和条件进行的预测和评估。数字医疗产品的临床疗效评价是一个关键而复杂的过程，其中安全性评估尤为重要。安全性评估包括副作用监测、风险评估以及与其他医疗设备或药物的相互作用。临床实践指南是基于严格评价的证据，同时考虑患者的意愿和偏好及资源消耗等各方面要素，通过规范科学的方法制定的临床实践指引，是为临床诊疗决策提供参考和指导的重要文件，是循证医学的最高级别证据。数字医疗产品的使用和推广，离不开临床实践指南的的支持，数字医疗产品转化为临床实践的应用指南，需要经过一系列临床实验设计的有效性验证及安全性评估。数字医疗产品在临床实践中的应用和发展可以提高医疗保健的效率、为患者提供更便捷的医疗服务、改善病人的就医体验以及加强医生和患者之间的沟通交流等。然而，在发展的同时，也面临与其发展相关的数据隐私和安全性、标准化、法规合规等问题的挑战，数字医疗产品在指南中可能会推荐一系列方案，以促进数字医疗产品的发展、使用和监管。![]()
Ref:《中国数字医疗创新发展蓝皮书》
