尤其是在造血干细胞移植（HSCT）井喷式发展的当下，cGVHD等移植后并发症管理创新更为关键。HSCT目前已经成为根治恶性血液肿瘤、骨髓衰竭性疾病及其他难治性疾病的有效方法。2023年，我国216家医疗单位共完成异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）14,952例1，为全球第一。随着造血干细胞移植适应症从恶性血液病拓展到非恶性血液病，以及相关疾病发病率持续走高，预计未来国内造血干细胞移植数量仍将持续增长。临床中接受allo-HSCT的患者中有最高达70%者会出现cGVHD2，若未进行规范防治，将严重影响患者的生活质量和远期生存。
cGVHD长期以来难解的纤维化困境
约70%的cGVHD患者因一线治疗失败或无法耐受治疗的副作用而需要接受二线治疗6。近年来，虽然有一些创新疗法获批用于cGVHD的二线治疗，但主要作用于cGVHD的炎症阶段，同样难以从根源解决组织纤维化问题7,8。
逆转纤维化+恢复免疫稳态，ROCK2靶点直击痛点并爆发更大潜力
凭借“恢复免疫稳态”和“逆转纤维化”的核心，ROCK2靶点也正拓展更多科学潜力。今年5月，甲磺酸贝舒地尔的一线III期临床试验获得NMPA批准，成为cGVHD首个纳入中国人群的全球多中心III期临床研究。据悉，目前该项研究已经完成首例患者入组，ROCK2抑制剂正向着一线疗法发起最后的冲刺。此外，NMPA还获批了一项甲磺酸贝舒地尔用于治疗成人双肺移植后慢性移植肺功能丧失（CLAD）III期临床研究，使得ROCK2抑制剂从血液移植向实体器官移植进一步探索。针对儿童和青少年cGVHD患者的临床研究也在计划中，有望进一步拓宽年龄范围。
参考文献：
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