Protara Therapeutics公司最近公布了其正在进行的开放标签2期临床试验ADVANCED-2的最新数据。这项试验旨在评估TARA-002细胞疗法在治疗携带高风险原位癌的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的有效性，这些患者要么对卡介苗（BCG）治疗无反应，要么是初次接受BCG治疗。
主要研究结果如下：
- 在所有受试者中，治疗后6个月的完全缓解（CR）率为72%（13/18），而任意时间点的CR率为70%（14/20）。
- 在治疗后3个月实现完全缓解的9名患者中，他们在6个月时均保持了完全缓解。
- 在3名随访时间达到9个月的可评估患者中，有2名在9个月时仍然维持完全缓解。
- 特别值得注意的是，在对BCG无反应的患者群体中，治疗后6个月的CR率达到100%（4/4），任意时间点的CR率为80%（4/5）。
▲TARA-002的2期临床试验疗效结果（图片来源：Protara Therapeutics公司官网）
TARA-002在临床试验中显示出了良好的安全性与耐受性，未发现2级或以上治疗相关的不良事件（TRAEs）。大多数不良事件为1级，且具有短暂性，没有患者因不良事件而中断治疗。常见的不良事件主要包括与细菌免疫增强反应相关的流感样症状，以及尿路操作引起的膀胱痉挛、灼热感和尿路感染等尿路症状，这些症状大多在给药后数小时至数天内得到缓解。
TARA-002是一种正在研究中的细胞疗法，基于一种灭活的化脓性链球菌（Streptococcus pyogenes）菌株开发。这一菌株与在日本已获批上市的Picibanil源自同一主细胞库。Picibanil已在日本获批用于治疗某些癌症和淋巴管瘤。预计TARA-002给药后将激活囊肿或肿瘤内的先天性和适应性免疫细胞，引发促炎反应，释放多种细胞因子（例如TNF-α、IFN-γ、IL-1b、IL-6、IL-12、GM-CSF）。此外，TARA-002能够直接杀灭肿瘤细胞，并通过诱导免疫原性细胞死亡（ICD）激活宿主免疫反应，进一步增强抗肿瘤免疫应答。
膀胱癌是一种常见的癌症，大约80%的病例为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。在美国，每年大约有65,000例NMIBC的新确诊病例，这类癌症仅限于膀胱的内壁组织，并未扩散至膀胱肌肉。卡介苗（BCG）是这些患者治疗的标准疗法。近年来，在开发除BCG之外的NMIBC疗法方面取得了显著进展。今年4月，美国FDA批准了ImmunityBio旗下Altor BioScience开发的白细胞介素-15（IL-15）超级激动剂Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept），与BCG联合使用，用于治疗对BCG无应答且伴有原位癌（CIS）的NMIBC成年患者，在2/3期临床试验中，患者达到了62%的完全缓解（CR）率。
此外，CG Oncology公司的在研溶瘤病毒疗法cretostimogene，在治疗对卡介苗无应答的高风险NMIBC患者的3期临床试验中获得了积极结果，74.5%（82/110）的患者达到了完全缓解，且中位缓解持续时间超过了27个月。这款疗法已被美国FDA授予突破性疗法认定和快速通道资格。
enGene公司的主打非病毒基因疗法detalimogene voraplasmid（也称为detalimogene），在针对高风险、对BCG无应答、伴有原位癌的NMIBC患者进行的LEGEND关键性试验中也获得了积极结果，数据显示，高达71%的患者实现了完全缓解。
强生公司的在研膀胱内靶向释放疗法TAR-210，在治疗携带特定FGFR基因变异的NMIBC患者的1期临床试验中也获得了积极结果。在C3队列中，完全缓解率达到了90%。
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信息来源：药明康德
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