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近日,由复旦大学附属华山医院罗苏珊教授和赵重波教授团队牵头,代表中国罕见病联盟重症肌无力协作组发起的一项评估艾加莫德治疗重症肌无力的中国多中心真实世界队列研究,正式发表在《Annals of Clinical and Translational Neurology》。这是艾加莫德首个中国gMG全人群多中心真实世界队列研究。
该研究由中国罕见病联盟重症肌无力协作组牵头国内14家三甲医院开展。中国专家共同探索艾加莫德在治疗重症肌无力方面的疗效与安全性,为该疾病的临床治疗提供了宝贵的真实世界数据和经验。
研究显示,97%(58/61)的患者在使用艾加莫德平均1.3±0.7周内可实现临床有意义的改善。1此外,该研究分析了艾加莫德对不同抗体类型和疾病状态的患者是否起效,特别是MuSK抗体阳性、血清抗体阴性、急性加重和重症肌无力危象患者,这几类患者在此前全球多中心的3期ADAPT研究中未充分纳入,填补了相关研究数据的空白。
该研究还评估了艾加莫德的长期控制效果。根据研究披露的数据,随访12周,约70%的患者治疗后可转为轻度,39%(23/59)的患者达到最小症状表现。糖皮质激素的平均日剂量在12周内从基线的28.3mg降至15.7mg。2
6月底,中国罕见病联盟重症肌无力协作组还在《中国临床神经科学》发表了《重症肌无力危象前状态管理专家共识》,对9条推荐意见达成共识。
参考文献
1,2. S. Luo et al. Ann Clin Transl Neurol. 2024 Jul 7. doi: 10.1002/acn3.52142.
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