说明：
1. 本文仅作为再鼎医药合作伙伴新闻发布
2. 截至发稿日期，瑞普替尼尚未在国内获批用于治疗NTRK阳性局部晚期或转移性实体瘤患者
瑞普替尼是目前仅有的已获FDA批准、在TKI初治和TKI经治的实体瘤患者中进行了研究的NTRK阳性实体瘤疗法，并在TRIDENT-1研究中展现出具有临床意义的缓解率1
此次加速批准标志着瑞普替尼的第二个适应证在美国获批1
再鼎医药合作伙伴百时美施贵宝公司（BMS）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了瑞普替尼，用于治疗局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重疾病、治疗后病情进展或没有令人满意的替代疗法的实体瘤成人患者和12岁及以上儿童患者，这些患者的肿瘤为神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性。1此次获批是基于1/2期TRIDENT-1研究的结果，该研究评估了瑞普替尼在NTRK阳性成人实体瘤患者中的疗效。1该适应证是根据总体缓解率和缓解持续时间获得了加速批准，完全获批可能取决于验证性研究中临床获益的验证和描述。1
TRIDENT-1研究纳入了40名TKI初治患者和48名接受过TKI治疗的患者，这些受试者患有NTRK阳性的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖了15种不同类型的癌症。在TKI初治患者中，中位随访时间为17.8个月，客观缓解率（cORR）为58%（95% CI：41-73），其中43%的患者达到部分缓解（PR），15%的患者达到完全缓解（CR）。1,2在这些达到缓解的患者中，83%的患者在接受瑞普替尼治疗一年后仍持续缓解，中位持续缓解时间（mDOR）尚未达到。在接受过TKI治疗的患者中，中位随访时间为20.1个月，cORR为50% (95% CI：35-65)，其中50%的患者达到PR，没有患者达到CR。1,2此外，42%达成缓解的患者在接受瑞普替尼治疗一年后仍持续缓解，mDOR为9.9个月 (95% CI：7.4-13.0)。1在基线时有可评估中枢神经系统（CNS）转移的患者中，2名TKI初治患者和3名接受过TKI治疗的患者均观察到颅内缓解。1
这是瑞普替尼在美国获批的第二个适应证。2023年11月，瑞普替尼获得FDA完全批准，用于治疗ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。2024年5月，该适应证获得中国国家药监局批准。
根据与Turning Point（百时美施贵宝的全资子公司）的独家授权许可协议，再鼎医药拥有在大中华区（中国内地、香港、澳门和台湾地区）开发和商业化瑞普替尼的独家授权许可。再鼎医药参与了TRIDENT-1研究并负责该研究在大中华区的执行。
关于TRIDENT-1研究
TRIDENT-1是一项全球、多中心、单臂、开放标签、多队列1/2期临床研究，评估瑞普替尼在局部晚期或转移性NTRK基因融合阳性（NTRK1/2/3）实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。1,3除其他排除标准外，该研究排除了有脑转移症状的患者。1研究的1期阶段包括剂量递增，以确定2期推荐剂量。3
NTRK阳性局部晚期/转移性实体瘤队列的2期研究主要终点是由独立盲法中心（BICR）评估的客观缓解率（ORR）。3次要研究终点包括由独立盲法中心根据RECIST v1.1标准评估的缓解持续时间（DOR）、在基线时有可评估中枢神经系统转移患者的颅内反应。3
关于NTRK阳性实体瘤
神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）是一类参与神经发育的受体。4NTRK基因融合是当含有NTRK基因的染色体片段断裂并与另一条染色体上的基因结合时发生的变异。5这类融合导致异常蛋白质的产生，从而可能导致癌细胞生长。5虽然NTRK基因融合在实体瘤患者中很少见，但NTRK基因融合的检测可以识别出可能受益于TRK抑制剂治疗的患者。6,7,8,9
关于再鼎医药
再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：9688）是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司，总部位于中国和美国。我们致力于通过创新产品的发现、开发和商业化解决肿瘤、自身性免疫疾病、感染性疾病和中枢神经系统疾病领域未被满足的巨大医疗需求。我们的目标是利用我们的能力和资源努力促进中国及全世界人类的健康福祉。
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