默沙东“first-in-class”潜在重磅疗法达到3期临床主要终点
健康
2024-11-26 11:47
湖北
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默沙东（MSD）公司今日宣布，其“first-in-class”疗法Winrevair（sotatercept）在3期临床试验ZENITH的中期分析中达到主要终点。基于这一积极结果，试验将提前终止，让所有肺动脉高压（PAH）患者有机会接受Winrevair治疗。值得一提的是，这款疗法被行业媒体Evaluate评为2024年有望获批的潜在重磅疗法之一。PAH是一种罕见的进行性疾病，当肺部的小动脉变厚并变窄时，会导致这些动脉内的压力增加，对心脏造成压力。PAH的发生涉及三个相关过程，包括炎症、细胞增殖和纤维化，这些过程在肺部小动脉的增厚、变窄和僵硬中起着重要作用，通常被称为“血管重塑”。目前批准的PAH疗法主要是作为血管扩张剂打开血管，但这些治疗无法逆转由炎症、增殖和纤维化引起的血管重塑。Winrevair是一款“first-in-class”的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起。它可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前实验中它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。Winrevair是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。它在今年3月获得美国FDA的批准上市。ZENITH研究评估了Winrevair在肺动脉高压功能分级III或IV级且死亡风险较高的成人患者中的疗效和安全性。中期分析结果显示，Winrevair与安慰剂相比，显著降低了患者死亡或疾病恶化事件的风险（事件包括全因死亡、肺移植和因PAH恶化导致住院超过24小时）。这些患者均接受背景PAH治疗。基于这些结果，独立数据监察委员会建议ZENITH试验提前中止，所有参与者在开放标签扩展研究SOTERIA中均有机会接受Winrevair治疗。在初步评估中，不良事件和严重不良事件在不同治疗组之间的发生率保持均衡。ZENITH试验结果将在未来的医学会议上汇报并被递交给监管机构。[1] Merck Announces Pivotal Phase 3 ZENITH Trial Evaluating WINREVAIR™ (sotatercept-csrk) Met Primary Endpoint at Interim Analysis. Retrieved November 25, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241125959925/en![]()
