ARO-DUX4：旨在降低骨骼肌中DUX4蛋白的生成，目前正在进行针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的1/2期临床试验
ARO-DM1：旨在靶向并抑制骨骼肌中的肌强直性蛋白激酶（DMPK）表达，针对1型肌强直性营养不良症（DM1）的1/2期临床试验正在进行中
ARO-MMP7：旨在减少肺上皮细胞中基质金属蛋白酶7（MMP7）的表达，针对特发性肺纤维化（IPF）的1/2期临床研究正在进行
ARO-ATXN2：旨在靶向中枢神经系统中的共济失调蛋白2（ATXN2），预计在2024年底前启动针对2型小脑共济失调症（SCA2）的1/2期临床研究
▲Sarepta Therapeutics与Arrowhead Pharmaceuticals的合作项目（图片来源：Sarepta公司官网）
ARO-ATXN1：靶向共济失调蛋白1（ATXN1），用于治疗1型小脑共济失调症（SCA1）
ARO-ATXN3：靶向共济失调蛋白3（ATXN3），用于治疗3型小脑共济失调症（SCA3）
ARO-HTT：靶向亨廷顿蛋白（HTT），用于治疗亨廷顿病
