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原稿来源：约翰·霍普金斯大学新闻网
美国 FDA 批准的脑癌新疗法
作者：Aliza Rosen and Melissa Hartman
IMAGE CREDIT: ELIZABETH COOK
美国食品和药物管理局（FDA）在8月初批准了一种治疗脑癌的新药：vorasidenib，该药来源于约翰·霍普金斯大学 Sidney Kimmel 癌症中心研究人员于2008年的一项基因研究发现。
这种药物适用于以往无法治疗的低级别 （IDH） 突变胶质瘤，这是成人中最常见的恶性原发性脑肿瘤。低级别胶质瘤是大脑胶质细胞的一种恶性肿瘤，会控制大脑功能，最常见于年轻成人群体。与侵袭性的高级别脑癌相比，低级别胶质瘤往往生长较慢，存活时间较长。
这种名为 vorasidenib 的药物是一种癌症靶向疗法，它通过抑制一种名为 IDH 的突变基因的活性来减缓癌症的发展。2008年，约翰·霍普金斯大学 Kimmel 癌症中心 Ludwig 中心的 Bert Vogelstein 医学博士和他的团队与杜克大学的团队合作，首次绘制了脑癌的基因蓝图，从而发现了这种突变基因。人们认为该蓝图是对所有肿瘤类型所进行的最全面的基因分析，评估了脑癌中所有已知的蛋白质编码基因。
研究人员发现，与任何肿瘤类型有关的 IDH 基因在脑癌的一个子集中经常发生突变。
Eliana Perrin, MD
JHU 医学院肿瘤学教授
Ludwig 中心联合主任
约翰·霍普金斯大学肿瘤学教授兼 Ludwig 中心联合主任 Vogelstein 博士说：“IDH是癌症基因组测序的典型代表，它说明了基础研究的重要性。当人们了解一种疾病时，它最终会变得可以控制，但这可能不是立竿见影的，但随着时间的推移，就像在这个病例中一样，这种发现会给病人带来更好的治疗方式。”
2023年6月，发表在《新英格兰医学杂志》上的一项多中心针对331名 IDH 突变低级别胶质瘤患者的3期 vorasidenib 药物治疗临床试验得出以下结论：
接受该药物治疗的2级 IDH 突变胶质瘤患者的无进展生存期明显改善。
与服用安慰剂的患者相比，该疗法推迟了下一次干预的时间。
这项3期临床试验由全球制药公司 Servier 赞助，他们正在将 vorasidenib 推向市场。研究显示，接受 vorasidenib 治疗的患者比接受安慰剂治疗的患者无疾病进展的生存期要长得多。
该研究的长期合作者、杜克大学医学院神经外科教授、Preston Robert Tisch 脑肿瘤中心的创始主任 Darell Bigner 博士说：“IDH 突变基因的发现已经成为整个神经肿瘤学领域最重要的进展之一。它被世界卫生组织（WHO）用于恶性胶质瘤的精确诊断和分类，这是开创性的发现。vorasidenib 是过去30年中开发的第一种治疗恶性胶质瘤的有效新药。杜克大学和约翰·霍普金斯大学的脑肿瘤中心为此类研究提供了与患者的有效关联性，希望他们能从这一诊断和治疗进展中获益。”
除了这种新晋获得 FDA 批准的药物外，IDH 基因的发现还促成了胶质瘤的新分类，将有 IDH 基因突变的癌症与没有 IDH 基因突变的侵袭性胶质瘤（包括成人中最常见的原发性脑癌--胶质母细胞瘤）区分开来，有 IDH 基因突变的癌症具有更好的治疗效果和反应。这也为其他类型脑癌的研究铺平了道路。
常规的治疗方法包括通过手术尽可能多地切除肿瘤，然后通过化疗和放疗攻击残留的癌细胞。对某些患者来说，使用 IDH 抑制剂可以推迟放疗和化疗的需求，因为放疗和化疗会损害肿瘤附近健康的脑细胞，随着时间的推移，可能会使肿瘤更具侵袭性。
约翰·霍普金斯大学 Kimmel 癌症中心脑肿瘤项目联合主任、2023临床试验联合研究员 Matthias Holdhoff 医学博士说：“目前，选择生长缓慢的 IDH 突变胶质瘤患者来使用这种药物，以推迟放疗的可能性，可能会有益处。我相信我们正在寻找一种治疗这类肿瘤的新的标准方案。”
约翰·霍普金斯大学负责商业化的 Christy Wyskiel 女士补充说：“对于新药来说，从早期发现到进入市场之间的距离是巨大而艰难的。我们庆祝新药通过临床试验，但大多数新药在临床试验过程中都未能达到国家制定的安全性和有效性标准。FDA 宣布批准 vorasidenib 是一个难得的美好时刻，我们可以宣称已经成功地将学术发现转化为造福人类健康的成果。”
免责声明：此信息仅用于科普目的，不能代替医疗意见。本文由约翰·霍普金斯彭博公共卫生学院发布，未经允许，不得转载。
翻译与编辑：Lin Zhang
资料来源：https://publichealth.jhu.edu/
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