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据相关统计数据显示,我国是全球糖尿病患病率最高的国家之一,目前全国有超过1.4亿糖尿病患者,且这一数字仍在不断增长。糖尿病的典型症状是血糖升高,高血糖则是由于胰岛素分泌缺陷或其生物作用受损,或两者兼有引起。糖尿病时长期存在的高血糖,导致各种组织,特别是眼、肾、心脏、血管、神经的慢性损害、功能障碍。
一旦确诊糖尿病,几乎及意味着终身伴随此病,临床治疗手段以控制血糖和并发症,延缓病情进展为主,无法实现治愈,这也是很多人恐惧糖尿病的原因。
2024年9月25日晚间,国际权威期刊《细胞》在线刊发了北京大学、昌平实验室邓宏魁教授与天津市第一中心医院沈中阳教授、王树森研究员完成的一项临床研究结果:首例接受化学重编程技术制备的胰岛移植的1型糖尿病患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控,移植75天后脱离胰岛素注射治疗。目前,患者自主调控血糖已稳定持续1年以上,实现了临床功能性治愈。
消息一出,“”糖友们“相当激动,四处奔走打听:糖尿病真的可以治愈了吗?治疗过程是怎么样的呢?我们今天来一探究竟!
患者基本情况
患者女性,25岁,2012年确诊I型糖尿病,已患病12年,完全依赖胰岛素治疗,但强化胰岛素治疗仍然不能有效控制血糖。同时有隐源性肝硬化史,在2014年和2016年进行了两次肝移植。
为了治疗糖尿病,患者于2017年5月接受了全胰腺移植手术,但一年后因为严重血栓性并发症,胰腺移植物被切除。此外,为了维持肝移植,她需要定期接受免疫抑制治疗。
去往天津市第一中心医院前,患者体内用于反映胰岛细胞功能的血浆C肽水平已低于检测下限,糖化血红蛋白则高于正常标准,并且患者群反应抗体呈现为强阳性,意味着异体移植将面临严重的排异风险,失败率高,因此无法进行异体来源的胰岛移植。
经过内分泌科、移植中心的多学科讨论,并征得患者知情同意后,医生决定对她开展全新的自体干细胞胰岛移植。
自体干细胞再生胰岛移植治疗经过
2023年6月,患者接受了自体CiPSC-胰岛移植。
本研究中,研究团队建立了一个全新的移植策略:腹直肌前鞘下移植。相较于传统移植手段,腹直肌前鞘下移植手术在B超引导下即可完成移植,移植过程无出血和凝血风险,安全、易行,还可以过影像学手段可以对移植物进行监测和控制,有效支持人多能干细胞(hCiPSC)分化胰岛细胞的早期细胞存活和长期功能维持。
移植后当天患者即可恢复正常活动,并且胰岛细胞存活良好,空腹C肽由移植术前的<0.02ng/ml上升至术后0.31ng/ml,这就说明患者能自己产生胰岛素了。
移植后的第10天,患者的血糖趋于稳定,胰岛素的日用量减少了一半,预期随着胰岛细胞的进一步成熟,治疗效果将在数月内达到稳定状态。
在完成移植后的两周内,患者每日需要注射的胰岛素用量开始下降。术后第18天起,下降趋势逐渐趋于稳定。
直到第75天时,患者彻底摆脱了胰岛素,截止目前,患者已停用胰岛素1年以上。疾病相关数据指标变化喜人:
在移植后第4个月时,目标血糖范围的达标时间从基线值的43.18%提高到了96.21%,糖化血红蛋白(HbA1c)指标也显著下降,达到了非糖尿病患者的长期系统性血糖水平。
此后,患者的血糖控制状态稳定,血糖达标时间超过98%,糖化血红蛋白水平约为5%。
跟踪这一年的临床数据表明,所有研究终点均已达到,没有出现与移植相关的异常情况。患者的生活质量得到了显著提升,不再依赖外源性胰岛素,血糖控制良好,实现了功能性治愈!
看完这个治疗过程,大家有没有觉得,自体CiPSC-胰岛移植,就像做了一个微创手术一样,过程太简单了,治疗结局也是相当振奋人心,I型糖耐病治愈的希望,还得依赖细胞技术!
北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁表示:当前糖尿病治疗已经进入了“细胞移植时代”,化学重编程诱导多潜能干细胞技术有望成为彻底治愈1型糖尿病的理想方案,同时也可以应用于伴有胰岛功能衰竭的2型糖尿病患者的治疗。
面对这一成功案例,更多人关心的是,何时能惠及大众。项目相关负责人说:“预计2026年,相关产品可以正式上市。将来,这项技术不仅可用于糖尿病治疗,还有机会应用在肿瘤、血液、免疫系统等疾病的治疗上!”
我们共同期待这一天能早日到来,让更多的患者受益于这项领先的细胞治疗技术!
公众号:干细胞科普者
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