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12月6日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首个多能干细胞糖尿病药品的临床试验 ，用于治疗1型糖尿病。这是继体外胰岛素注射、胰岛移植等传统医疗方式后，1型糖尿病治疗开启的一个新纪元——通过自体再生胰岛细胞移植，有望实现糖尿病的功能性治愈。
据悉，该药正是10月16日国家药品监督管理局药品审评中心官网所公示的，杭州瑞普晨创科技有限公司申报IND且获得受理的“RGB-5088胰岛细胞注射液。不到两个月时间该药就能获批开展临床试验，足以证明它的技术实力和临床治疗价值。
我国糖尿病患者已超1.1亿人
糖尿病在我国有多常见？大概就是，连峨眉山的猴子都逃不过的那种程度。
前段时间，有消息称，由于游客大量投喂甜食、饮料，使得峨眉山猴子每日摄糖量超标，在近期的一次普查中，85%的都有糖尿病。
不过，近日有记者表示，峨眉山景区管委会和峨眉山林业管理已确认，该传闻不实，系网友误传。
您看，连猴子吃多了高热量食物，都被怀疑有糖尿病！
近几十年，中国经济快速崛起，人民的生活水平节节攀升，糖尿病、高血压、高血脂这种所谓的“富贵病”发病率也是水涨船高。据2023年发布的《中国糖尿病护理达标现状：一项全国性的横断面研究》显示，我国糖尿病患者人数已位居全球第一，超过1,1亿人，成年人患病率更是高达12.8%，伴随糖尿病而来的是沉重的社会经济负担，仅2019年，我国糖尿病直接医疗支出就达到1090亿美元，位居全球第二，仅次于美国的2950亿美元。
很多人以为，糖尿病嘛，就血糖升高而已，无关痛痒的。事实上，单纯血糖高并不可怕，真正可怕的是它引起的各种急、慢性并发症，其中，最常见的是慢性并发症，包括心脑血管疾病、糖尿病视网膜病变、糖尿病肾病、糖尿病神经性病变、糖尿病足坏疽等等，其数量之多高达百余种，糖尿病也是目前已知并发症最多的一种代谢性疾病，在我国，平均每5秒钟就有1人死于糖尿病带来的并发症。
北京大学公共卫生学院李立明教授课题组与牛津大学课题组合作的研究论文发表在国际顶级医学期刊《美国医学会杂志》，揭示“中国成人糖尿病患者的平均寿命将缩短9年”。
如果血糖没有控制或控制不良，你的身体就好比一个蜜罐，高血糖会不停地侵蚀机体的组织器官。久而久之，你的器官就跟泡在蜜糖里的水果一样，逐渐脱水、衰竭，失去原有的功能。
因此，一旦患者被确诊为糖尿病，无论有无症状都要坚持进行正规、科学、合理的治疗。
糖尿病治疗困境
在人体内部，胰岛素是由胰腺内的胰岛细胞负责产生，其主要职责是调节血糖水平，确保生命活动的正常运转。然而，对于糖尿病患者而言，由于胰岛功能的减弱或缺失，导致血糖调控出现障碍。传统治疗手段，例如胰岛素注射、口服降糖药虽然能在一定程度上缓解症状，却无法彻底解决根本问题。
对于1型糖尿病患者而言，由于自身免疫系统缺陷导致胰岛受损，每日注射胰岛素是雷打不动的“必修课”。长期来看，尽管外源性胰岛素注射可以一定程度控制血糖，但血糖指标很难一路“风平浪静”，还可能带来失明、肾衰竭、心脑血管意外等一系列的并发症。
胰岛移植是目前糖尿病治疗较为有效的方法之一，但却很难推广，其主要原因是供体不足。为了确保移植的成功率和安全性，供体通常需要经过严格的筛选和评估，获取到合格的供体来源非常困难。而且，在移植过程中，胰岛细胞仍可能遭遇损失和损伤，1位糖尿病患者接受胰岛移植手术，往往需要植入多个健康且符合标准的供体，才能增加移植的成功率，导致胰岛供体数量越发稀缺。
如何让患者摆脱外源性胰岛依赖，真正实现治愈？
干细胞疗法有望实现彻底治愈
近来年，大量的临床研究显示，干细胞技术或能突破这糖尿病的治疗困局，为患者带来治愈的希望。
2021年麻省总医院宣布选出第六届细胞与基因疗法“颠覆性技术”Top12，它们在未来几年内将对医疗健康产生重大影响，其中就包括了不断取得突破性进展的“干细胞疗法治疗糖尿病”的技术。
我国科学家也在积极开展干细胞与糖尿病治疗的相关研究，2014年，北京大学干细胞研究中心主任、昌平实验室领衔科学家邓宏魁教授牵头组建起一支整体实力强、专业设置齐全、临床资源丰富的研发技术团队，探索通过多能干细胞治疗糖尿病的方案。
通常情况下，多能干细胞只存在于人的胚胎早期发育阶段，随着人的成长，多能性就丧失了。邓宏魁教授团队开创性地利用化学小分子去逆转发育时钟，把我们的体细胞在体外变成了多能干细胞，它是我国多能干细胞0到1的突破，这是多能干细胞底层的一个创新。
这种方法使用特定的化学小分子，而非传统的基因操作，诱导成熟细胞重返多能状态。该技术因其安全性和效率而备受关注，并于 2024 年荣获未来科学大奖“生命科学奖”。
以化学小分子调控的方式“点石成金”，先把从患者体内提取的体细胞转化为“可塑性”极强的能形成人体任何细胞类型的多能干细胞，随后再将多能干细胞定向分化成可以分泌胰岛素的胰岛细胞。
通过动物实验确认该疗法的安全性和有效性之后，人体实验也随之开展。
研究团队选择了一名患有 11 年病史的 1 型糖尿病患者进行临床试验，这名患者于2012年确诊I型糖尿病，此前完全依赖胰岛素治疗，胰腺移植失败、且血糖控制较差，多次出现严重低血糖。治疗过程中，研究人员首先利用化学重编程技术将患者自身的体细胞转化为诱导多能干细胞，然后将这些诱导多能干细胞定向分化为功能性胰岛 β 细胞，最后将人工培养的 β 细胞移植回患者体内。
2023年6月，患者接受了自体CiPSC-胰岛移植。移植后当天患者即可恢复正常活动，并且胰岛细胞存活良好，空腹C肽由移植术前的<0.02ng/ml上升至术后0.31ng/ml，这就说明患者能自己产生胰岛素了。
移植后的第10天，患者的血糖趋于稳定，胰岛素的日用量减少了一半，预期随着胰岛细胞的进一步成熟，治疗效果将在数月内达到稳定状态。
在完成移植后的两周内，患者每日需要注射的胰岛素用量开始下降。术后第18天起，下降趋势逐渐趋于稳定。
令人振奋的治疗结果出来了！在移植75天后，患者完全摆脱了胰岛素注射治疗，这一效果持续超过一年。更重要的是，患者的各项糖尿病相关指标均达到正常人水平，实现了 1 型糖尿病的临床功能性治愈，这一成果标志着干细胞治疗在 1 型糖尿病领域取得了突破性进展。研究成果于9月25日，发表在国际权威期刊《细胞》上。
与传统疗法相比，干细胞治疗具有多方面优势：
1. 血糖调控更精准
干细胞衍生的胰岛细胞能够更精准地模拟正常胰腺的功能，实现更为精确的血糖调控，这不仅提高了治疗效果，还大大降低了并发症的风险。
2. 治疗效果更持久
干细胞治疗能恢复胰岛素的正常分泌和血糖代谢，有望提供长期甚至永久的治疗效果，显著提高患者的生活质量。
3. 个性化定制治疗方案
使用患者自身细胞制备的诱导多能干细胞，可以降低免疫排斥反应的风险，同时为每个患者提供量身定制的治疗方案。
4. 移植供体短缺问题得到解决
干细胞技术理论上可以提供几乎无限量的胰岛细胞，从根本上解决了传统胰岛移植面临的供体短缺问题。
现在，这项技术已顺利进入临床试验阶段，也就意味着，更多的Ⅰ型糖尿病患者将有机会在临床治疗中彻底摆脱胰岛素，最终实现治愈，这难道不是糖尿病治疗史上的新纪元吗？我们也期待，这项技术能早日扩展到II型糖尿病的治疗上，让1.1亿患者共同受益！
糖尿病彻底治愈的时代，真的来了！
中国科学家团队在干细胞治疗 1 型糖尿病领域取得的突破性进展，将彻底改变 1 型糖尿病的治疗模式，不仅为1.1亿的糖尿病患者带来了新的希望，也为整个再生医学领域开辟了新的前景，这项研究展示了干细胞技术在治疗复杂慢性疾病方面的巨大潜力，还将为其他难治性疾病的治疗带来新的参考，未来，疑难杂症、罕见病或许真的能一一实现治愈，我们拭目以待！
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干细胞科普者
微信号：zwxx0301
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