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2024年12月12日，第十批国采拟中选结果正式公布。抗癌明星药瑞戈非尼最新集采价降至每片4元多，而集采前市场价在每片172元左右，较之前的限价下降了90%。对癌症患者来说这无疑是重磅好消息，正可谓：“旧时王谢堂前燕，飞入寻常百姓家”，这为困在高昂药价门槛之外的癌症患者带来了希望。
近来，线上就有肝癌患者咨询：
“听说瑞戈非尼降价了，我能用吗？”
“瑞戈非尼这个价格我能接受，适合我吗？”
我们国家在减轻患者负担、减少因病致贫方面做出的努力大家有目共睹！应用好集采药品是对国家政策的一种支持！因此就瑞戈非尼相关的一些信息给大家分享一下。
瑞戈非尼是一种小分子靶向治疗药物，是由拜耳公司开发，2012年9月上市，主要用于治疗结直肠癌、肝癌、胃肠间质瘤。
瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，能够有效阻断参与肿瘤血管生成（VEGFR-1、2、3，TIE2）、肿瘤发生（KIT、RET、RAF-1、BRAF）、肿瘤转移（VEGFR3、PDGFR、FGFR）、肿瘤免疫（CSF1R）的多个蛋白激酶，具有四通道作用机制，干预癌细胞12个靶点。
2016年12月，一项瑞戈非尼国际多中心Ⅲ期RESORCE研究发表于柳叶刀（The Lancet）杂志。
2017年瑞戈非尼作为年度的重磅药物被CFDA批准，批准用于接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。
索拉非尼是第一个用于肝癌治疗的口服靶向药物，最早批准用于无法手术或远处转移的HCC一线治疗，开启了肝癌靶向治疗新时代，给患者带来了新的希望！但任何药物都不是完美的，索拉非尼虽然在治疗肝癌上疗效突出，但是容易耐药。
经过10余年研究开发，瑞戈非尼应运而生。瑞戈非尼是索拉非尼氟代衍生物，分子结构非常相似，区别仅在于瑞戈非尼的中间苯环上多了一个氟原子取代，因此二者的药理作用及临床应用较为相似，可通过抑制多种蛋白激酶信号转导通路，阻断肿瘤新生血管形成，从而抑制肿瘤生长。
二者相比，瑞戈非尼涉及的靶向激酶范围更广，具有更强的药理作用。研究显示，瑞戈非尼对索拉非尼耐药以后的肝癌患者有很好的疗效！
中国《原发性肝癌诊疗指南（2024 年版）》将瑞戈非尼作为二线药物推荐，用于既往接受过索拉非尼治疗的肝癌患者（证据等级 1，推荐 A）。
之所以按二线药物推荐，首先因为瑞戈非尼获批是基于发表于柳叶刀的III期临床试验RESORCE。这个国际多中心Ⅲ期RESORCE 研究评估了瑞戈非尼用于索拉非尼治疗后出现进展的肝癌患者的疗效和安全性。其结果显示，与安慰剂相比，瑞戈非尼组患者死亡风险显著降低37%，疾病进展风险下降54%。
瑞戈非尼高昂的价格也限制了其在一线治疗中的应用。其在中国上市时价格在1万多一盒，2018年该产品进入医保后价格有所降低，每盒降至5400元左右，但每个月患者仍需要承担一万六以上的药费。极高的费用将大量的中晚期肝癌患者拒之门外，作为一线治疗的临床数据缺少。
瑞戈非尼是一个泛靶点药物，有众多作用机制，包括抗肿瘤细胞增殖、抗血管生成、调节免疫等，应用前景广泛。目前瑞戈非尼联合PD-1/PD-L1治疗晚期肝癌的临床研究不断涌现，随着价格的大幅下降，将会有更多大型临床研究验证其在HCC人群中的疗效，未来上位一线也未可知。
原发性肝癌是目前我国第四位的常见恶性肿瘤及第三位的肿瘤致死病因，预后较差，严重威胁人民的生命和健康。早期肝癌通过手术治疗可达治愈，然而在初诊为肝癌的患者大多属于晚期。既往，晚期肝癌患者的治疗手段相对有限，索拉非尼是传统的一线标准治疗方案。
RESORCE研究之后，瑞戈非尼被列入标准的二线治疗推荐。然而由于瑞戈非尼价格昂贵，能用得起的患者占极少数。瑞戈非尼进入集采，无疑给医生提供了一个强有力的治疗手段，也为晚期肝癌患者带来了更多生存的希望，且避免了患者因病致贫、因病返贫，有利于增进社会和谐，增加了老百姓的幸福感。
本文作者丨济宁市公共卫生医疗中心 邵国辉
封面来源：创客贴授权图库
（医学科普具有普适性，不作为诊疗意见，如有个性化需求，建议您就诊咨询。）
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