2024年9月22日是第14个“世界慢粒日”。中国网《中国名医》推出世界慢粒日特别节目，此期节目特邀北京大学人民医院血液科江倩教授担任嘉宾。江倩教授从慢粒早期发现、典型特征、靶向药物的治疗优势以及慢粒的功能性治愈等几个维度为网友们深入浅出地解析了慢粒白血病如何从一种不治之症转为慢病。节目的最后，江倩教授呼吁，对于慢粒患者不仅要关注疾病管理，还要关注他们的生活和工作，使他们更好地融入社会，希望社会各界积极贡献力量，携起手来帮助慢粒患者重建生活信心，早日回归社会大家庭。
本次节目在中国网、人民日报党媒平台、央视频、腾讯新闻、搜狐视频、爱奇艺、新浪微博、百度、云犀九大平台同步直播，总播放量突破130万。
以下是本次节目的视频回放和文字整理。
慢粒白血病如何早期发现？
差不多85%以上的病人初诊是慢性期，还有10%左右初诊是加速期，约有2%~3% 的病人初诊是急变期。
我们做过研究发现，有1/3的患者是查体发现的，现在有很多入职查体、单位每年的例行查体等；还有1/3的患者是无意中发现的，比如今天发烧了，或者腹泻了，到医院做检查，一查血发现有问题；还有1/3是真正出现了白血病的症状，比如很累，发现脾脏有个大包块，消瘦等，基本上我们发现的时候，真正有症状的是少数。
慢粒白血病有哪些典型特征？
慢粒白血病在医学上称为慢性髓系白血病，因为疾病发生时，临床上可以发现白细胞数量很显著的增高，而且是以粒细胞为主，有不成熟的，也有成熟的，同时还会有脾脏肿大，形成一个大包块的情况，有些患者还会伴有贫血或血小板增高，另外乏力、盗汗、体重下降等都是慢粒白血病的典型特征。
处于加速期或急变期的病人来就诊的时候，可能症状相对更重一些，比如在治疗中，如果处于疾病慢性期，可能病人完全没什么症状，但如果病人出现发烧、骨头疼、脾脏进行性肿大，以及盗汗，甚至无故流汗，这通常是一种加速期或急变期的表现。
靶向药物治疗慢粒白血病的优势有哪些？
多年来，慢粒之所以转化成一种慢性可控的疾病，就是因为靶向药物酪氨酸激酶抑制剂的出现，因为慢粒的发生是因为BCR::ABL融合Ph染色体，有了这个染色体上面的BCR::ABL融合基因，具有超强的酪氨酸激酶活性，而科学家们研发的这些靶向药物就是抑制剂，酪氨酸激酶抑制剂可以使这种细胞不能够增殖，甚至凋亡，使得疾病得以控制。正是这些靶向药物的诞生，才有了现在慢粒疾病的较好控制。
一个肿瘤性的疾病，最主要是看患者的生存期，从生存的角度看，吃靶向药的患者生存率可以达到百分之九十几，而进行骨髓移植的患者生存率是百分之七十几，而且在骨髓移植的整个治疗过程当中，可能出现抑制相关死亡，或各种并发症等，要比靶向药发生的概率高得多。
我们团队很早以前的研究就已证实，靶向药的远期效果要显著优于做骨髓移植，但如果是特别高危的病人是值得做骨髓移植的，其他大部分病人可以通过靶向药来控制疾病。
什么是慢粒白血病的功能性治愈？
功能性治愈就是斩草不除根，但实际上疾病还是存在的，因为我们的身体里边还有这个基因，只不过它的水平很低，甚至用现有的检测方法测不到。靶向药物的作用机制是针对白血病发生的一个蛋白产物，不是说基因治疗把基因清除掉了，我们要抑制这个蛋白产物，但是根还是存在的，这就是所谓的斩草不除根。
理论上讲，这种靶向药物的使用应该是持续使用，一直抑制，不能让带着白血病的细胞过度的增殖，所以它是一种带着这种基因或者这种细胞的一个状态，但是没有发病，这种特殊的基因或细胞水平是非常低的，看上去病人血象很正常，各个脏器的功能也没有影响正常的工作生活，就像治愈了一样，但是实际上属于带病生存。
本文转载 | 中国名医
江倩
国家中心PI 、教授
主任医师、博导
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
