推动CML治疗进展
新药研发与儿童患者风险评估的突破
江倩教授
在今年的ASH年会上，我们团队荣幸地展示了一篇口头报告及10篇壁报研究成果。在慢性髓系白血病（CML）领域，我们关注的重点包括耐药患者的后线治疗优化策略以及国内自主研发新药的研究进展等。
▲入选2024年ASH的口头报告
我们的口头报告主题是我国自主研发的一种全新结构的BCR-ABL1 TKI类药物TGRX-678。去年在ASH会上，我们首次公布了该药物Ⅰ期临床研究的结果。今年，我们增加了病例数量，并延长了随访时间，最新数据显示，经过多线治疗的患者在使用TGRX-678后展现出良好的安全性和有效性。
▲一项针对儿童白血病的研究入选2024年ASH壁报展示
在壁报展示的研究中，有一项特别值得关注的是针对儿童白血病的研究。由于儿童白血病的发病率相对较低，国际上对此领域的研究相对稀缺，因此在这些患者的危险分层和预后预测方面尚缺乏标准化的评估工具。利用我们中心自主开发的伊马替尼失败评分研究了儿童CML的治疗失败及最终疾病转化情况，结果显示该评分具备良好的预测能力。这一研究在儿童白血病领域具有重要意义，因为目前尚未建立有效的评价工具。我们的伊马替尼治疗失败评分，正是针对儿童患者的实际情况而设计，尤其是考虑到儿童患者大多数在初始治疗时使用的都是伊马替尼。这一发现不仅验证了我们在成人患者中开发的预测工具的有效性，也表明其在儿童患者中的适用性，进一步推动了对儿童CML的深入理解和研究。
江倩 教授
主任医师 二级教授 博导
北京大学人民医院血液科副主任，北京大学人民医院青岛医院副院长，血液中心主任。2024年9月，江倩教授受邀担任国际慢性髓系白血病基金会(iCMLf)科学顾问委员会委员(Scientific Advisory Committee)。
