Evans综合征是一种自身免疫性疾病，较为罕见，多为病例报告。1949年，斯坦福大学医学院Evans和Duans教授首先报道了此类疾病，但既往没有相关指南及专家共识。2024年，13位欧美专家制订了成人Evans综合征诊断和治疗的首个专家共识，此共识发表于《柳叶刀血液学》。
江倩教授团队将此篇共识译为中文，分享给医学人士、患者、家属以及对Evans综合征感兴趣的读者，希望对大家有所支持和帮助。全文将分为三部分推送，本次推送下篇。
Evans综合征并发多种血细胞减少的治疗建议
Evans综合征的诊断一般需要一种血细胞减少症，但多系血细胞减少症可同时发生。对于并发AIHA和免疫性血小板减少症，一线治疗一般是孤立性血小板减少症，因为AIHA合并血小板减少症的治疗方法是相同的。对于并发AIHA和免疫性血小板减少症的复发，强烈推荐使用利妥昔单抗。对于发病时合并自身免疫性中性粒细胞减少症和AIHA或免疫性血小板减少症(或全部三种)，一线治疗与AIHA或免疫性血小板减少症相同。对于并发自身免疫性中性粒细胞减少症和AIHA或免疫性血小板减少症的复发，治疗方法与复发性AIHA或复发性免疫性血小板减少症相同。部分专家认为，在自身免疫性中性粒细胞减少症和免疫性血小板减少症的情况下，应特别考虑感染风险，建议在复发时优先使用血小板生成素受体激动剂而非利妥昔单抗。建议适用于原发性和继发性Evans综合征；对于继发性Evans综合征，应评估治疗基础疾病的需要，可能由多学科团队进行。最后，在Evans综合征的各种治疗过程中没有明确的抗感染预防建议，但专家组讨论了应使用孤立性血细胞减少症的同样预防措施(抗荚膜细菌疫苗用于脾切除术，以及乙型肝炎阳性且接受利妥昔单抗的患者的乙型肝炎预防)。
Evans综合征治疗反应的定义
○手机横放
Evans综合征复发的定义是在既往治疗反应后再次出现免疫性血小板减少、AIHA或自身免疫性中性粒细胞减少。难治Evans综合征和免疫性血小板减少伴或不伴AIHA指经二线或多线治疗后仍未达到至少一项部分响应。难治原发性Evans综合征和免疫性血小板减少伴或不伴AIHA指经1mg/kg/天的糖皮质激素加或不加人免疫球蛋白治疗1周仍未达到至少一项部分响应。
成人Evans综合征通常比孤立的原发性免疫性血细胞减少表现出更严重的临床表现，可能反映了更深刻的免疫紊乱，导致对多种抗原的更广泛的免疫攻击。Evans综合征比孤立性血细胞减少更难诊断，其更复杂的鉴别诊断需要广泛的检查，如发病时的骨髓评估和CT扫描。尽管类固醇和利妥昔单抗治疗是非常有效的，但Evans综合征的管理还存在多次复发、感染和血栓并发症等风险，需要临床医生意识到并建立适当的预防措施。最后，一些获准用于免疫性血细胞减少的药物被广泛用于Evans综合征患者。对于利妥昔单抗治疗后复发或难治的患者，进一步治疗方案的巨大需求仍未得到满足。
参考文献
Fattizzo B, Marchetti M, Michel M, et al. Diagnosis and management of Evans syndrome in adults: first consensus recommendations. Lancet Haematol. 2024;11(8):e617-e628.
doi:10.1016/S2352-3026(24)00144-3
江 倩
国家中心PI 、教授
主任医师、博导
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
刘 扬
主治医师
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
王成雷
主治医师
北京大学人民医院青岛医院血液中心
