近日，GSK宣布其PD-1抑制剂Jemperli（dostarlimab）已被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗局部晚期错配修复缺陷（dMMR）/高微卫星不稳定性（MSI-H）直肠癌。值得注意的是，这是dostarlimab在这一适应症上获得的第二项监管认定，此前已在2023年1月获得FDA的快速通道资格。
Dostarlimab是一种能够与PD-1受体结合并阻断其与配体PD-L1和PD-L2交互作用的抗体。自2021年4月获得美国FDA批准以来，dostarlimab已被用于治疗先前接受过含铂疗法后的dMMR晚期或复发性子宫内膜癌。2023年7月，该疗法进一步获批与卡铂和紫杉醇联合用药，并作为单药治疗dMMR或MSI-H的原发性晚期或复发性子宫内膜癌成人患者。
直肠癌作为大肠癌的一种，是全球第三大最常见的癌症。当前，局部晚期dMMR/MSI-H直肠癌的标准治疗方案包括初期化疗联合放疗，随后进行手术切除。然而，尽管这种疗法在多数患者中取得初步疗效，但仍有近三分之一的患者因癌症转移而死亡。此外，手术及放化疗可能对患者的生活质量产生长期负面影响，如肠道、泌尿及性功能障碍，以及继发性癌症和不孕不育等问题。
此次突破性疗法认定的授予主要基于一项由GSK支持并与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作开展的2期临床试验的初步数据。该试验显示，接受并完成dostarlimab作为一线疗法的42名局部晚期dMMR直肠癌患者，达到了前所未有的100%临床完全缓解（cCR）率。在首批24名患者中，中位随访时间为26.3个月时，观察到持续性的cCR。此外，dostarlimab的安全性和耐受性与其已知的安全特征总体一致，试验中未报告任何3级或更高级别的不良事件。
目前，该临床试验仍在进行中，以进一步评估患者的疗效。随着研究的深入，我们期待dostarlimab能够为局部晚期dMMR/MSI-H直肠癌患者带来新的治疗希望和更好的生活质量。
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参考资料：[1] Jemperli (dostarlimab) receives US FDA Breakthrough Therapy Designation for locally advanced dMMR/MSI-H rectal cancer. Retrieved December18, 2024 from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jemperli-dostarlimab-receives-us-fda-breakthrough-therapy-designation-for-locally-advanced-dmmrmsi-h-rectal-cancer/
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