当今医学领域，核酸药物已日渐发展成熟，在心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病中获得广泛应用，并且在脊髓型肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）等罕见病的治疗中取得成功。然而核酸药物仍然面临天然药物半衰期短、稳定性差、生产难度高等限制。
相对于天然核酸，含有不同修饰元素的非天然核酸分子展现出显著提高的生物稳定性、生物活性和明显改善的药代动力学特性，具有巨大的临床转化价值。
视频号直播的同时，本次分享还特别开放腾讯会议室，欢迎关注或从事基因变异相关疾病研究的临床医生和科研人员直接参会交流，寻求合作契机，推动修饰核酸在遗传性疾病中的应用。
分享时间
12月5日（周四）19:30-20:30
分享主题
核糖核酶（Ribozyme）与脱氧核酶（DNAzyme）等催化型核酸分子具有高度特异的等位基因沉默活性
通过化学修饰提高脱氧核酶等功能性核酸分子的体内基因沉默效能
合成基因物质通过反义机制实现基因调控的前景分析
分享人介绍
王雅俊
中国科学院杭州医学研究所研究员。聚焦于有机合成化学与合成生物学的交叉领域，王雅俊博士研究多种非天然核酸的化学生物学特性及其在基因表达和蛋白功能调控中的应用。相关研究成果以第一作者和通讯作者的身份发表于Nature Chemistry，Nature Communications，Journal of American Chemical Society，Chemical Science, Nucleic Acid Research等高水平期刊。
瑞鸥科学创新联盟
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