本次以“突破瓶颈 打造健康产业新引擎”为主题，设一场主论坛和八场主题论坛，从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用，成就健康产业未来。
由瑞士圣加仑大学教授Oliver Gassman和德国因戈尔施塔特工业大学教授 Alexander Schuhmacher领导的“圣加仑联盟”，是为数不多的深入研究医药研发支出的学术组织。他们的研究结果经常见诸顶级科学期刊上，这些对药品研发生产力的真知灼见迅速引起国际关注。
进入圣加仑联盟研究范围的是16家大型制药公司：Pfizer，GSK，Merck & Co.， Sanofi，Roche，J&J，AstraZeneca，Novartis，BMS，Eli Lilly， Amgen，Bayer，Takeda, Boehringer，Gilead，NovoNordisk。他们在2020年的累计销售额为5106亿美元，占2020年处方药市场总额8270亿美元的 61.7%。
这些大型制药公司在过去二十年实现了非常可观的市场增长。他们在2001-2005年间的平均年销售额为191亿美元，但这个数据在2016-2020年激增到了297亿美元，实现了6%的复合年增长率。
与其他行业相比，研发是制药行业的主要推动力，制药公司的研发增长与销售增长之间存在强烈关联。受研的这16家大型制药公司在2001-2020年间，投入在研发方面的投资总额为15399亿美元。
从时间段的角度来看，而且随着时间的推移，他们研发支出大幅增加：从2497亿美元（2001-2005年）翻倍到4767亿美元（2016-2020年）。除葛兰素史克（复合年增长率 - 1%）外，所有大型制药公司在过去20年中都增加了研发支出（平均复合年增长率 + 6%），达到了67亿美元（2020年）的高水位。
研发的终极目标，是将受研产品尽快推向市场并获得最大可能的销售额和利润汇报。受调查的16家大型制药公司，他们在2001年至2020年间推出了251种新分子实体（NME）和新治疗生物制剂（NTB），占同期CDER批准的所有相关药物的46%（图1a）。所有16家大型制药公司的年度上市新药数量，从最少7种（2010年）到最多22种（2015年），20年间平均推向市场12.6个新药。
研究结果表明，尽管这些龙头企业在2001-2010年和2011-2020年这两个10年间上市的新药数量从9.1个增加到15.7个，但放眼全球，他们的上市新药在全世界的比例却从2001年的76%骤降到2020年的25%（图1b）。
这16家大型制药公司每年获得0.78个FDA批准（2001年至2020年），其中诺华表现最优：每年1.5个新药，2001-2015年间1.3种/年，2016-2020年间为2种/年，表现呈上升势头。
研究还发现，这些大型制药公司的“专有药物（proprietary，即内部开发项目）”占据所有NME/NTB的近一半，另一半则来自于引进授权（liscensing）和批准前并购（M&A pre-approval）。图1b显示，尽管在2001年至2007年间，大型制药公司还是专注于内部开发项目，但在2009-2015年间，引进授权和并购行为显著增加。
默沙东、辉瑞和百时美施贵宝公司在运用这种策略方面显得尤为积极。而武田是这16家公司种唯一一家依靠批准后并购作为新药主要来源的公司。
新药批准数量是人们关心的内容，但最核心的却是销售额和利润。十年磨一剑地开发出一款类似于修美乐的产品，它带来的2000多亿美元的销售额也够人躺平一阵了。这16家制药公司在2001-2020年间推向市场的251款新药，为他们创造了17964 亿美元的销售额，占他们总销售额的25%。
安进、诺华和百时美施贵宝从新药销售中获益最多，而葛兰素史克、武田和拜耳获益最少。从新药销售额占公司总销售额比例的角度来看，安进（59%）和吉利德（52%）排名最靠前，而赛诺菲（8%）和葛兰素史克（6%）似乎更依赖于他们的传统产品。
图1. 大型制药公司的研发产出示意图（2001-2020年）。(a) FDA每年批准的累计 NME（新化学实体）/NTB （新治疗性生物制剂）比例和来源（专有proprietary、引进授权licensed或在批准前并购M&A pre-approval）。(b) 16家大型制药公司上市产品占FDA新药批准总量的绝对和相对比例（2001-2020年）。（图片来源：Drug Discovery Today）
研发效率是衡量组织如何有效利用其资源（时间、金钱、人员等）将新产品、创新或技术推向市场的指标。它反映了一个公司或机构从其研发活动中创造价值的能力。衡量研发效率对于组织确保其创新投资能够创造价值至关重要，因为研发活动通常占其支出的很大一部分。通过不断评估和提高研发效率，组织可以增强竞争力、加速创新并更有效地适应不断变化的市场条件。
通常来说，药物成本估算是根据新药在药物开发的时间内（通常超过十年）的直接成本计算得出的。因为NME/NTB的成本估算复杂且存在争议，分析制药公司研发效率的一个简单方法是将其年度研发支出除以新药上市数量。因为制药公司的研发支出和研发产出存在时间滞后，因此采取不同时间段得到的数据会出现较大差异。选取较长时间段，能够得到一个接近于平均值的数据。
圣加仑联盟的研究者发现，受研的这16家大型制药公司在2001-2020 年的研发效率为61.6亿美元， 是每个NME估计的研发成本的两倍还多。仅吉利德（31.3 亿美元）和诺华（Novartis）（37.6亿美元）的20年研发效率与通常人们经常挂在嘴边的26亿美元（如果包括IV期试验则为29亿美元）接近。
研究显示，在过去的20年里（从2001年到2020年），16家大型制药公司的研发支出在以每年6%的幅度增加。在此期间，他们上市了251种药物，几乎占据了FDA批准的所有药物的一半。
在这背后是巨额的花费：这些药物批准的平均费用为61.6亿美元！在这份文献中，研究者全面分析了2001年至2020年这16家大型制药公司的研发支出、产出和商业回报。最终的结果展现出了一种令人担忧的上层制药公司“浮世绘”：大规模的研发投资几乎没有产生创新药物，财务回报也很有限。
这种盛世危局并非哗众取宠。在Nature Reviews Drug Discovery发表的一篇文章上，作者指出， 排名前20的制药公司所上市的大多数新药，实际上滥觞于很多小型生物技术公司，而不是来自于内部的研发（表1）。这种“买买买”的策略导致了药物开发成本激增，这20家制药巨头每推出一款药物，平均需要花费67亿美元。
表1. 2015-2021年排名前20名的制药公司销售的药品来源
圣加仑联盟的研究显示，受研的16家大型制药公司中，只有9家展现出了积极健康的研发生产力（R&D Productivity），而其它7家公司的研发生产力为负值，通过并购的方式延续新药的推出，其中武田是唯一一家研发生产力持续为负的公司。
这些新数据彰显了制药巨头在当今时代获取利润的重要途径，即通过购买项目甚至购买公司的方式实现他们的造血功能。幻想这些大型制药巨头斥巨资进行研发活动，似乎在现如今已经逐渐成为了不切实际的天真。
越来越多的新药，其滥觞并非这些制药巨头，而是很多小型研发和生物技术公司，他们有希望的管线产品很快就会经历“朝为田舍郎，暮登天子堂”的命运转变，成为这些大型公司的闺中新妇。甚至很多大型制药公司的上市产品，是那些即将获得监管机构审批的研发产品，在上市前夕被并购获得的，妥妥的“即插即用”型模式（图1）。
从数据里可以窥探出，研发生产力仍然是大型制药公司面临的巨大挑战。16家大型制药公司2001-2020年十年间推出251种新药，花费超过1.5万亿美元，平均每年在研发上的投入达到44亿美元，对应的研发效率为61.6亿美元（每个新药上市的研发总支出）。几乎一半的公司未能取得弥补巨额研发成本的商业价值。
表现不佳的研发效率背后，是营运方式的重大变化。16家公司中有7家需要通过并购来弥补研发投入/成果的负数比例。研究者认为，在这种背景下，大型制药公司推出的所有新药（2011-2020年）中有57%的研发是无利可图的。这些数字提出了一个严峻的问题：大型制药公司的研发成果是否能够维持他们庞大系统的运转？
圣加仑联盟的研究结果，在一定程度上帮助人们消除那种“投入越多，产出越多”的研发幻想。研发投入的关键，并不完全在于钱的数量，研发效率是帮助药企获得更大利润的关键之一。从提高研发效率的角度来看，制药公司可以通过运营大型和多元化的研发组织获利。规模经济可以提高研发效率。
如果将企业和项目并购不列入研发投入，那么制药行业的研发景象将可能是另一番情形。
根据Evaluate Pharma的研究，预计制药行业研发支出的增长速度将明显降低：2016-2023年的复合年增长率超过9%，而2023-2030年间将缩减至3%以下（图2）。到2024年，研发支出总额超过3000亿美元（占销售额的27%），到2030年则将下降到销售额的21%。
反观企业并购表现，2024年上半年大型制药公司的并购价值接近1000亿美元，今年有望超过2023年（图3）。随着重磅炸弹资产的专利悬崖临近，肥胖症和糖尿病药物收入的增加，以及创新的持续蓬勃发展，更多的并购可能会出现：尖端科学更多地来自学术界或生物技术领域，而不是大型制药公司。
在过去十年中，大型制药公司在研发和业务开发投资方面平均花费了1200亿美元。这些投入从大体上可以分为内部研发和外部并购成本。大型制药公司未来将在这两大模块中积极寻求适合自身发展特点的平衡。表现出色的公司一直处于行业增长驱动力的最前沿。这些公司都拥有不同领域内出类拔萃的超级重磅炸弹产品的支持。
单一疗法的总销售额就有可能超越1000亿美元，这比中等规模的生物制药公司的整个市值还要高。这些产品，有些来自于公司内部的开发，有些则源于并购，甚至也不缺乏上市后并购的案例。无论如何，创造出这样的产品需要这些大型制药公司掏出越来越多的真金白银。
在内部研发和外部引进之间分配投资将越来越成为一种谨慎的平衡行为。制药研发投资本质上风险较高，需要更长的时间才能实现价值。相反，大量的创新是由中小型生物技术公司发起的，越来愈为大型公司重视并加以利用。
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