2024年11月5日至10日，第七届中国国际进口博览会在上海国家会展中心举行。作为中国构建新发展格局的重要窗口和推动高水平开放的高端平台，进博会持续引领着向“新”而行的时代潮流。
在本次盛会上，一系列新疗法、新药物、新方案、新技术如雨后春笋般涌现，为全球医疗健康事业注入了勃勃生机与无限希望。其中，血小板生成素受体激动剂在原发免疫性血小板减少症（Primary immune thrombocytopenia, ITP）治疗领域突破性的治疗效果和创新的科技含量，吸引了众多专业人士和媒体的广泛关注，成为了医药板块的焦点之一。
为进一步提升我国ITP在诊断、分型及治疗方案合理选择等方面的临床管理水平，助力临床医生提高规范化诊疗能力，好医生特别邀请复旦大学附属中山医院血液科程韵枫教授，结合丰富的临床诊疗经验，详细解读ITP诊断要点，以及ITP临床治疗新策略、研究新突破。
Q
好医生：血液科会遇到各种原因导致的血小板指标低下，其中ITP占总数的1/3。在临床上，如何准确诊断原发免疫性血小板减少症（ITP）？有哪些关键的诊断要点？
程韵枫教授：ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。ITP的诊断仍基于临床排除法，须除外其他原因所致血小板减少。ITP主要通过血常规检查来确定，当血小板计数低于正常值时，我们称之为血小板减少。为了确诊，需要在两三天到一周内进行两次外周血常规检测，以确保是单一的血小板减少，没有其他血细胞异常，如血红蛋白和白细胞异常，或者仅有因出血增加导致的缺铁性贫血。
血小板减少主要分为免疫性和非免疫性两大类，其中免疫性又分为原发免疫性和继发免疫性。在诊断过程中，如果患者出现血小板减少，首先需要判断是否为免疫性原因。如果是免疫性的，还需要进一步寻找可能引起继发性免疫性血小板减少的原因，如其他自身免疫性疾病。
在临床上，除了血常规和外周血涂片镜检外，还需排除其他继发性血小板减少症，即自身免疫性疾病、甲状腺疾病、淋巴系统增殖性疾病、骨髓增生异常综合征（MDS）等所致继发性血小板减少；血小板消耗性减少；药物所致血小板减少；同种免疫性血小板减少；妊娠期血小板减少；先天性血小板减少及假性血小板减少。因此，临床医生需要结合临床经验和实验室检查结果来综合鉴别诊断。
Q
好医生：针对ITP，目前有哪些常用的干预措施？这些措施的疗效和安全性如何？
程韵枫教授：当患者被诊断为ITP时，医生需要考虑患者是否需要治疗以及如何治疗。血小板减少主要有两个原因，一是血小板生成减少，二是外周血小板破坏增多。目前，ITP治疗的主要目标是防止出血并将血小板计数维持在安全水平以上。
在制定ITP的治疗方案时，医生遵循个体化原则，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿，在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件，关注患者健康相关生活质量。通常以血小板计数30×109/L作为是否需要治疗的指标。对于血小板计数≥ 30×109/L、无出血表现且不从事增加出血风险工作、无出血风险因素的ITP患者，可予以观察随访。若患者有活动性出血症状（出血症状评分≥2分），不论血小板减少程度如何，都应给予治疗；对于血小板计数低于30×109/L，尤其是低于20×109/L的ITP患者，出血风险增加，需要及时进行规范化治疗。
一线治疗通常推荐使用糖皮质激素，尽管激素可能造成较大的副作用，但由于其价格便宜且有效，部分患者仍能从中获益。因此。目前糖皮质激素治疗方案仍然是一线治疗的标准。丙种球蛋白（IVIg）是另一种常用的一线治疗方案，但需重视患者的出血严重程度来决定是够应用。
值得关注的是，传统的ITP一线治疗方案难以实现长期应答，成人ITP患者大多在激素减量或停药后易复发。近年来，血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）等二线治疗极大的改善了ITP的疗效。目前，临床在二线治疗中，专家推荐TPO-Ras作为ITP患者二线治疗的首选，促进血小板生成，增加血小板数量，以达到提升血小板至安全水平的目的。
Q
好医生：在本次进博会上，马来酸阿伐曲泊帕片作为治疗ITP的药物备受瞩目。您如何看待马来酸阿伐曲泊帕片在治疗ITP方面的临床价值？
程韵枫教授：在中国，近年来可用于治疗ITP的TPO受体激动剂如雨后春笋般涌现，为ITP患者带来临床治疗效果的一大飞跃。马来酸阿伐曲泊帕片作为新一代的TPO受体激动剂有着自己的特点，提升血小板的有效率高，副作用小，且服药不受食物的影响，方便患者用药，为患者提供长久保护，免受皮肤黏膜出血甚至严重内脏出血和致命性颅内出血困扰。
对于ITP的治疗，如果患者之前使用其他TPO受体激动剂效果不佳，则临床会转换为另一种TPO受体激动剂，如马来酸阿伐曲泊帕片，实际上也获得了非常不错的临床疗效。今年，马来酸阿伐曲泊帕片也获批了新的适应证，为ITP患者带来了新的曙光。
Q
好医生：近年来，ITP研究领域取得了诸多进展。目前有哪些研究方向尤其值得关注？未来该领域可能迎来哪些新的突破或机遇？
程韵枫教授：在ITP治疗领域，TPO受体激动剂类药物的上市为患者带来了巨大的获益，显著提高了患者的生活质量和疗效。除了TPO受体激动剂，还有很多新药也正在探索中，并已在一些病例中显示出良好的疗效。最近，中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 张磊/杨仁池团队新研究在《新英格兰医学杂志》发表，在全球范围内首次报道了基于CD38靶点的CM313治疗免疫性血小板减少症（ITP）的安全性和疗效，并揭示了CD38单抗治疗ITP的可能机制。
此外，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂、Fc受体（FcRn）拮抗剂、补体抑制剂、Baff抑制剂等也是ITP治疗领域中备受关注的新方向。这些前沿研究和新药物的开发，有望为更多难治性ITP患者带来更多获益。随着相关研究的不断创新与深入，我们有理由相信这些新的治疗方法将为ITP患者提供更多的治疗选择和更好的治疗效果。
专家介绍
程韵枫 教授
博士研究生导师
复旦大学附属中山医院临床医学研究院 副院长
浦江人才，上海市优秀学术带头人
中华医学会血液分会血栓与止血学组委员
上海医学会分子诊断分会委员兼秘书
中国老年医学会血液分会委员及血小板疾病学组委员
中国医药生物技术协会基因检测技术分会副主任委员
中国医疗保健国际交流促进会分子诊断分会委员
中国病理生理学会实验血液学专业委员会血管生物学组委员
Editor
编辑
好医生
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本文系好医生整理撰写，转载请注明出处
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好医生-颜生
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好医生-周雪雪
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