2024年5月10日,全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童——Emily已无癌生存12周年。与以往不同,Emily今年不在社交平台上晒出自己的抗癌照,而是分享道"Emily is alive today because of cancer research"。如今的她,已是一名宾夕法尼亚大学的学生,除了“癌症幸存者”这一种身份,她更成为细胞免疫疗法治愈能力的象征,把科学进步的慰藉和信心不断回馈给世界
首位CAR-T治愈患者Emily的往期“打卡照”
Emily的抗癌故事
2012年接受治疗的艾米莉
2010年,癌症恶魔把恶爪伸向了这个正处于懵懂无邪时期的女孩。身上无故出现淤青、牙龈轻碰就流血。5岁的Emily最终在美国赫胥医学中心被诊断为“急性淋巴母细胞性白血病”。当时,赫胥医学中心的医生建议对Emily进行长达26个月的化疗。然而Emily在经过一年多的化疗、骨髓移植以后仍然白血病复发,到了无药可救的阶段,医生只能建议她回家安养。然而,Emily的父母不愿放弃,来到了当时治疗儿童肿瘤最好医院之一的费城儿童医院。这里刚刚启动了一种叫做“CAR-T”的肿瘤疗法的临床试验,Emily和她的父母将最后的希望放在了这种创新疗法上,期盼奇迹降临。
2012年4月,7岁的Emily参与了由费城儿童医院所进行的CAR-T细胞免疫疗法的临床试验,成为了全球第一位接受CAR-T技术治疗白血病的儿童患者。而CAR-T治疗过程并非一帆风顺,严重的细胞因子释放综合征险些使她丧命。但这个顽强的女孩凭借自己强烈的求生欲望从死神手中挣脱,23天后体内癌症完全消失,奇迹出现!
2012年6月,Emily终于战胜了白血病,并正式出院。至今,Emily已无癌生存了12年,无疑给全世界的癌症患者带去了希望,而Emily对临床试验的支持,也让科学家们加强了信心,持续CAR-T疗法的研究,加速CAR-T疗法的应用与发展。
CAR-T细胞治疗将艾米莉体内癌细胞慢慢消除
关于CAR-T疗法
图源:parkerici.org
这种“革命性”疗法,简单来说,就是从Emily体内分离出免疫T细胞,然后对其进行基因改造。给它装上能够特异性识别到癌细胞特殊靶点的“导航系统”,也就是CAR。经过体外的大量培植后再回输到Emily体内,这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队,能够发挥精准杀敌的功效。正如“CAR-T”之父Carl June所说的那样,CAR-T疗法真的能治愈癌症。
“CAR-T”之父Carl June(左一),Emily(中)
如今,Emily已不再是孤例,至少有2万名患者接受了CAR-T疗法,成功率从50%到90%不等。最近,费城儿童医院(CHOP)成功治疗了第500名儿童CAR-T患者,其中至少有70名儿童已存活了五年,没有癌症复发的迹象。根据Emily官网显示,得益于CAR-T等新型疗法,儿童肿瘤最近的5年生存率已增长至84%。
目前全球已上市11款CAR-T细胞疗法
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拥抱新生
进入宾夕法尼亚大学的Emily
Emily是幸运的,走在宾大校园树影婆娑的林荫大道上,她的人生已经迈入了一名普通人的生活轨道。Emily的故事不仅仅是一段普普通通的抗癌历程,更体现了她与她的家人对创新治疗的执着和信念。
Emily的故事也引起了全世界的关注,她的故事被纽约时报和肯·伯恩斯的PBS纪录片《癌症:众病之王》报道;奥斯卡获奖导演罗斯·考夫曼 (Ross Kauffman) 也为她制作了一部名为《医学与奇迹》的全长纪录片在2022年Tribeca电影节上首映。
为了感谢新型疗法CAR-T的治愈,如今她和她的父母成立了Emily命名的基金会(Emily Whitehead Foundation),目的是为了通过募集资金和各种公益活动,推动CAR-T等新型疗法的研究,为更多儿童肿瘤患者提供更多的治愈可能。
Emily基金会资助费城儿童医院CAR-T研究