文/九派新闻特约评论员 秦川
“越来越多的罕见病用药，已被纳入医保用药目录。统计显示，通过谈判降价和费用报销，平均为每人次罕见病患者减负5500元。这是实实在在的利好。”
据报道，近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。
“超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录”，对很多罕见病患者来说，这是一个带有温度的好消息。制度设计精准有力，不仅可大幅度降低患者的经济负担，更能增添他们与病魔搏斗的勇气和信心。
一般来说，罕见病患者在求医问诊的过程中，往往面临两大难以跨越的高山。一是无药可医，二是有药可用，但用不起。
随着医疗技术的发展和医疗手段的丰富，很多罕见病都实现了有药可用，但药价畸高，是患者的不能承受之重。对此，该如何化解？国家从两个层面直面患者诉求：积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，让患者更有“医靠”；调整医保药品目录，让更多好药、“救命药”进医保。应该说，这两大措施都满足了罕见病患者的刚需，解决了他们的痛点，为他们活得更有力量提供了支撑。
在为之欣慰的同时，也要看到，我国罕见病患者为数不少，他们是个庞大且沉默的群体，需要被广泛看见。
据介绍，在世界卫生组织的定义中，罕见病为患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球范围内已知的罕见病有7000至1万种，我国已登记罕见病病例约78万例。可以说，每一个病例都需要关注，每一个患者都需要关心。
越来越多的罕见病用药，已被纳入医保用药目录。统计显示，通过谈判降价和费用报销，平均为每人次罕见病患者减负5500元。这是实实在在的利好。
关注罕见病，关爱罕见病患者，体现在多个层面。比如，让国内患者便捷用上境外已上市、国内尚无注册上市的罕见病药品。
不久前，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》。这些制度安排的主旨是，探索建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，实现由“人等药”向“药等人”转变，让罕见病患者得到及时治疗。
再比如，走进罕见病患者，让越来越多的人认识和了解罕见病。不久前，由中国罕见病联盟、全国罕见病诊疗协作网办公室等联合举办的2024年中国罕见病大会在北京开幕。对于很多人来说，他们对罕见病并不了解，也无法产生共情。因此，有必要通过举行论坛和公益活动等，让更多人认识罕见病。
此外，关注罕见病还需培养更多水平高超的医疗专家。有业内人士坦言，“罕见病罕见，罕见病的专家更罕见。”如何让罕见病患者更快找到罕见病专家？这是不容回避的问题。为此，罕见病专家有责任、有义务培训更多医务人员，让更多医务人员了解罕见病，关爱罕见病。
“不放弃就有希望。医患携手温暖向前，让‘罕见’被看见。”有专家如是称。关注罕见病，点亮生命之光，既是社会发展的应有之义，也是践行人民至上的生动注脚。也有人建议，真正缓解罕见病患者的经济负担，需要完善商业保险，以及让更多的公益力量参与其中，否则医保不堪重负。无论怎么做，对罕见病患者的关爱都要多一些、再多一些。
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