Nat Med | 2025最值得关注的11项新药试验

学术   2024-12-30 06:30   美国  



Bringing medical advances from the lab to the clinic


关键词:新药;临床试验Nature Medicine

随着2024年的落幕,我们站在了新一年的门槛上,满怀期待地展望2025年医学领域可能出现的突破。在这一年中,我们见证了医学研究的诸多成就,特别是在减肥药物领域取得了显著进展。然而,医学的探索永无止境,总有新的挑战和机遇等待着我们。

在即将到来的一年里,Nature Medicine 携手领域内的杰出研究者,精心挑选了十一项具有划时代意义的临床试验,它们涉及基因疗法、数字工具、癌症治疗、心理健康等多个领域,预示着2025年医学研究的新风向。这些试验不仅可能改变我们对疾病的认知和治疗方式,还可能为患者带来更有效的治疗方案和更好的生活质量。

这项报告的题目为 Eleven clinical trials that will shape medicine in 2025 【1】


(如需原文,请加微信healsana获取,备注20241212NM

主要研究内容和结果

🔷  Gene therapy for prion disease
Sonia Vallabh因个人遗传性朊毒体病风险转行科研,协助开展了ION-717的1/2期临床试验,该试验旨在评估ION-717(一种抑制朊蛋白产生的研究性反义寡核苷酸)的安全性、耐受性和药代动力学。
全球有16个试验点,招募迅速,Vallabh强调早期治疗的重要性。首份数据预计2025年底出炉。

🔷  Precision nutrition in a diverse cohort

Leanne Redman负责的“Nutrition for Precision Health”旨在探究不同人群对相同食物反应差异的原因。

该项目将研究8000多名成人,以扩展当前的营养指南。数据收集将于2026年夏季完成,初步分析结果预计2025年初发布。


🔷  CBD to prevent psychosis

Philip McGuire领导的STEP研究(Stratification and Treatment in Early Psychosis)使用已获批准用于严重癫痫治疗的大麻二醇(CBD)产品,进行早期精神病的分类和治疗。

该研究包含三个临床试验,涉及11个国家的30个试验点,将评估约1000名精神病患者的CBD治疗效果。初步结果预计将在2025年发布。


🔷  Base editing for sickle-cell disease

David Liu讨论了针对造血干细胞(HSCs)的首项基于编辑的临床试验BEACON试验的结果,该试验评估了自体基础编辑CD34+ HSCs和祖细胞(BEAM-101)在重症镰状细胞病患者中的安全性和有效性。


🔷  Cool roofs to prevent heat-related disease

Aditi Bunker的团队在全球测试气候变化适应措施,特别是“cool roofs”技术,以降低室内温度并改善受热浪影响社区的健康状况。

在布基纳法索的试验中,他们随机为600户家庭安装了冷却屋顶,并跟踪了两年内的健康数据,以评估这一措施的效果,并决定是否推广。


🔷  Radiopharmaceuticals for prostate cancer

Oliver Sartor讨论了镥-177治疗表达前列腺特异性膜抗原(PSMA)细胞的前列腺癌疗法的进展,特别是Novartis的Lu177-PSMA-617疗法(商品名Pluvicto)。


🔷  Chatbot to aid cervical cancer screening

Farida Selmouni的团队为提高法国30-65岁未在诊所接受筛查女性的宫颈癌筛查参与率,开发了一款多语言的人工智能聊天机器人工具,特别是针对教育水平较低和来自不利地区的女性。

该工具旨在鼓励女性在家进行HPV自检,以提高筛查参与率,降低宫颈癌发病率和死亡率。目前正在进行随机对照试验,预计2025年完成,以评估聊天机器人在提高女性参与HPV检测为基础的宫颈癌筛查路径中的有效性。


🔷  Mobile toolkit for mental health

Keng-Yen Huang讨论了mSELY研究,旨在通过数字工具包改善肯尼亚青少年的心理健康负担。工具包帮助青少年自我评估和管理心理健康,同时为父母提供育儿资源。

研究通过随机对照试验评估这些数字干预措施的有效性,并探讨导致行为暴力的根本原因,旨在增强自信和解决问题的能力,促进家长与孩子的沟通。


🔷  Personalized breast cancer screening

Suzette Delaloge介绍了MyPeBS试验,该试验通过个性化风险评估替代传统的基于年龄的乳腺癌查方法。

试验涉及六国53,000名女性,比较标准筛查与个性化风险筛查策略,使用多基因风险评分和其他风险因素评估。主要终点是4年内乳腺癌2期或更高阶段的发病率。如果风险筛查效果至少与标准筛查相当,可能会彻底改变乳腺癌预防方法,改善高风险女性的结果,同时减少对低风险女性的不必要伤害。


🔷  Home gardening for climate-related malnutrition

Ina Danquah讨论了ALIMUS项目,项目鼓励家庭种植有机蔬菜和水果,以增加饮食多样性,补偿主食作物的营养损失。

试验的主要结果是测量儿童的身高-年龄评分,以评估营养状况预计2025年中得出结果,希望这些发现能为解决营养不良问题提供策略,特别是在气候变化情况下。


🔷  Learning games for children with autism

Dennis P. Wall设计了一款移动游戏,旨在增加社交眼神接触、动机和注意力,同时减少受限兴趣和焦虑,以改善2-8岁的自闭症儿童的症状。


2025最值得关注的新药临床试验


编者按:
临床意义和科研启示:

从2025年最值得关注的11项临床试验中,我们首先可以确认的是,癌症研究仍然是最受关注的领域,共有3项研究分别涉及到前列腺癌、宫颈癌和乳腺癌。
出乎我们意料的是,有2项研究涉及营养饮食。
营养学曾是被我们忽略的学科,却是与我们每个人息息相关的领域;高血压、糖尿病、高脂血症、肥胖等诸多常见慢病涉及到饮食和营业。
还有2项涉及儿童心理。
感觉美国这边自闭症和注意力缺陷多动障碍(ADHD)越来越多,而且家长普遍对于医生的诊断接受度非常高。最重要的,民众和其他学生并没有对ADHD儿童或者自闭症儿童有歧视;反而是诊断后可以得到高效的针对性心理辅导、情况大为改善。另外,明确的诊断,孩子父母理解孩子、以及医生对于孩子父母的辅导,也都非常重要而必要。这是相对来说容易被华裔和国人忽略和忽视的问题。
期待这些研究能提供宝贵的数据和见解,帮助医生更好地理解疾病机制,制定更精准的治疗计划,并最终改善患者的预后和生活质量。


Reference:
1】https://doi.org/10.1038/s41591-024-03383-y

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为了给大家提供一个完整而客观的信息视角,我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解,随着对疾病的研究不断深入,新的证据有可能修改或推翻之前的结论。
作者:Amber Wang;助理:ChatGPT;编辑:Jessica,微信号:Healsanq,加好友请注明理由。
美国Healsan Consulting(恒祥咨询),专长于Healsan医学大数据分析(Healsan™)、及基于大数据的Hanson临床科研培训(HansonCR™)和医学编辑服务(MedEditing™)。主要为医生科学家、生物制药公司和医院科研处等提供分析和报告,成为诸多机构的“临床科研外挂”。
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