关键词：风湿性疾病；CAR-T细胞治疗；Transplant Immunology
自身免疫性风湿性疾病（SARDs）是一类以多器官系统受累为特征的慢性炎症性疾病，其发病机制与B细胞的自身反应性有关。传统的免疫抑制治疗虽然有效，但常因严重副作用和长期缓解困难而受限。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗治疗作为一种新兴的免疫治疗方法，在血液系统恶性肿瘤中显示出显著疗效，这激发了将其应用于难治性自身免疫性疾病的兴趣【1】。2024年10月21日，Fizza Zulfiqar 等研究者们在期刊 Transplant Immunology 上发表了题为 Outcomes with chimeric antigen receptor T-cell therapy in Rheumatological disorders: A systematic review 的研究论文【2】。本研究旨在通过系统综述的方式，回顾CAR-T治疗在风湿性疾病中的应用，评估其在改善症状、控制疾病活动性以及安全性方面的疗效，为未来的临床实践和研究提供参考。本研究强调了CAR-T细胞治疗在风湿性疾病治疗中的潜力，并指出了未来研究方向，包括开展多中心、多国数据收集的前瞻性临床试验，以及更深入的每个患者的数据收集。此外，研究还提示了针对特定自身免疫性疾病开发特定CAR-T细胞治疗的可能性，以及优化CAR工程以减少毒性并最大化治疗效果的重要性。![]()
（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241021TI）本系统综述包括了101名成年患者，涉及六项研究，包括2个病例报告、1个病例系列、1个观察性研究和2个临床试验。研究涵盖了美国、德国和中国的患者。患者的中位年龄为50.8岁，年龄范围从18岁到83岁。男性参与者占43.6%。包括系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿性关节炎（RA）、重症肌无力（MG）、神经脊髓炎（NMO）患者等。CAR-T治疗主要靶点包括CD19（四项研究）和B细胞成熟抗原（BCMA，两项研究）。所有患者均接受过前期治疗，包括糖皮质激素和疾病修饰抗风湿药物。随访时间从一个月到1.5年不等。
六项中的五项，观察到100%的响应率。治疗反应通过改善临床症状、监测血清炎症生物标志物的正常化和抗体水平下降来评估。四项研究报告了患者需要ICU级别的护理。- 细胞因子释放综合征（CRS）：44名患者（43.6%）出现了CRS，其中五项研究中观察到1-2级的CRS，只有一项研究报告了3级或更高的CRS。
- 细胞减少症：14名患者（13.8%）出现了细胞减少症。
- 感染：12名患者（11.8%）出现了感染，包括肺炎、上呼吸道感染、尿路感染等。
编者按：
临床意义：
本研究提供了CAR-T细胞治疗在风湿性疾病中的初步应用证据，显示了其在改善症状、控制疾病活动性以及潜在的长期缓解方面的疗效，为传统治疗无效的患者提供了新的治疗选择。
科研方面，
这些发现强调了未来研究需要通过大规模、多中心的前瞻性临床试验来进一步验证CAR-T治疗的安全性和有效性，同时探索其在不同自身免疫性疾病中的特异性应用，以及如何优化治疗方案以减少毒性并提高疗效。
此外，研究还提示了对CAR-T治疗后患者进行长期随访的重要性，以监测可能的迟发性副作用，并评估其对患者生活质量的长期影响。这些研究结果为风湿性疾病的治疗提供了新的视角，并可能推动免疫治疗领域的发展。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
原文链接：
【1】S. Bhandari, S. Bhandari, S. Bhandari. Chimeric antigen receptor T cell therapy for the treatment of systemic rheumatic diseases: a comprehensive review of recent literature. Ann. Med. Surg., 85 (7) (2023), pp. 3512-3518.
【2】https://doi.org/10.1016/j.trim.2024.102137
作者：Amber Wang，编辑：Jessica，微信号：Healsanq。助理：ChatGPT“征战重症肌无力”与各位同仁一起，学习重症肌无力的研究进展，探索更优的诊疗策略。欢迎同仁投稿及分享。运营：美国Healsan咨询公司MG项目组，专注于临床科研及临床试验的服务公司，擅长于针对重症肌无力的临床科研设计及临床试验结果的报告撰写。
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