11月20日,Sage Therapeutics宣布,其在研药物dalzanemdor(SAGE-718)在治疗亨廷顿病(Huntington's Disease,HD)的二期临床试验中未能达到主要终点,公司决定终止该药物的进一步开发。此项期旨在评估dalzanemdor对亨廷顿病患者认知障碍的影响DIMENSION研究中,但该药物未能显著改善亨廷顿症成年患者的认知功能。尽管在三项研究中均未能取得积极结果,dalzanemdor在临床试验中显示出良好的耐受性,并未发现新的安全信号。
Dalzanemdor是一种研究性异位NMDA受体调节剂,对亨廷顿病具有一流的潜力。然而,这种作用机制在临床上基本上没有成功。2024 年 6 月,Sage 发布了亨廷顿病 dalzanemdor 的 II 期数据,其口服 NMDA 受体 dalzanemdor 在一项小型 II 期亨廷顿病试验中显示出轻微的数值改善,但这一“微小的数值差异”并不被看好。亨廷顿病本来是Sage最后的希望,这已经是dalzanemdor第三次失败。Sage公司此前也在开发用于治疗阿尔茨海默病和帕金森病的药物。去年10月,dalzanemdor在阿尔茨海默病的LIGHTWAVE研究中也未能显示出对轻度认知障碍和轻度痴呆症患者的积极效果。今年四月,dalzanemdor在帕金森病的PRECEDENT研究中同样未能达到主要终点,导致Sage Therapeutics决定停止该药物在帕金森病领域的进一步开发。此项dalzanemdor亨廷顿病临床2期研究失败后,Sage彻底放弃了该候选药物。Sage 最近还制定了一项削减成本的计划,其中包括裁员 165 名员工,约占其员工总数的 33%。Stifel 分析师 Paul Matteis 表示,亨廷顿病计划的终止确实可能会为 Sage 释放一些额外的资金。
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