近期，在Beam Therapeutics基于CRISPR的细胞疗法 BEAM-101 的I/II期试验中，一名镰状细胞病患者因呼吸衰竭死亡。
该公司表示患者死亡可能与一种名为白消安的化疗药物（用于为患者输液做准备）调理有关，是由治疗前的预处理方案导致，与碱基编辑疗法 BEAM-101无关。
BEAM-101 是一种用于治疗镰状细胞病 (SCD)的试验性转基因细胞疗法。由自体 CD34+ 造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 组成，这些细胞在体外进行碱基编辑，将自然发生的 A 到 G 替换引入编码 γ-珠蛋白的HBG1/2基因的启动子中，以破坏 BCL11A 转录抑制因子结合位点，从而增加 HbF 的产生。
在临床前研究中证明，碱基编辑可有效诱导 HbF (>60%) 并按比例减少镰状血红蛋白 (HbS) (<40%)，而无需依赖双链 DNA 断裂。
BEACON研究 (NCT05456880)是一项 1/2 期单臂开放标签研究，评估了单剂量 BEAM-101 对患有严重血管闭塞危象 (VOC) 的 SCD 患者使用的安全性和有效性。 初步数据如下，
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