刚刚！FDA批准首款AADC缺乏症基因治疗产品上市
文摘
2024-11-14 08:28
广东
11月13日，PTC Therapeutics（NASDAQ：PTCT）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）加快批准其用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的基因疗法，这是美国批准的第一种直接脑部给药的基因疗法。2022年11月这款基因治疗以Upstaza™在英国获批上市，是一种基于重组腺相关病毒血清型2 (AAV2) 的基因疗法。（刚刚！基因治疗产品Upstaza™在英国获批上市）![]()
PTC Therapeutics首席执行官Matthew B.Klein医学博士表示：“PTC再次开创了一种治疗高度病态神经系统疾病的新方法。我为我们的团队坚定不移地致力于实现这一重要的监管里程碑感到自豪。我们期待着将这种转型基因疗法带给美国AADC缺乏症的儿童和成人。”该基因疗法将以KEBILIDI™（eladocagene exoparvovec tneq）的品牌在美国上市，适用于治疗AADC缺乏症的儿童和成人，包括各种疾病严重程度。商业化上市准备工作正在顺利进行中，已经确定了卓越中心，外科医生接受了基因治疗程序的培训。AADC缺乏症是一种高度病态和缩短寿命的罕见遗传性疾病，导致无法合成多巴胺，这是一种对运动功能至关重要的神经递质。KEBILIDI是一种基因替代疗法，通过立体定向神经外科手术直接给药于大脑壳核。临床试验结果表明，经过基因治疗后，多巴胺会重新合成，随后逐渐获得运动发育里程碑。基于正在进行的基因治疗全球临床试验（PTC-AADC-GT-002）的安全性和临床疗效发现，KEBILIDI获得了加速批准。将从研究中已经接受治疗的患者的长期随访中提供证实性证据。随着生物制品许可证申请的批准，PTC Therapeutics将获得一张罕见病优先审查凭证，该公司计划将该罕见病优先审查券出售，价值可达数亿美元。关注下方公众号，带你看世界!
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