11亿美元!诺华收购基因治疗公司Kate Therapeutics

文摘   2024-11-21 19:56   上海  

11月21日,巴塞尔,诺华公司在伦敦为投资者和分析师举办的“会见诺华管理层”活动之前,宣布调高其中期指导。此前对2023-2028年复合年增长率为+5%的销售指导已上调至+6%,这得益于市场内增长动力和即将推出的产品的强劲势头,其中大多数产品预计将在2030年或以后在美国独家销售。

以2024年的强劲表现为基准年,诺华公司现在预计销售额将以2024-2029年复合年增长率+5%的速度增长。得益于持续强劲的销售增长和生产力的提高,该公司有望在2027年实现40%以上的核心营业利润率。

诺华首席执行官Vas Narasimhan表示:“诺华公司已经完成了向一家纯粹的创新药物公司的转型,在我们的核心治疗领域和技术平台拥有深厚的专业知识和能力。我们的专注使我们能够提高我们的商业执行能力,并增加我们对Cosentyx、Kisqali、Kesimpta、Pluvicto和Leqvio的峰值销售估计,我们在未来几年有15份以上的提交材料,以进一步巩固我们的增长前景。从长远来看,我们已经确定了30多项资产,这些资产具有巨大的潜力,可以重振我们的投资组合,并支持2029年后的中个位数增长。总的来说,我们仍然对我们的专注战略和为股东创造可持续价值的能力充满信心。”

虽然诺华的大部分投资组合来自其内部创新引擎,但创造价值的附加投资仍然是诺华资本配置政策的重要组成部分。诺华在过去两年中执行了30多项战略交易,主要处于探索性到临床前阶段。最近的例子包括收购Kate Therapeutics,这补充了该公司为神经肌肉疾病创新新基因疗法的持续努力,以及与Ratio Therapeutic就下一代SSTR2靶向放射治疗候选药物达成的全球许可和合作协议,这增加了该公司的深度放射配体治疗管线。

诺华公司将以11亿美元收购Kate Therapeutics,专注于基因治疗和神经科学。首席执行官Vas Narasimhan和首席财务官Harry Kirsch表示,未来的并购交易可能会保持在30亿美元以下。KateTx的产品线包括使用专门的AAV衣壳递送技术治疗肌肉营养不良的临床前候选药物。

2023年6月,Kate Therapeutics走出隐身模式,完成由创始投资者Westlake Village BioPartners和Versant Ventures共同领导的5100万美元的A轮融资,Osage University Partners与UF Innovate Ventures参与跟投。此外,该公司已独家授予Astellas一款临床前基因治疗产品KT430的开发、制造和商业化开发全球权益。2023年10月,Capsida Biotherapeutics与Kate Therapeutics达成战略合作,生产KateTx的下一代基因疗法。

2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)2024年会上,在其管线和平台上展示详细的临床前疗效和安全性结果。这些结果支持了KateTx最新一代骨骼肌和心脏靶向、肝脏去靶向工程化的MyoAAV衣壳和基因调控技术在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)、面肩肱型肌营养不良(FSHD)和其他毁灭性遗传性骨骼肌和心脏疾病方面的最佳潜力。

Kate利用其DELIVER平台鉴定了一类专有的肌肉和心脏靶向、肝脏去靶向的“MyoAAV LD”衣壳,该衣壳在非人类灵长类动物(NHP)中具有更高的效力和选择性,并选择KT809作为治疗DMD的开发候选药物。该产品结合了MyoAAV LD 6.1,这是第六代内部产生的完全自主的衣壳,以及一种专有的调节元件,用于在灵长类动物的骨骼肌和心脏中表达转基因。

差异化递送平台

对于衣壳,KateTx的DELIVER平台利用了定向进化、严格的基于RNA的功能性衣壳变体选择以及各种体内模型中的机器学习。该平台已经产生了MyoAAV类衣壳,由KateTx科学联合创始人兼首席科学官Sharif Tabebordbar博士以及麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的同事开发,当时他是Pardis Sabeti博士实验室的导师和研究科学家。结果于2021年首次发表在《细胞》杂志上。

与Tabebordbar博士的工作相关的技术已授权给KateTx。在内部,该公司还开发了下一代MyoAAV衣壳,并进一步增强了靶向性。与包括AAV8、AAV9和AAVrh74在内的天然存在的腺相关病毒(AAV)衣壳相比,MyoAAV衣壳靶向骨骼肌和心肌,在不同物种中具有显著更高的效率。这些突破有可能提高基因治疗的有效性和安全性,并使人们能够追求更广泛的靶点,而这些靶点在其他方面很难用现有技术进行治疗。
KateTx的货物(cargo)平台包括内部产生的专有能力和佛罗里达大学授权的技术,这些技术是在KateTx科学联合创始人Eric Wang博士的实验室中开发的。Cargo平台的首要目标是确保公司的疗法只在感兴趣的组织中产生,而不是在身体的其他组织产生
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