▎药明康德内容团队编辑
在刚刚过去的11月，多款新药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。其中有多款抗肿瘤药物，分别治疗三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌、卵巢癌等常见癌症以及罕见遗传病相关肿瘤；还有治疗寻常痤疮和干眼等常见疾病的药物，以及治疗冷吡啉相关周期性综合征的罕见病药物等，为广大患者带来新选择、新希望。
今天，健康榨知机就带大家了解下11月份获批的部分新药，以及适用于哪些疾病的治疗。
想获取《2024年1-11月中国获批上市新药》完整PDF文件的朋友们，请点击下方名片进入公众号“健康榨知机”，关注后点击“发消息”，在消息对话窗口回复“新药”即可~![]()
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截图来源：NMPA官网
芦康沙妥珠单抗，适用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。
三阴性乳腺癌是指雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人类表皮生长因子受体2（HER2）免疫组织化学染色结果均为阴性的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌的15%~20%，向来被认为是乳腺癌中“最难治、最毒”的一类，通常具有复发转移率高、预后较其他乳腺癌类型更差等特点。目前针对三阴性乳腺癌的治疗仍以化疗为主，其治疗生存获益有限，临床上亟需新的治疗方案。
人滋养细胞表面糖蛋白抗原2（TROP2）在肿瘤生长、侵袭和转移中起着重要的作用，在乳腺癌中过表达，特别是三阴性乳腺癌。芦康沙妥珠单抗是一款靶向TROP2的抗体药物偶联物（ADC），由靶向TROP2的人源化单克隆抗体、可酶促裂解的连接子（Linker）连接着一种贝洛替康衍生的新型拓扑异构酶I抑制剂（KL610023）组合而成，通过重组抗TROP2人源化单克隆抗体特异性识别肿瘤细胞表面的TROP2，其后被肿瘤细胞内吞并于细胞内、释放出能杀死邻近肿瘤细胞的KL610023。
本次适应症的上市申请是基于一项3期临床研究（OptiTROP-Breast01），2024年5月公布的结果显示：在130例既往经二线及以上标准治疗的不可手术切除的局部晚期、复发或转移性三阴性乳腺癌患者中，与接受标准化疗（艾立布林、长春瑞滨、卡培他滨或吉西他滨）的对照组相比，使用芦康沙妥珠单抗单药治疗在无进展生存期和总生存期方面有统计学上的显著改善。期中分析显示，治疗组达到了无进展生存期的主要终点，中位无进展生存期为5.7个月（化疗组为2.3个月），疾病进展或死亡风险降低了69%；在TROP2高表达（TROP2 H评分>200）的患者亚组中，治疗组的中位无进展生存期为5.8个月（化疗组为1.9个月）。中位随访10.4个月时，客观缓解率（ORR）为43.8%（化疗组为12.8%）。
（注：客观缓解率是指指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例。一般来说，客观缓解率=完全缓解[所有靶病灶消失]+部分缓解[靶病灶直径之和缩小至少30%]。）
也就是说，使用这款新药治疗近1年时，治疗组超40%的患者肿瘤明显缩小或消失。对于此前接受过大量其他治疗、选择非常有限的晚期三阴性乳腺癌患者来说，这是很积极的信号。
而此前公布的2期拓展临床研究结果显示，59例经治的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌患者使用芦康沙妥珠单抗治疗后，客观缓解率为42.4%，其中有3例患者完全缓解，疾病控制率为76.3% ，中位无进展生存期为5.7个月，中位总体生存期长达16.8个月，12个月及24个月的总生存率分别为65%和39.5%——也就是说，近40%的患者可生存超过2年。
1. 格索雷塞片
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截图来源：NMPA官网
适用于治疗至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
非小细胞肺癌是肺癌中最常见的类型（大约占所有肺癌的80%~85%），而KRAS是人类癌症中最常出现突变的致癌基因之一，它的突变不仅能直接促进肿瘤细胞的增殖和生存，还能够对肿瘤微环境产生影响。研究显示，KRAS基因突变存在于多种肿瘤中，其中KRAS G12C突变主要存在于肺癌、结直肠癌和胰腺癌等癌种中。
格索雷塞是一款新型、高效的KRAS G12C抑制剂。据公开资料，这款药可以选择性、且不可逆地结合KRAS G12C突变蛋白，使其处于失活状态，目前拟开发用于治疗带有KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等癌症。
今年新公布的2期临床试验结果显示，在携带KRAS G12C突变、经抗PD-(L)1治疗和含铂化疗后的局部晚期或转移性NSCLC患者中，格索雷塞治疗组患者的客观缓解率为50%，疾病控制率为89%，中位缓解持续时间为12.8个月，中位无进展生存期为7.6个月。此外，格索雷塞也表现出了良好的安全性。
2. 盐酸佐利替尼片
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截图来源：NMPA官网
适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。
非小细胞肺癌中，最常见的驱动突变是EGFR基因变异（大约10%-35%的患者都有携带），而CNS是EGFR突变阳性NSCLC患者的常见转移部位。由于血脑屏障增加了药物渗透入脑的难度，使得颅脑成为肺癌细胞的“避难所”。
佐利替尼是一种可逆的新一代表皮生长因子受体激活突变（L858R和Exon
19Del）酪氨酸激酶活性抑制剂（EGFR-TKI），专为治疗伴CNS转移的EGFR敏感突变晚期NSCLC患者设计，具有完全穿透血脑屏障的能力。
在1期和2期临床研究中，佐利替尼显示出良好的全身和颅内抗肿瘤活性。在今年10月新发布的临床研究结果中，与对照组相比，佐利替尼组的中位无进展生存期明显更长（9.6个月 vs 6.9个月），而且显著延长了颅内无进展生存期。总生存期尚未成熟；佐利替尼组60%的患者后续可序贯第三代EGFR-TKI治疗，这些患者的预估中位总生存期为37.3个月（超过3年）。![]()
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截图来源：NMPA官网
索米妥昔单抗注射液，适用于既往接受过1-3线系统性治疗的叶酸受体α（FRα）阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。
卵巢癌是中国女性常见癌症之一，虽然Ⅰ期卵巢癌患者5年生存率可超过90%，但是由于缺乏有效的早筛手段，以及卵巢深处盆腔，当卵巢病变处于早期时常无特异临床症状等因素影响，当因出现症状而就诊时，70%的患者已处于晚期。手术和术后的铂类药物化疗是目前卵巢癌的主要治疗手段，但卵巢癌极易复发，在经过手术和化疗的初次治疗后，患者3年复发率达70%左右。多次复发后，患者每次治疗后到复发的间隔时间会越来越短，对铂类药物的敏感性也会越来越差，最终发展成为铂耐药复发。而铂耐药复发的患者，通常只能选用非铂类药物进行化疗，治疗效果往往不太理想。
FRα是一种在卵巢癌中高表达的细胞表面蛋白。索米妥昔单抗注射液是一款针对FRα靶点的抗体偶联药物，由FRα结合抗体、可裂解的连接子和美登木素生物碱DM4组成。
此前关键的3期临床试验结果显示，在肿瘤FRα高表达、既往接受过1-3线系统性治疗的铂类耐药卵巢癌患者中，与研究者选择的单药化疗（紫杉醇周疗、聚乙二醇脂质体多柔比星[PLD]或拓扑替康）相比，索米妥昔单抗治疗组的死亡风险降低了33%、肿瘤进展风险降低了35%，总体上3级及以上的不良事件更少，不良事件导致停药率更低。
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截图来源：NMPA官网
贝组替凡片，适用于von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤。VHL病是一种罕见遗传疾病，由VHL基因突变引起，随年龄的增长，患者患上各类肿瘤的风险会不断增加，全身多个器官都有可能长出不同的肿瘤。其中非常常见的类型就包括上述3类肿瘤，此外还包括视网膜母细胞瘤、嗜铬细胞瘤和内淋巴囊肿瘤。贝组替凡片是一款选择性新型口服缺氧诱导因子（HIF-2α）抑制剂。研究发现，在缺乏VHL的肾癌细胞中，抑制HIF蛋白（一种能够激活动物细胞中多个对缺氧环境产生反应的基因的蛋白）的功能可以成功阻止肿瘤的生长，由此让HIF-2成为了抗癌疗法开发的重要靶点。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。
图片来源：123RF
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截图来源：NMPA官网
盐酸米诺环素泡沫剂，适用于9岁及以上儿童和成人患者的非结节性中度至重度寻常痤疮炎症性病变的局部治疗。寻常痤疮是一种慢性炎症性皮肤病，特征为开放性或闭合性粉刺及炎性病变（如丘疹、脓疱或结节）。寻常痤疮有多种病因，包括炎症及感染。毛囊及伴随的皮脂腺阻塞、痤疮角化杆菌的毛囊定植以及多种促炎细胞因子的产生，都可能导致非炎症性及炎症性病变的形成。米诺环素是一种用于治疗细菌感染及寻常痤疮的四环素抗生素，它通过阻止胺基酸进入核糖体，从而抑制细菌肽链的形成。米诺环素对痤疮棒状杆菌等多种微生物具有广谱抗菌活性，此外也具有抗炎作用，可通过释放肿瘤坏死因子-α（TNFα）或干扰素γ（INF-γ），帮助缓解寻常痤疮及降低促炎细胞因子的分泌以抑制细胞凋亡。据公开资料，与其他主要的抗痤疮抗生素相比，这款外用4%米诺环素泡沫剂副作用更少、耐药性更低及患者配合度更高；米诺环素的高度亲脂性使其能够集中于毛囊与皮脂腺中。现有临床可用的米诺环素产品主要是口服药物，而通过使用外用配方，该药物可被输送至痤疮部位，从而显著降低全身性暴露及相关不良事件的发生率。![]()
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截图来源：NMPA官网
酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂，用于增加干眼患者的泪液分泌。干眼是一种多因素诱发的慢性眼表疾病，泪膜不稳定是干眼的核心特征，还可导致视力损伤，可能导致持续的刺痛、搔痒、烧灼感、对光敏感、视力模糊和眼疲劳。《中国干眼诊疗中心规范化建设专家共识（2021）》指出，中国干眼患者高达3亿左右。伐尼克兰是一种高选择性的乙酰胆碱能受体激动剂，以其高亲和力、高选择性结合烟碱型乙酰胆碱受体而发挥作用。当受体活化后，分布在鼻腔内的三叉神经副交感神经通路被激活，基础泪液分泌增加，从而达到治疗干眼的目的。
据介绍，伐尼克兰鼻喷雾剂创新地采用了经鼻给药的方式，显著改善了天然泪液分泌量，提高了泪膜稳定性，阻断了干眼病理生理的恶性循环，从而避免了使用传统滴眼药的繁琐性。这款药一天仅需两次鼻喷给药，方便患者使用。
图片来源：123RF
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截图来源：NMPA官网
注射用利纳西普，适用于成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells综合征（MWS）。冷卟啉相关周期性综合征（CAPS）是与NLRP3基因缺陷有关的一组罕见的炎症性疾病。NLRP3基因突变的患者会不断过度产生一种称为白细胞介素-1β（IL-1β）的分子，从而引起反复发作的多系统炎症，影响皮肤、肌肉、骨骼、关节、眼、耳以及中枢神经系统等，而治疗目标是通过控制炎症来抑制持续的自身炎症状态，从而改善功能，避免器官和其他损伤。注射用利纳西普是一款白细胞介素-1（IL-1）抑制剂、每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β的信号传导。2024年1-11月，有哪些肿瘤、糖尿病、阿尔茨海默病、心血管疾病、其他常见疾病以及罕见病的治疗药物获批上市？想获取《2024年1-11月中国获批上市新药》完整PDF文件的朋友们，请点击下方名片进入公众号“健康榨知机”，在消息对话窗口回复“新药”即可~期待这些获批上市的新药能尽快来到患者身边，为广大患者带来新的治疗选择，帮助他们减轻痛苦、提高生活质量，延长寿命。
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