中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示:“RAG-17首例受试者完成给药,这标志着我们在攻克肌萎缩性侧索硬化症(ALS)这一毁灭性神经退行性疾病方面迈出了重要一步。这一成就突显了我们对推进RNA疗法的不懈努力,这类疗法有望为患有像渐冻症这样的罕见重症的患者及其家人带来改变人生的希望。” RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)认证,并于2024年先后获得FDA与中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验许可。2024年11月,在一项研究者发起的临床试验(IIT)中,RAG-17展现了积极的临床结果,进一步验证了其作为革命性疗法的潜力,这些研究成果已在第27届全国神经病学大会、神经科学2024大会及第35届国际ALS/MND研讨会上发布,获得了广泛关注和高度评价。