科越医药在圣地亚哥举行的2024年美国血液学学会 (ASH)年会上公布的最新数据，继续验证了KP104作为一种新型PNH单药疗法的长期安全性和显著的持续疗效，解决了这种罕见且危及生命的疾病中未被满足的重大临床需求。在两年的治疗期间，KP104通过显着改善PNH患者的血红蛋白水平和整体血液学结果显示了持续的临床获益。
“我们对KP104在PNH患者II期研究的长期持续临床疗效和良好的安全性感到非常振奋”，科越医药的研发负责人宋文儒博士说，“PNH患者迫切需要提供持久疗效和安全性的创新疗法。KP104独特的双靶向机制以及这一长期安全和显著疗效数据将使其成为未接受补体治疗和对当前补体疗法无反应或反应不佳的PNH患者未来的最佳单药疗法。”
2024年ASH大会上提供的新数据来自18名接受KP104皮下治疗的患者，所有患者于最佳生物剂量（OBD）经过56/58周治疗时间。主要内容包括：
在转换到OBD后，患者的血红蛋白水平持续改善(图1)：在没有输血的情况下，100% (18/18)患者的血红蛋白水平从基线水平增加≥2g/dL，89%(16/18)达到血红蛋白正常化(≥12g/dL)，平均(SD)为13.6 (1.5)g/dL。其中两例分别患有合并的再生障碍性贫血和骨髓增殖性肿瘤的患者也显示出血红蛋白的改善接近正常水平。
患者在整个治疗期间持续控制LDH水平(图2)至接近正常水平，表明KP104非常有效的控制血管内溶血(IVH)。在OBD转换后56/58周结束时，94%(17/18)的患者实现了LDH<1.5x 正常值上限(ULN)。
所有患者在KP104治疗期间（从第1天到第84/85周)之间均不需要输血。
所有其他临床次要终点也观察到显著的改善：转换到OBD后，网织红细胞绝对计数、胆红素水平和FACIT-疲劳评分均恢复正常。
KP104是安全的，耐受性良好，没有3级或以上的治疗期间不良事件(TEAEs)。
关于KP104
KP104是一种具有独特作用机制的全球首创双功能补体生物药。KP104旨在同时选择性抑制补体旁路(H因子)和末端途径(C5)，提供一种强大的协同机制且可能更加有选择性的精准治疗补体介导的疾病。KP104还被设计成具有延长的半衰期和效力，其配方可用于静脉注射和皮下给药。KP104正进入多个适应症的II期临床试验，包括PNH、IgA肾病、C3肾小球病和继发于系统性红斑狼疮的血栓性微血管病。III期临床试验将计划在全球范围内进行，包括中国、美国和澳大利亚。KP104是一种尚未获得任何监管当局批准用于任何适应症治疗的研究药物。
▌文章来源：科越医药
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