企业资讯丨中美瑞康：团队斩获殊荣，ALS创新疗法备受肯定

学术 2025-01-02 18:08 江苏

12月30日，BioBAY园内企业中美瑞康在渐冻症（ALS，肌萎缩侧索硬化症）治疗领域取得的重要突破再次受到全球关注，李龙承博士团队荣膺2024年度生命科学破冰奖。该奖项由ALS患者及抗争者蔡磊先生和夫人段睿女士设立，旨在表彰在ALS治疗和科研领域取得重大突破并为患者带来实际改变的科学家及团队。此次获奖，是对中美瑞康在ALS药物开发及技术创新上的高度肯定，也彰显了公司团队持续推动全球ALS治疗进步的努力和决心。

推动ALS治疗的创新突破

渐冻症作为一种严重威胁人类生命健康的神经退行性疾病，长期以来因缺乏有效治疗手段而成为医学难题，给患者及家庭带来沉重的负担。在蔡磊先生及其团队的鼎力支持下，中美瑞康秉持着对患者深切的关怀与高度的社会责任感，迅速在ALS治疗领域展开行动。依托公司自主构建的小核酸药物研发体系，并结合全球领先的SCAD™中枢神经系统递送技术，中美瑞康在ALS领域快速立项和推进研发管线，取得了多项具有里程碑意义的突破性成果，为患者点亮了治疗的新希望。

其中，RAG-17是一款创新型双链小干扰RNA（siRNA）药物，用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症。临床前研究显示，该药物通过抑制SOD1基因表达以减少毒性蛋白生成，保护神经元功能，能够延缓疾病进程并显著改善运动能力。在研究者发起的临床试验（IIT）中，RAG-17表现出良好的安全性和耐受性，同时也显示出令人鼓舞的临床疗效。目前，该药物已进入I期临床试验并顺利完成首例患者给药。

同时，RAG-21为FUS基因突变型ALS患者开发，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD）。通过RNA干扰（RNAi）机制，RAG-21能够精准敲降FUS基因的表达，显著减少有毒FUS蛋白的生成。临床前研究数据显示，该药物具有缓解运动神经元退化并改善疾病预后的潜力，为FUS-ALS这一快速进展性渐冻症患者带来了新的治疗曙光。

卓越的技术创新与学术贡献

作为 RNA 激活（RNAa）现象的发现者和开拓者，李龙承博士在科研和医学创新领域成就斐然。出身临床医生的他，曾担任美国加州大学旧金山分校副教授与独立 PI，以及中国医学科学院北京协和医院特聘教授及中心实验室主任，积累了丰富的科研经验和深厚的学术底蕴。2006 年，李龙承博士首次发现并命名“RNA 激活”现象，开辟全新研究领域。他迄今发表论文80 余篇，被引用次数高达 13800 余次，并连续三年入选“中国高被引学者”（Highly Cited Chinese Researchers）榜单，拥有 6 项美国专利。

2017年，李龙承博士创立中美瑞康，致力于开发突破性的小核酸药物及创新疗法。公司凭借自主开发的新一代RNA激活平台和国际领先的小核酸药物递送技术，构建了高度差异化的研发管线。公司在罕见病药物开发领域取得了显著进展，为全球患者提供了独特的治疗方案。迄今为止，中美瑞康已获得美国FDA三项孤儿药资格认定和一项罕见儿科疾病资格认定，展现了公司对罕见病患者的承诺与关怀。

此次荣获生命科学破冰奖，不仅是对李龙承博士个人贡献的高度肯定，更是对中美瑞康团队在ALS治疗领域所取得成就的认可。该奖项设置了500万元人民币奖金，充分体现蔡磊先生、段睿女士及社会各界对ALS治疗研究的关注与支持。

李龙承博士表示：“能够获得这一荣誉，我深感荣幸与欣慰。这不仅是对我们团队过去努力的肯定，更激励我们在未来继续为ALS及其他罕见病患者开创新的治疗可能。中美瑞康将一如既往地专注于技术创新和患者需求，力争为全球患者带来更切实的改变。”他进一步强调：“我们决定，将全额500万元奖金悉数投入到ALS研发管线的加速推进之中，以期为该领域的突破贡献我们的绵薄之力。”

未来，中美瑞康将不断突破技术边界，加速RAG-17和RAG-21的开发进程，同时拓展在更多疾病领域的创新药物研发，为患者带来更多希望与福祉。

关于生命科学破冰奖

生命科学破冰奖（Life Science Ice Breaking Award）由渐冻症抗争者蔡磊先生及夫人段睿女士设立，旨在鼓励和表彰在中华人民共和国境内（包括港、澳、台地区）为渐冻症研究和生命救治作出突出贡献的科学家、生物医药公司、科技企业及医生，以推动 ALS 领域的科学研究与发展，为攻克这一医学难题汇聚力量。作为首个由患者组织颁发的生命科学奖项，它最关注、最核心的评判标准是对病人的实际贡献，即是否真正可实现对患者的生命救治。2024年度奖金总额为500万元人民币，由破冰未来公司与攻克渐冻症慈善信托联合支持，凝聚了社会各界的关怀与力量，为攻克ALS这一医学难题注入了持久动力。

▌文章来源：中美瑞康

责编：何文正

审核：任旭

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