2024 年 6 月 25 日心血管和代谢产品管线研发网络会上，VSA001 在 FCS 成人患者中的关键3期 PALISADE 研究的最新结果被公布。
PALISADE 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验。该研究共纳入 75 名受试者（分布在 18 个国家的不同研究中心），随机接受每三个月一次的 VSA001 25 mg（26 例）、50 mg（24 例）或安慰剂（25 例）皮下注射治疗，持续 12 个月。完成随机期的受试者有资格继续参加扩展期研究。
PALISADE 研究的主要终点是第 10 个月经安慰剂校正中位甘油三酯（TG）水平变化。结果显示，接受 25 mg 或 50 mg VSA001 治疗的患者分别实现了中位甘油三酯水平减少 80% 和 78%。
除了达到主要终点外，VSA001 还达到了所有关键性次要终点，包括第 10 个月和第 12 个月（平均）空腹甘油三酯从基线的百分比变化；第 10 个月空腹 APOC3 从基线的百分比变化；第 12 个月空腹 APOC3 从基线的百分比变化；在随机对照研究期间急性胰腺炎事件的发生率。研究数据还显示每三个月一次给药的 VSA001 在整个研究期间持续降低甘油三酯水平（中位数和平均值），且变异性低。
在安全性方面，VSA001 在 PALISADE 研究中表现出良好的安全性。不良事件（AEs）的受试者数量在 VSA001 和安慰剂组中相似。重度和严重不良事件在 VSA001 组中比在安慰剂组中更少见。最多的不良事件是腹痛、新冠肺炎、鼻咽炎、头痛和恶心。
FCS 是一种严重的极罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为 1/1,000,000，通常由多种单基因（例如 LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5 或 LMF1）功能缺失突变引起。FCS 通常导致空腹 TG 水平极度升高（880 mg/dL 以上），严重 TG 升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2 型糖尿病和肝脂肪变性等，目前尚无有效的治疗药物获批。VSA001 有望成为首个针对 FCS 的有效获批药物。
▌文章来源：医麦客
