“中国关键”,按下中国患者创新用药“加速键”

健康   2024-10-21 17:52   吉林  




在这个时代,每一刻都在见证着变革的浪潮:从蒸汽机车到自动驾驶技术的突破,从电报电话到万物互联,从显微镜下的微观探索到太空站上的宏观观测……科技发展的洪流,不仅重塑了世界的面貌,也深刻地影响着医疗健康领域,新药研发、临床试验及审批流程等多个环节都在经历前所未有的变革。作为这一进程的直接参与者,患者也同样期待着与时俱进,渴望与临床医疗的发展同频共振,渴望借助创新药物的力量,加速战胜疾病的进程,拥抱更加健康美好的人生。2019年10月,勃林格殷格翰启动的“中国关键”项目,将中国全面纳入其全球早期临床开发项目,一举打破了“欧美为先”的新药开发模式,不仅让中国研究者们更早地加入研究,也极大缩短了中国患者与创新药物之间的距离。



风雨与共

让中国方案被看见



得益于“中国关键(China Key)”项目的战略部署,勃林格殷格翰大中华区临床运营团队在2019年启动了HOPE项目,与国内多家顶尖医院的临床试验机构签署临床试验框架协议,以缩短合同流转周期,加速临床试验启动,更好地服务中国患者。通过HOPE项目,实现了企业与医院研究机构的有机链接,进而加速了临床试验的启动、备案和入组等流程。
“临床试验早期阶段是重要的探索阶段,无论是肿瘤的I期临床试验,还是其他治疗领域的Ⅱ期临床试验,中国研究者能在早期参与其中,中国声音会更容易整合到创新药物的全球开发计划中。”勃林格殷格翰大中华区研发和医学负责人张维博士解释道,中国研究者的早期加入一方面使得这个研发项目更契合中国的治疗标准,契合中国的患者需求;另一方面也有助于中国研究者在药物创新研发核心能力上的积累与提升。

2023年底,依托自身丰富的研发经验和国内合作伙伴的科研优势,勃林格殷格翰决定进一步深化与中国医疗机构的战略合作关系,将HOPE项目升级为HOPE PLUS,从更多维度深化与研究机构的合作。张维博士介绍,截至目前,勃林格殷格翰已与31家国内医院达成合作,其中包括28家中国大陆医院、2家台湾地区医疗财团(覆盖8家医院)以及1家香港地区医院。

“尽管早期临床试验本身具有一定的开发风险,部分项目在I期或其他阶段可能会遇到失败,但这并不影响我们与中国研究者携手的决心,我们将与中国研究者一道,积极推进每一个临床试验,为临床提供更为完善的诊疗方案。


初心不改

让创新药“零时差”惠及中国患者



“让早期项目更早地引入中国,甚至在全球范围内实现首发并不是我们的唯一目标,关键是确保中国患者能够与全球患者同步获得创新药物的益处。”自1995年进入中国市场,勃林格殷格翰一直坚持把创新药带到中国,惠及中国患者,而将勃林格殷格翰与中国研究者连接在一起的,也正是“以患者为中心”的不变初心。
张维博士介绍,勃林格殷格翰开发的具有同类首创(first-in-class)潜力或者突破性疗法潜力的创新药,往往是针对临床上缺乏有效治疗手段的疾病,医生和患者都在焦急等待特效药,如果能在临床试验早期就把这些创新药引入中国,无疑是给患者带来希望。

佩索利单抗是勃林格殷格翰历时数年为泛发性脓疱型银屑病(GPP)患者开发的创新药物,也是这类患者拥有的第一个针对性治疗选择。GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病,特征性的皮损表现为全身广泛爆发脓疱,通常伴随着肿胀和触痛感,会严重影响患者的日常生活,甚至可能引起危及生命的器官衰竭和感染性并发症。在我国,约10万人中有1~2人患病[1],也正是因其相对罕见,因而过去并未能引起研发端足够的重视,导致针对GPP的特异性治疗药物研发进展相对缓慢。传统的治疗方法仅以缓解症状为目标,且长期使用容易导致多种副作用。

2020年1月,勃林格殷格翰正式启动了佩索利单抗静脉注射剂型的在华注册性临床试验,并将其加入全球多中心Ⅱ期临床试验Effisayil™ 1研究。张维博士回忆道:“最终该临床试验全球入组了53个人,其中20%为中国患者。”

在静脉注射剂型获批半年后,勃林格殷格翰即在中国提交了佩索利单抗皮下注射制剂的上市申请,比美国早了一周的时间。研究结果显示,与安慰剂相比,48周内,该产品可显著降低GPP发作风险84%。此外,接受获批剂量组的患者在接受治疗4周后没有出现GPP发作[2]。凭借出色的减少GPP发作的数据,佩索利单抗皮下注射制剂的上市申请也被NMPA纳入了审评快车道。


不断创新

时刻关注未被满足的患者需求



2022年,佩索利单抗静脉注射剂型在中国获批,几乎与欧美同步。2024年,佩索利单抗皮下注射制剂在华获批,早于欧美。中国患者得以第一时间从这款全球首个专门针对GPP的靶向生物制剂获益。近期,银屑病病友互助网上刊载的一则患者故事《『无惧脓疱 看见新生』之 我与罕见银屑病的30年持久战》让笔者感触颇深。
文静是一位与受GPP困扰长达30年的年轻妈妈,一周岁开始发病至今,已经做好了一生与GPP做斗争的准备。然而,她是幸运的,在31岁生日时收获了一份天赐的“礼物”成为佩索利单抗获批后的首批受益患者之一。多年来,肿胀的红疹会毫无预警地在她身上广泛暴发,针尖至小米粒大小的脓疱也会时常“光顾”,肆无忌惮地在她身上弥漫。每每结痂后,病情能稍有缓和,过一阵又会复发,如同海水潮汐一般,一波密集脓疱刚刚消退,又出现下一波,令文静心力交瘁。佩索利单抗的出现,给文静的生活带来了改变。“打下去24小时就看到效果,整个皮肤症状消下去的时间也快多了。”如今的文静夏天不再穿长袖长裤,不再躲进昏暗的小屋里,可以经常外出旅行,偶尔抚摸着自己的皮肤,那种光滑的触感,令她兴奋之余还感觉有些不真实。[3]

“让更多像文静这样的患者通过我们的研究和创新疗法获益,给我和团队带来巨大的成就感和满足感。”张维博士介绍,一直以来,勃林格殷格翰都始终关注包括GPP在内的一些高度未被满足的疾病领域,包括肿瘤、免疫、心血管代谢、中枢神经、眼底疾病等,也致力于针对患者未被满足的临床需求提供更具创新意义的诊疗策略,无论是疾病本身还是诊疗便利性上均是如此。

一般来说,患者为参与临床试验往往需要前往北京、上海等大城市,但这对地方偏远的患者,尤其对于中西部地区的患者来说,路途的遥远带来的不仅是经济上的压力,时间和精力也在一次次往返中被消磨。今年4月,勃林格殷格翰大中华区临床医学与运营团队成功将Global eConsent(电子知情同意书)解决方案落地中国。该项目是针对临床试验患者开展的一个数字化项目,旨在通过数字化技术为临床试验迭代升级,为试验参与者提供更便利、更精准的治疗方案。通过电子知情同意书的应用,患者可以在家里通过电子设备完成电子知情同意,直接改善了患者的参与体验,将“以患者为中心”的理念落到实处。

时代的加速发展为患者带来了前所未有的希望,这不仅是对医疗创新进步的呼唤,更是对人性关怀的深切需求,勃林格殷格翰将恪守“以患者为中心”的信条,将更多高效、安全、个性化的治疗方案更快地惠及广大患者,让健康福祉惠及每一个人。

参考文献

[1] 《我国泛发性脓疱型银屑病的患病率和疾病负担调查:一项基于全国2012-2016年城镇医疗保险数据的估算》,中华医学会第二十七次全国皮肤性病学学术年会,2021年6月

[2] Lebwohl M et al. Spesolimab for the prevention of generalized pustular psoriasis (GPP) flares: Results from the randomized, placebo-controlled trial Effisayil 2. Abstract presented at the 25th World Congress of Dermatology July 2023, Singapore.
[3] 『无惧脓疱 看见新生』之 我与罕见银屑病的30年持久战 (qq.com)


排版:张晶

编辑:王璐 宋菁

审核:许奉彦



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