ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。此次美国FDA IND获批，ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。
2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的2024年国际生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研究数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。根据已经公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。
相比国内外其他同类产品高频率出现发烧等用药反应，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时，在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。综合安全性和药效，ART001具备Best-in-class的潜力。
基因编辑被普遍认为是当下和未来最关键和最具潜力的生物技术之一。基于非病毒载体的体内基因编辑技术突破了以往基因治疗的一系列局限性。适应症方面，它不仅可以用于罕见病也可以用于难治的常见病；生产工艺和成本方面，它无需病毒和细胞，所有组分均可大规模工业化合成，不存在由于价格昂贵导致患者无法负担的情况；疗效和医疗费用方面，它具备一次用药即可彻底停止疾病进展甚至治愈疾病的潜力，大大便利患者的同时，可以在总医疗费用上为患者和医保大幅节省开支。
这些巨大的优势使得基于非病毒载体的体内基因编辑成为全球最具市场和技术潜力的创新制药领域之一。在这个领域，目前全球尚未有产品上市。即使在素以创新疗法开发领先闻名的美国，包括锐正基因在内，目前也只有三家公司获得临床试验许可。综上可见，非病毒载体的体内基因编辑领域具备巨大潜力的同时，也有非常高的技术和转化门槛。
