2024年8月22日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（简称“赛尔欣生物”）宣布，由公司自主研发的自体人多克隆调节性T细胞（Treg）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。这是公司成立以来获得的第一个孤儿药资格认定，也是继研发管线NP001项目通过郑州大学第一附属医院伦理审查的又一重要里程碑事件。
药物相关情况
孤儿药又称为罕见病药，美国FDA认定其为预防、诊断或治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品。本次获得FDA颁发的孤儿药资格认定，有助于Treg细胞治疗药物在美国的后续研发、注册及产业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、上市后享有7年的市场独占权等优惠政策。此次认定将在一定程度上加快推进临床试验及上市注册的进度。
许多自身免疫性疾病及神经退行性疾病目前还缺乏有效、理想的治疗药物。肌萎缩侧索硬化症，英文简称ALS，俗称渐冻症，是一种渐进且致命的运动神经元退行性疾病。渐冻症是由中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。由于上、下运动神经元退化和死亡，肌肉逐渐衰弱、萎缩。最后，大脑完全丧失控制随意运动的能力。最终导致发音、吞咽，以及呼吸障碍。目前渐冻症尚无临床显著有效的治疗药物，其患者从发病到死亡的平均生存期为3至4年。
过去50年中的研究已证明，在细胞核中特异性表达FOXP3，在细胞表面特异性表达CD25的天然Treg存在于正常个体中，并积极参与对自身、微生物和环境抗原的自由或过度免疫反应。它们的异常确实可能导致各种免疫疾病，如自身免疫性疾病、过敏等。NP001项目是一种基于自体Treg细胞回输的疗法。尽管ALS目前发病机制尚不明确，估计只有5%-10%与基因突变有关，但在疾病进展阶段都存在不同程度的免疫细胞进入中枢神经系统，攻击髓鞘及造成神经元损伤的情况。NP001产品旨在利用Treg脊髓鞘内注射更直接的抑制发病部位的免疫反应，招募少突胶质细胞进行神经修复的功能，从而在ALS的治疗中发挥积极的作用。
赛尔欣生物成立于2022年，专注于开发治疗神经退行性疾病和自身免疫性疾病多模式 Treg 细胞疗法，是国内唯一一家专注于进行Treg细胞治疗药物开发且进展最快的医药创新研发企业。Treg能够多机制有效抑制促炎细胞的增殖和功能，经过多年的探索研究发现，Treg还有组织修复的功能。结合不同适应症的致病机理，赛尔欣设计了完全自主创新的研发管线，从免疫抑制、组织修复和免疫耐受等方面逐步达到疾病治愈的目的。赛尔欣秉承“解决未满足临床需求”的核心使命，以“以患者为本，诚信、实干、执着”为核心价值观，引领Treg产业化开发。
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