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2024年8月26日晚间，信立泰药业发布公告称，拟与尧唐生物（YolTech Therapeutics）签订协议，获得后者拥有的在研PCSK9靶点的碱基编辑药物YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益，包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等。YOLT-101为尧唐生物自主研发的靶向PCSK9的碱基编辑药物，目前拟开发的适应症包括家族性高胆固醇血症等。
信立泰将根据交易进度和研发进展情况，以自筹资金付款，其中首付款及研发里程碑款总金额最高不超过2.05亿元。如该产品获批上市销售，若产品净销售额（以连续12个月计）首次达到协议约定数额，信立泰支付销售里程碑款，销售里程碑累计最高不超过8.3亿元。同时，在协议约定期限内，信立泰根据会计年度净销售额按一定比例支付尧唐生物销售提成。尧唐生物是一家专注于基因编辑技术的生物技术公司，正在开发新一代基因编辑药物。YOLT-101由包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的碱基编辑器（YolBE）和引导RNA（gRNA）组成。该产品通过LNP介导的肝脏靶向作用，经肝脏细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）介导的内吞进入肝细胞，释放碱基编辑器和gRNA，两者形成YolBE-gRNA复合体，靶向PCSK9基因特定序列，在特定位点进行碱基编辑，从而关闭基因表达，抑制PCSK9对LDLR的降解，增加LDLR与LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）的结合，从而有效清除血液中LDL-C，以期最终达到治疗家族性高胆固醇血症的目的。目前，YOLT-101尚处于临床前研究阶段，并在一项由研究者发起的临床研究（IIT研究）中完成首例受试者给药。已有的临床前数据显示，在非人灵长类动物模型中，YOLT-101实现了一次给药长达近两年的LDL-C大幅度降低。根据信立泰公告介绍，YOLT-101作为PCSK9碱基编辑药物，可在DNA水平编辑PCSK9基因的单个碱基，降低靶蛋白表达。如能研发成功，将显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，从而提供更便捷的全新治疗选择。免责声明：生物E药团队主要关注细胞与基因治疗领域最新进展、具有转化价值的生命科学基础研究以及生物医药行业资讯，本公众号所发布的文章仅作信息交流之用，文中观点不代表生物E药的立场，亦不代表生物E药支持或反对文中观点。本公众号发布的相关信息亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。
