近日，Precision BioSciences宣布其合作伙伴TG Therapeutics已获得美国FDA的批准，将开展在研新药“Azer-Cel”在治疗进行性多发性硬化症（MS）的临床试验，TG 计划在今年启动针对Azer-Cel治疗进行性MS的第一阶段临床试验。
2024年初，Precision和TG达成许可协议，将Azer-Cel治疗多种自身免疫性疾病的全球权益授权给TG，并获得1750万美元的预付款。
Azer-Cel是Precision基于其ARCUS基因组编辑技术开发的靶向CD19的一款同种异体CAR-T疗法。该技术被用于修饰供体来源的T细胞，使其表达能够识别肿瘤细胞表面CD19蛋白的嵌合抗原受体（CAR）。由于CD19在多种B细胞癌症及MS的发病机理中起关键作用，因此Azer-Cel具有针对这些疾病的潜在疗效。
Precision专有的ARCUS基因编辑平台，可为“下一代”治疗性细胞和基因编辑疗法提供底层技术。ARCUS技术的核心是ARC核酸酶，这是一种完全合成的酶，类似于归巢核酸内切酶，但经过显著改进，成为首个治疗级基因组编辑平台的起点。ARC核酸酶很小，具有无与伦比的特异性，可以定制以识别任何靶基因内的DNA序列。ARC核酸酶体积小、特异性强，可自定义识别任何靶基因内的DNA序列。
ARC核酸酶使用一套专有的计算机和基于实验室的技术创建，以确保最大的基因编辑效率和最小的脱靶活性。重要的是，ARC核酸酶可以在分析相关模型生物的切割活性的基础上进行优化，以控制效力和特异性。
在前期研究中，Azer-Cel已显示出在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中的显著疗效，特别是在那些接受过自体CAR-T治疗后复发的患者中，总缓解率（ORR）高达83%，且安全性良好；在治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者的ORR为58%，CR（完全缓解）为41%。这些前期的积极数据为Azer-Cel在治疗MS的临床试验中奠定了坚实的基础。
此前2023年8月，Precision还与Imugene达成了战略交易，将Azer-Cel在全球范围内用于治疗癌症的权利授予Imugene并获得2.27亿美元的预付款，Imugene负责推进Azer-Cel用于在自体CAR-T治疗后复发的大B细胞淋巴瘤（LBCL）的临床试验。
免责声明：生物E药团队主要关注细胞与基因治疗领域最新进展、具有转化价值的生命科学基础研究以及生物医药行业资讯，本公众号所发布的文章仅作信息交流之用，文中观点不代表生物E药的立场，亦不代表生物E药支持或反对文中观点。本公众号发布的相关信息亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。
版权声明
