10月9日，AI制药公司Insitro宣布与礼来签署三项战略协议，双方共同推进治疗代谢疾病的潜在新药，包括代谢功能障碍相关的脂肪性肝病（MASLD）。Insitro已经自研了两款siRNA分子，并尝试将其用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病在内的疾病的治疗，但这些siRNA分子需要递送载体才能到达肝脏。前两项协议中，礼来为Insitro提供了获得GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）递送技术许可的选择权，因为这一递送技术可以实现肝脏递送。注：N-乙酰半乳糖胺的三元结构被用作基于寡核苷酸的反义和siRNA疗法的靶向和内化配体，这些疗法可与肝脏内肝细胞表面表达的去唾液酸糖蛋白受体结合。Alnylam的几款获批药物（Givlaari、Oxlumo、Amvuttra和Leqvio）均使用GalNAc进行递送。第三项协议中，Insitro和礼来将合作发现和开发针对代谢疾病的第三个新靶点的抗体。作为合作的一部分，两家公司将共同开展早期临床前开发活动，直至开发候选药物提名，届时Insitro将负责所有剩余的开发和商业化。据不完全统计，近五年来，制药巨头礼来在AI制药领域的合作事件不断增加。上个月，礼来与 Genetic Leap 达成了一项合作协议，双方将利用Genetic Leap的RNA靶向人工智能平台，为礼来选定的靶点开发寡核苷酸药物。礼来近五年在AI制药领域的代表性合作交易
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Insitro成立于2018年，今年1月，Insitro创始人兼首席执行官Daphne
Koller博士在JPM大会上做了报告，其中，Insitro对“AI到底如何制药？”的回答是：合适的人，用恰当的数据，搭建适用的机器学习模型。![]()
Insitro对“AI到底如何制药？”的理解[2]
Insitro的研发管线都处于很早期阶段。有趣的是，Insitro对每种疾病领域采用了不同的modality：代谢疾病是小核酸；神经系统疾病是小分子；肿瘤药则选择抗体和ADC。这次与礼来的合作将助力Inistro的首条管道项目进行IND。如果一切按计划进行，Insitro将在2026年开始其首个临床试验。![]()
Insitro的siRNA药物[2]
Insitro创始人兼首席执行官Daphne
Koller博士表示：“我们专有的AI/ML平台，利用大规模的多模态数据，计算能力和遗传学，已经确定了几个高价值的靶点。通过从根本上解决代谢性疾病，并汇集生物技术和制药领域的最佳技能，有助于为代谢性疾病患者提供重大影响，扩大我们的影响。”参考资料：
[1]https://www.businesswire.com/news/home/20241009485564/en/insitro-and-Lilly-Enter-Strategic-Agreements-to-Advance-Novel-Treatments-for-Metabolic-Diseases
[2]https://www.insitro.com/wp-content/uploads/2024/01/insitro_2024JPM_npweb.pdf![]()
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