编者按
《肿瘤瞭望-血液时讯》：
在2024年，您认为儿童慢性髓系白血病（CML）的治疗方案将有哪些主要的变化或创新？
Frédéric Millot 教授：随着新药的问世，我认为我们将迎来一系列变革。目前，我们正翘首以盼两项针对两种药物的前瞻性试验结果。其中一项试验涉及第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），而另一项则聚焦于尚处于研发阶段的药物——Asciminib。
Asciminib是一种新型的BCR-ABL1抑制剂，专门通过特异性结合ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用，导致BCR-ABL融合基因失活和ABL1磷酸化的抑制，有效阻止肿瘤细胞的增殖并诱导肿瘤细胞死亡。2021年10月，被美国食品药品监督管理局（FDA）批准作为Ph+CML慢性期（CP）患者的三线及以上的治疗选择。2024年6月，ASCO 2024上公布了其ASC4FIRST研究的相关数据，结果显示，与传统TKIs相比，Asciminib一线治疗初治慢性期CML患者中显示出更好的疗效和更佳的安全性与耐受性。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：
随着基因编辑技术的快速发展，您认为这些技术在未来几年内对儿童CML的个性化治疗中将扮演怎样的角色？
Frédéric Millot 教授：我认为，基因编辑技术作为现代医学研究的前沿阵地，是一个极为重要的方向，在诊疗可能具备疾病耐药风险的患者方面展现出巨大的潜力。当前，尽管基因编辑技术在实验室研究和基础科学领域取得了令人瞩目的成就，但其在临床实践中的广泛应用仍面临诸多挑战与限制。目前，这类先进的基因分析手段尚未全面融入主流的治疗体系之中，其临床应用的路径尚需进一步探索和完善。然而，随着科技的不断进步、临床研究的深入等逐步完善，我们有理由相信，未来基因编辑技术将逐渐从理论走向实践，成为应对慢性疾病迁延不愈、提高患者生活质量的重要策略之一。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：
您认为在2024年之后，儿童CML的治疗领域将如何变化，有哪些关键因素将起作用？
Frédéric Millot 教授：我认为，构建一套针对儿童CML患者群体的预后评分系统是当前一项极为关键且迫切的任务。这一评分系统的核心目标，在于通过科学严谨的方法，精准地评估患者未来疾病发展的风险，特别是针对那些可能面临高疾病耐药性的患者群体。这样的评估不仅有助于我们更早地识别出潜在的高危个体，还能为临床决策提供强有力的支持，从而制定更为个性化、精准的治疗策略，以最大限度地提高治疗效果，改善患者预后。
在这一目标的驱动下，我们正与国际注册机构紧密合作，共同推进这一特定评分系统的研究与开发工作。我们深知，这一过程需要跨学科的知识融合、严格的数据验证以及不断的优化调整。期待通过双方的共同努力，能够在一定时间内取得显著的进展，最终开发出一套具有广泛适用性、高度准确性和可靠性的预后评分系统，为全球医学界贡献一份力量。
专家简介
Frédéric Millot 教授
法国普瓦捷大学医院血液肿瘤学和细胞治疗科
（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）
声 明
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