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数据新进展：处于3期阶段光敏剂hypericin HyBryte™用于治疗早期CTCL（皮肤T细胞淋巴瘤），公布研究者发起的3期FLASH试验，至少完成12周治疗的4名患者有3名（75%）实现治疗成功；处于2/3期阶段脑渗透PI3K/mTOR抑制剂Paxalisib用于治疗GBM（胶质母细胞瘤），公布GBM AGILE研究结果，在预先指定的二次分析显示总体生存率有显著改善；处于1/2期阶段基因疗法AAV5-miRNA AMT-130用于治疗HD（亨廷顿氏病），更新中期数据，延缓病情进展；处于2/3期阶段HGF/MET激动剂Fosgonimeton用于治疗轻中度AD（阿尔茨海默病），更新LIFT-AD试验预期及少量数据；处于2期阶段ChemR23g蛋白偶联受体的脂质偶联趋化素肽激动剂OK-101用于治疗DED（干眼症），达到体征数据结膜染色和症状数据眼痛这两个终点；处于2期阶段IRAK4蛋白降解剂KT-474 (SAR444656)用于治疗HS（化脓性汗腺炎）和AD（特应性皮炎），在独立委员会审查了KT-474的初步安全性和有效性后，打算扩大研究
数据新挫折：处于2期阶段诺如病毒二价GI.1/GII.4 VLP疫苗HIL-214用于预防婴儿诺如病毒感染，婴儿NEST-IN1 2b期试验未达主要或次要疗效终点
20240708-20240712 美股龙虎榜
20240708-20240712 美股蛇猫榜
这周普涨的多，增量资金开始涌入biotech。
2024年7月9日，Soligenix公司宣布处于3期阶段光敏剂hypericin HyBryte™用于治疗早期CTCL（皮肤T细胞淋巴瘤），研究者发起的3期FLASH试验，至少完成12周治疗的4名患者有3名（75%）实现治疗成功，即与基线相比，其累积 mCAILS（改良综合评估指数病变严重程度）评分改善 ≥50%。
2024年7月10日，Kazia公司宣布处于2/3期阶段脑渗透PI3K/mTOR抑制剂Paxalisib用于治疗GBM（胶质母细胞瘤）的GBM AGILE研究结果，在预先指定的二次分析显示总体生存率有显著改善。
对于NDU（新诊断未甲基化）GBM患者的预先指定二次分析显示，Paxalisib组的mOS为15.7个月（n=54），concurrent SOC治疗组为11.89个月（n=46）。
在复发性人群中未检测到疗效信号，上述两组mOS分别为8.05个月和9.69个月。
2024年7月9日，uniQure公司宣布处于1/2期阶段基因疗法AAV5-miRNA AMT-130用于治疗HD（亨廷顿氏病），更新中期数据，延缓病情进展。
●获得统计学上显著、剂量依赖性和持久成潜在治疗益处证据；与倾向评分加权的外部对照相比，接受高剂量AMT-130治疗的患者在24个月时综合同意HD量表（cUHDRS）显示病情进展减缓了80%
●接受AMT-130治疗的患者在24个月时脑脊液神经丝轻蛋白（NfL）与基线相比显著降低；24个月时两种剂量的平均脑脊液NfL水平均低于基线
●获得HD首个RMAT称号；预计2024下半年与FDA会面，讨论加快临床开发的可能性
2024年7月8日，礼来宣布以32亿美元收购Morphic公司，该司核心品种为处于2期阶段口服小分子α4β7整合素抑制剂MORF-057用于治疗溃疡性结肠炎。
2024年7月9日，Athira公司宣布处于2/3期阶段HGF/MET激动剂Fosgonimeton用于治疗轻中度AD（阿尔茨海默病），更新LIFT-AD试验预期及少量数据。
该试验读出时间从之前的2024下半年明确到2024第三季度末。
LIFT-AD试验和ACT-AD试验第2阶段临床试验中参加开放标签扩展研究 (OLEX)的患者，继续使用fosgonimeton治疗超过18个月的人数从5月份的65名增加至7月份的70名，并且近50名患者超过两年。
2024年7月11日，Cara公司宣布探索战略替代方案，批准了一项以控制成本和节约现金为重点的精简运营计划。该司核心品种为处于商业化阶段κ链阿片受体激动剂KORSUVA用于治疗血液透析患者CKDaP（慢性肾病相关瘙痒症），24Q1季度净销售额约为180万美元。
2024年7月10日，OKYO公司宣布处于2期阶段ChemR23g蛋白偶联受体的脂质偶联趋化素肽激动剂OK-101用于治疗DED（干眼症），达到体征数据结膜染色和症状数据眼痛这两个终点。
●在240名患者参与的2期DED试验中，患者的反应率提高了68%，这些患者均达到结膜染色“体征”和眼痛“症状”终点
●结膜染色和眼痛是未来试验中要探索的潜在共同主要终点
2024年7月10日，Amylyx公司宣布以3500万美元从Eiger BioPharmaceuticals收购Avexitide，该药为即将进入3期阶段GLP-1受体拮抗剂用于治疗PBH（减肥后低血糖症）。
●FDA授予Avexitide突破性疗法认定，用于治疗PBH和先天性高胰岛素血症
●PBH的3期试验预计2025年第一季度开始，2026读出数据；FDA已同意3期临床试验的预计使用的重点
●两项针对PBH患者的2期研究数据显示，严重低血糖事件在统计学上显著减少，这是FDA支持的终点
2024年7月8日，Kymera公司宣布处于2期阶段IRAK4蛋白降解剂KT-474 (SAR444656)用于治疗HS（化脓性汗腺炎）和AD（特应性皮炎），在独立委员会审查了KT-474的初步安全性和有效性后，打算扩大研究。
此次扩大研究以中期分析结果为依据，旨在加快总体时间表并为未来的注册试验提供信息。
2024年7月9日，Zevra公司宣布处于NDA阶段HSP诱导剂arimoclomol用于治疗NPC（C型尼曼匹克病），新成立的FDA咨询委员会GeMDAC会议定于8月2日举行，PDUFA为9月21日。
2024年7月9日，Indivior公司宣布业务更新，下调公司年度销售指引，处于商业化阶段一月一次的利培酮皮下注射缓释混悬液Perseris用于治疗成人精神分裂症，停止PERSERIS的商业化（因不具备经济可行性），裁员130人。与HCSC合并案中以8500万美元解决诉讼。
2024年7月8日，HilleVax公司宣布处于2期阶段诺如病毒二价GI.1/GII.4 VLP疫苗HIL-214用于预防婴儿诺如病毒感染，婴儿NEST-IN1 2b期试验未达主要或次要疗效终点。
NEST-IN1研究是在NOR-211成人2b期研究证明其对诺如病毒引起的中度或重度AGE具有统计学显著疗效之后进行的，公司将停止对婴儿进行HIL-214的进一步开发，公司正在探索继续开发HIL-214和HIL-216用于成人的潜力。
该公司认为，在婴儿环境中的疗效可能受到本次试验中出现的多种新GII.4毒株的影响。
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