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数据新进展：处于2期阶段GLP-1/GIP受体激动剂VK2735用于治疗肥胖症，披露皮下制剂每月一次和口服制剂100mg剂量的最新进展
数据新挫折：处于3期阶段GABA A受体调节剂口服ZTALMY用于治疗TSC（结节性硬化症）相关癫痫发作，3期TrustTSC试验未达主要终点，寻求战略替代方案；处于3期阶段LNP递送基于CRISP/Cas9基因疗法KLKB1 NTLA-2002用于治疗HAE（遗传性血管性水肿），公布2期结果，数据较1期结果有所下降；处于1期阶段FGFR3抑制剂TYRA-300用于治疗mUC（转移性尿路上皮癌），公布1期SURF301试验结果，窗口窄，效果短；处于2期阶段靶向BDNF的小分子ALTO-100用于治疗MDD（重度抑郁症），公布2b期结果，未达主要终点MADRS
20241021-20241025 美股龙虎榜
20241021-20241025 美股蛇猫榜
2024年10月24日，Monopar公司宣布从阿斯利康/Alexion获得ALXN-1840的全球权益，处于3期阶段双胆碱四硫钼酸盐ALXN-1840用于治疗Wilson病，第二天回调48%。
2024年10月21日，Genprex公司宣布MASAYA OTSUKA首次成为5%以上股东，该司核心品种为处于2期阶段脂质复合物递送TUSC2基因疗法Reqorsa用于治疗NSCLC。
第二日接着涨137%，然后陆续回调26%，19%等。
2024年10月25日，Iterum公司宣布处于商业化阶段口服培南抗生素ORLYNVAH用于治疗uUTI（无并发症尿路感染），获得FDA批准上市。
ORLYNVAH ™是美国首个获批的口服培南药物，也是过去二十年来FDA批准的第二个治疗uUTI的药物。
2024年10月23日，Tevogen Bio公司宣布Tevogen AI项目已加入微软的创业公司计划，该司核心品种为处于1期阶段同种异体未经基因改造的T细胞TVGN489用于治疗SARS-CoV2感染的B细胞血液瘤。
2024年10月24日，Marinus公司宣布处于3期阶段GABA A受体调节剂口服ZTALMY用于治疗TSC（结节性硬化症）相关癫痫发作，3期TrustTSC试验未达主要终点，寻求战略替代方案。第二天回弹36%。
2024年10月22日，Sangamo公司宣布处于NDA阶段肝靶向AAV2/6 GLA基因疗法ST-920用于治疗法布里病，与FDA就加速审批途径达成一致，避免额外注册研究的要求，比预计批准时间提前约三年，第二天继续涨27%。
FDA确认52周eGFR斜率可作为加速审批途径下的主要依据。
2024年10月23日，Viking公司宣布24Q3财报，该司核心品种为处于2期阶段GLP-1/GIP受体激动剂VK2735用于治疗肥胖症。
在财报会议的问答环节里，透露VK2735将在接下来肥胖症会议的海报上提供一些PK数据，管理层认为皮下制剂支持每月给药一次，并将开展一个独立研究，评价每月给药一次。
VK2735的口服制剂，100mg剂量组的耐受性评价，剂量水平审查小组未建议停止剂量继续爬升，对耐受性感到非常满意。
详细纪要已放在知识星球上。
2024年10月24日，Intellia公司宣布处于3期阶段LNP递送基于CRISP/Cas9基因疗法KLKB1 NTLA-2002用于治疗HAE（遗传性血管性水肿），公布2期结果，数据较1期结果有所下降。
这次10月份2期结果和上次6月份1期结果比较。
以下为6月份的1期结果，主要终点1-16周的发病率情况（相对于基线），25mg（n=3）、50mg（n=4）和75mg（n=3）合计的发病率下降90%，无发病的患者为80%（8/10）。
10月份的2期结果，主要终点1-16周的发病率情况（相对于安慰剂），25mg（n=10）的发病率下降75%、50mg（n=11）发病率下降77%，无发病的患者分别为40%和73%。
首先，一沓眼看，1-16周的发病率和无发病率都较以往下降了。
其次，最新的2期披露的无发病率下降的较为严重，这个指标是个绝对性指标，意味着1期的数据，可能受到样本量小，患者基线良好（历史发病率较低），没有考虑安慰剂效应而得到“美化”。这次2期数据加了对照组，连1-16周的发病率也是和对照组相比而不是和基线相比，更加贴近真实情况。
HAE的年龄与病程严重程度，可以看看下面这张图。
2024年10月24日，Tyra公司宣布处于1期阶段FGFR3抑制剂TYRA-300用于治疗mUC（转移性尿路上皮癌），公布1期SURF301试验结果，窗口窄，效果短。
只有90mg QD以上的剂量暴露，才能覆盖靶点IC90。但90mg QD却出现了1例DLT（3级腹泻），1例药物相关停药（3级ALT升高）
虽然90mg QD的FGFR3+mUC组别里的ORR为50%（5/10），间接高于erdafitinib的35.3%，但是PFS应该低于erdafitinib的5.6个月。TYRA-300这10个患者里，有7个在6个月前就出组了（6个PD，1个AE出组）。
2024年10月24日，Qualigen公司宣布处于1期阶段G4结合剂QN-302用于治疗胰腺癌，折价筹集182万美元。
2024年10月22日，Alto公司宣布处于2期阶段靶向BDNF的小分子ALTO-100用于治疗MDD（重度抑郁症），公布2b期结果，未达主要终点MADRS。
声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。
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